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《诺华药物crizanlizumab在镰状细胞贫血症中显示出前景》

  • 来源专题：重大新药创制—政策信息
  • 编译者： 刘晓婷
  • 发布时间：2018-10-11

  • 分析表明，诺华公司的crizanlizumab减少了患有疼痛危机的镰状细胞病患者的数量。根据发表在“美国血液学杂志”上的第二阶段SUSTAIN研究数据的事后分析，使用crizanlizumab治疗的患者中有35.8％未发生血管闭塞性危象（VOC），而安慰剂组为16.9％。诺华公司称，没有出现新的安全问题，并且所有亚组的crizanlizumab和安慰剂组之间的治疗不良事件相似。奥古斯塔大学医学院镰刀细胞中心主任Abdullah Kutlar说：“镰状细胞病患者经历的不可预测的，剧烈的痛苦危机是该疾病的标志，也是该患者住院的主要原因，对SUSTAIN研究数据的事后分析结果发现，crizanlizumab可以大大延迟或预防这些危机，从长远来看，这也可能意味着更少的器官损害。”

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  • 《诺华镰状细胞病药物 Crizanlizumab获FDA突破性疗法资格》
    • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
    • 编译者：江洪波
    • 发布时间：2019-05-08
    • PMLiVE于1月8日报道，诺华开发的一种治疗镰状细胞病的一个月使用一次的抗体药物，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）梦寐以求的突破性疗法资格。诺华即将首次提交该药物的上市申请。 美国 FDA 授予 Crizanlizumab（SEG101）突破性疗法资格，它是一种人源化抗 p- 选择素单克隆抗体，其目前正被研发用于预防令人痛苦且有时危及生命的脉管阻塞性危象（VOCs）。VOCs 是由有缺陷的红细胞聚集并阻塞血管而引起的一种疾病，它可导致器官损伤。 去年报告的一项 2 期研究显示，与安慰剂相比，每月使用一次的 Crizanlizumab（旨在降低红细胞粘连的可能性）患者在 12 个月内出现 VOC 的可能性要小得多。在服用该药物的患者中，有近 36% 在前一年遭受 2-10 次 VOCs 折磨的患者，在开始使用该抗体治疗后没有出现危机，相比之下，安慰剂组的这一比例为 17%。 与安慰剂相比， Crizanlizumab 降低了 VOCs 的平均年发生率，使患者就诊的比率降低 45%，不管患者是否接受了羟基脲（目前镰状细胞的标准疗法）的治疗。 诺华希望今年上半年能在美国申请批准该抗体，而这次的突破性疗法资格将加快该项目的审评，并加强与 FDA 的互动水平。 Crizanlizumab 只是制药行业即将推出的承诺将改善镰状细胞病管理的一系列新药物中的一种，镰状细胞病除了会使人衰弱和疼痛外，还会带来高昂的治疗成本，据估计，患者一生的治疗费用约为 100 万美元。这些费用大部分来自 VOCs 的住院治疗。 可以说，对这种疾病患者来说，最大的希望是基因疗法，它可以提供一次性治疗，而首个基因疗法也在临床试验中。蓝鸟生物公司的 LentiGlobin 候选物目前处于 1/2 期试验中，该疗法在第一批接受治疗的患者中几乎可以消除 VOCs。LentiGlobin 用于β地中海贫血（另一种红细胞病）的上市申请在欧盟正在审评中。 与此同时，FDA上周还对基于 CRISPR 的镰状细胞基因编辑疗法 CTX001 授予突破性疗法资格，该疗法由 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 联手开发。这种体外疗法涉及改造患者的造血干细胞，使其在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白，降低产生有缺陷成人血红蛋白细胞的比例。
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  • 《诺华贫血药物艾曲波帕获FDA优先审评认定》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-05-31
    • 5月30日，诺华制药表示美国FDA已经接受了公司Promacta ®(eltrombopag-艾曲波帕)联合标准免疫抑制疗法(IST)用于重度再生障碍性贫血(SAA)一线治疗的补充新药申请（sNDA），同时给予其优先审评认定。 Promacta在美国以外的大多数国家被称为Revolade，是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，它已被批准用于治疗对IST反应不足的SAA患者。该药物同时被批准用于对其它疗法耐药的患有慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人和儿童，以及慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染患者血小板减少症的治疗。 诺华癌症领域全球开发负责人Samit Hirawat博士表示：“Promacta是在几乎没有治疗选择的严重疾病领域进行创新疗法开发的一个很好的例子，感谢众多的个人和组织帮助推动了这种有希望的药物的发展。我们将继续与FDA合作，使Promacta能够尽快获得这一潜在的新适应症。” 一线治疗SAA的优先审评认定是基于诺华公司对一项临床研究的结果分析获得，该试验由国家卫生研究院(NIH)的国家心脏、肺和血液研究所(NHLBI)院内研究项目赞助，该项目是根据一项合作研究与开发协议(CRADA)进行的。研究表明，半数以上(52%)的初治SAA患者在6个月时达到完全缓解，与标准IST治疗相比增加了35%，6个月的总有效率为85%。 严重再生障碍性贫血是一种罕见的、危及生命的获得性血液疾病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板。因此，患有这种严重疾病的人可能会经历使其日常活动受到限制的衰弱症状和并发症，例如疲劳、呼吸困难、反复感染和异常擦伤或出血。从历史上看，SAA几乎都是属于由长时间的全血细胞减少引起的感染或出血所致的致命性疾病；未经治疗的SAA可在1-2年内造成80%-90%的死亡率。 美国再生障碍性贫血的患病率各不相同，但据信每年有500-1000个新病例被诊断出来。在美国，不能接受或没有资格接受造血干细胞移植(HSCT)治疗的SAA初治患者，其标准治疗方案是IST。以IST作为一线治疗方法，多达三分之一的患者和约40%对IST反应不佳的患者会在确诊后5年内死亡。
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