mRNA治疗方法在多种疾病的治疗潜力方面已经研究了数十年，但找到一种能够安全有效地将足够mRNA递送到目标组织的系统仍然是一个关键挑战。脂质纳米颗粒（LNP）自1960年代以来一直在研究中，但在COVID-19疫苗的推广中，mRNA治疗的递送系统得到了广泛关注。尽管这些疫苗拯救了无数生命，但当前的LNP-mRNA递送系统仍面临一些限制，研究人员正在努力改进以实现更广泛的治疗应用。
德克萨斯大学健康科学中心（UT Health San Antonio）与加州大学伯克利分校的科学家自2016年开始合作，开发更先进的基因编辑工具递送方法。其中一项研究显示，LNP-mRNA系统首次成功将CRISPR基因编辑工具的mRNA递送到大脑的特定区域。以往，LNP-mRNA治疗在神经疾病中的应用受到限制，主要是由于无法将较大蛋白质有效递送到大脑、组织穿透率低以及转染效率不足。
最新的研究成果表明，UT Health San Antonio和UC Berkeley的科学家们开发了一种新的LNP-mRNA结构，能够在适当的时间快速降解，从而显著改善mRNA在肝脏、脾脏、肺和大脑等组织中的递送效率。这项研究发现，添加酸可降解的叠氮-乙酰基化合物可以生成高度稳定的LNP，这些颗粒在释放mRNA时能够迅速分解，使治疗效果更佳。新系统在肝脏细胞中转染了90%的细胞，在脾脏中为25%，在大脑中为30%，在肺细胞中约为50%。这一突破有望大幅扩展mRNA基础治疗的可能性。
Lee博士指出，mRNA基础的治疗在神经疾病及其他疾病的治疗中具有巨大的潜力。尽管基因编辑治疗的开发迅速推进，但这些工具的递送系统尚未跟上步伐，因此迫切需要解决这些基因编辑工具的递送系统问题。
