全球有超过7000种已识别的罕见病，影响了超过3亿人，其中大多数疾病是超罕见的，且目前尚无获批的治疗方法。开展临床试验面临诸多挑战，包括患者数量少、症状和疾病进展的高变异性、缺乏标准化的试验方法以及法规和基础设施的分散等。
RealiseD项目是由欧盟创新健康倡议（IHI）资助的一项重大合作项目，旨在变革罕见病和超罕见病临床试验的设计和实施方式。该项目获得约1700万欧元的资助，汇聚了近40个公共和私人合作伙伴，包括制药公司、学术机构、患者组织和监管机构等。
RealiseD项目旨在通过以下方式解决这些挑战：
创新试验设计：引入适应性试验设计和真实世界证据（RWE），以支持更好的决策和改善结果。
用户友好工具：开发数字工具和操作手册，简化临床试验的规划和运行，确保研究人员和临床医生能够更高效地开展工作。
合作与数据共享：建立多源数据整合系统，结合临床试验数据、患者登记数据、电子健康记录（EHR）和患者报告结果（PRO），以创建全面的患者数据视图。
患者中心设计：确保临床试验对患者更友好，减少负担，提高可及性。
RealiseD项目预计将显著加快罕见病和超罕见病治疗药物的开发进程，同时保持高标准的科学和监管要求。通过技术创新和方法优化，该项目有望为罕见病临床试验建立新的金标准，最终改善患者的生活质量。
