《新药速递!美国FDA批准第3款急性辐射综合征(ARS)治疗药物Leukine(沙格司亭)》

  • 来源专题:重大新药创制—政策信息
  • 编译者: 刘晓婷
  • 发布时间:2018-04-17
  • 美国食品和药物管理局(FDA)近日批准Leukine(sargramostim,沙格司亭)用于急性辐射综合征造血异常(H-ARS)的治疗,以提高儿童和成人患者在急性暴露于骨髓抑制剂量辐射治疗后的生存。据悉,该药是第3款获得FDA批准治疗ARS的药物。另2款治疗H-ARS的药物分别为Neupogen(filgrastim,非格司亭,安进公司出品)和Neulasta(pegfilgrastim,培非格司亭,安进公司出品)。

    Leukine是一种免疫刺激剂,于1991年上市,该药是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(rhGM-CSF),能够刺激各种免疫细胞例如单核细胞、巨噬细胞、嗜中性粒细胞和树突状细胞的生长和活化。最初,Leukine被批准用于55岁及以上急性髓性白血病(AML)患者,接受诱导化疗后减少中性粒细胞的恢复时间以及减少严重危及生命的感染。之后,Leukine陆续获批以下适应症:(1)动员造血祖细胞进入外周血,以便采用白细胞分离术进行收集;(2)用于接受自体骨髓移植(BMT)治疗的非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、霍奇金淋巴瘤(HL)患者,加速髓系细胞的恢复;(3)用于接受同种异体骨髓移植的患者,加速髓系细胞的恢复;(4)用于BMT失败或延迟植入的患者。

  • 原文来源:http://news.bioon.com/article/6719909.html
相关报告
  • 《美国FDA批准第3款急性辐射综合征(ARS)治疗药物Leukine(沙格司亭)》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2018-04-03
    • 美国食品和药物管理局(FDA)近日批准Leukine(sargramostim,沙格司亭)用于急性辐射综合征造血异常(H-ARS)的治疗,以提高儿童和成人患者在急性暴露于骨髓抑制剂量辐射治疗后的生存。据悉,该药是第3款获得FDA批准治疗ARS的药物。另2款治疗H-ARS的药物分别为Neupogen(filgrastim,非格司亭,安进公司出品)和Neulasta(pegfilgrastim,培非格司亭,安进公司出品)。 Leukine是一种免疫刺激剂,于1991年上市,该药是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(rhGM-CSF),能够刺激各种免疫细胞例如单核细胞、巨噬细胞、嗜中性粒细胞和树突状细胞的生长和活化。最初,Leukine被批准用于55岁及以上急性髓性白血病(AML)患者,接受诱导化疗后减少中性粒细胞的恢复时间以及减少严重危及生命的感染。之后,Leukine陆续获批以下适应症:(1)动员造血祖细胞进入外周血,以便采用白细胞分离术进行收集;(2)用于接受自体骨髓移植(BMT)治疗的非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、霍奇金淋巴瘤(HL)患者,加速髓系细胞的恢复;(3)用于接受同种异体骨髓移植的患者,加速髓系细胞的恢复;(4)用于BMT失败或延迟植入的患者。 Leukine由法国制药巨头赛诺菲(Sanofi)销售。今年2月,美国新锐公司Partner Therapeutics从赛诺菲处获得了Leukine的全球授权进一步开发其他适应症,包括黑色素瘤、H-ARS等。目前,Partner公司已经在开展Leukine联合各种免疫肿瘤疗法的临床试验。 ARS也被称为辐射中毒或辐射病,是一种患者在24小时内暴露于大剂量的游离辐射下导致的症候群,症状可持续多达数个月。急性辐射综合征的发病和症状类型取决于患者的辐射暴露情况。剂量较小的辐射对消化系统产生影响,比如恶心,呕吐,血指数下降的相关症状如感染和出血。大剂量的照射会导致神经系统损伤症状和快速死亡。目前,临床上并没有治疗ARS的特效疗法,医生一般通过输血和抗生素来治疗这一疾病。 FDA批准Leukine治疗H-ARS,是基于在实验动物中进行的药效研究,因为处于伦理,这类研究不能在人类身上开展。数据显示,在接受致死剂量全身辐照后48小时用药,50%的实验动物存活率升高。
  • 《FDA批准年度第31款新药 治疗儿童癫痫》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2018-08-24
    • 日前,美国FDA宣布批准Biocodex公司研发的Diacomit(stiripentol)上市,与氯巴占(clobazam)联合使用,治疗2岁以上Dravet综合征患者的癫痫发作。值得一提的是,这也是美国FDA批准的第31款新药。 Dravet综合征又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(Severe Myoclonic Epilepsy of infancy, SMEI)。它是一种罕见的难治性癫痫综合征,发病率约为1/15700。80%的患者在SCN1A基因上携带基因突变。患者的癫痫发病年龄早,在出生后第一年里就会出现与发烧相关的癫痫,而且发作频率高,持续时间长,对儿童发育和智力的影响严重。 目前对Dravet综合征的治疗手段非常有限,患者需要接受持续不断的护理,这会对患者及其家庭的生活质量产生严重影响。Dravet综合征患者可能因为癫痫发作时间过长,癫痫导致的事故,或癫痫发作时的突然死亡而去世,目前患者的死亡率为15-20%。患者和他们的父母迫切需要创新疗法来改善他们的生活质量。 Stiripentol是Biocodex公司研发的用于治疗癫痫的抗惊厥药物。该药物的化学结构与其它已知抗惊厥药物不同。它已经在欧盟、加拿大和日本获得批准与丙戊酸钠(valproate)和氯巴占一起治疗Dravet综合征患者。美国FDA也在2008年授予了它用于治疗Dravet综合征的孤儿药资格。 在两项多中心,含安慰剂对照的随机双盲临床试验中,总计64名患者接受了stiripentol或安慰剂的治疗,这些患者同时都服用丙戊酸钠和氯巴占。这两项试验的主要终点为患者的缓解率,定义为在接受8周治疗后患者的全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作频率与基线水平相比,降低超过50%的人数比例。 试验结果表明stiripentol的疗效显着高于安慰剂。在第一项临床试验中,71%接受stiripentol治疗的患者的症状得到缓解,对照组的缓解率为5%。在第二项临床试验中,stiripentol组和对照组的缓解率分别为67%和9.1%。 与对照组相比,stiripentol能够将患者的全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作频率降低43%,而且25%的患者在试验过程中没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。