帕金森病是一种主要影响运动系统的神经退行性疾病。它的特征在于大脑中的多巴胺能神经元(dopaminergic neuron)渐进性丧失。尽管当前的疗法旨在补充多巴胺水平,但是没有一种疗法能够恢复这些丢失的细胞。该项研究中,来自瑞典、奥地利、西班牙和美国的研究人员开发出一种方法:将神经胶质细胞(glial cell)转化为活性的多巴胺能神经元,并且所产生的多巴胺能神经元能够部分恢复帕金森病模式小鼠的运动功能。
研究人员首先在体外利用含有三种参与神经元身份和生长的转录因子、一种多巴胺能神经元特异性的微RNA(microRNA, miRNA)和几种促进染色质重塑和协助大脑发育的小分子的病毒感染人星形胶质细胞(一种在大脑中大量存在的神经胶质细胞),测试了这种技术。
研究人员能够成功地将高达16%的人星形胶质细胞转化为能够在体外发放动作电位的多巴胺能神经元。研究人员随即将这种方法应用到帕金森病模式小鼠(它们的纹状体中的多巴胺能神经元被一种毒素杀死)体内,小鼠的运动行为和步态控制均得到改善。