当研究者正在努力设计治疗耐多药结核病(MDR-TB)的有效方案时,贝达喹啉和地依麦迪的上市许可是MDR-TB治疗领域的一个重要发展。然而,尽管这些药物可用于常规方案,但其疗效仍然缓慢;并且关注的问题包括缺乏安全性和有效性证据,以及保护新药免于获得性耐药性发展的需要。作为endTB项目的一部分,研究者旨在通过生成基于贝达喹啉和地依麦迪的MDR-TB方案的安全性和有效性证据来解决这些障碍。
这是一项多中心前瞻性队列研究方案,从2015年4月至2018年9月在17个国家招募2600名患者。该方案描述了在常规护理下开始接受含有贝达喹啉和地依麦迪方案治疗的患者,这些患者同意参加endTB观察研究。根据常规监测计划,患者随访是根据在每个endTB站点实施贝达喹啉和地依麦迪的患者推荐进行。因此,作为研究的一部分,没有进行额外的测试。数据将收集在一个开源电子病历(EMR)系统中,该系统是作为endTB项目的一部分在所有17个国家开发的。
endTB观察性研究将为来自17个不同流行病学国家极度异质的MDR-TB患者群提供含有贝达喹啉和地依麦迪治疗方案的安全性和有效性的证据。对有效性和安全性措施进行系统的、前瞻性的数据收集,并对这些数据进行分析,将提高为耐多药结核病治疗和政策决策提供信息的证据质量。此外,各国通过实施endTB项目可获得在耐多药结核病治疗方案中使用这些药物的经验,提高当地记录和报告不良事件的能力(药物警戒),并显著提高可用于这些药物和其他新型治疗的安全性评估的数据体。