登录
 机构网站
  1. 首页
  2. 情报产品
  3. 快讯详情

《Firdapse获批用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）治疗》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2019-11-04

  • FDA批准了Catalyst Pharma公司的Firdapse，用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）治疗。LEMS是一种非常罕见的疾病，全球每一百万人中，只有3人罹患此病。Firdapse的有效性已经在两项临床试验中得到了确认，共计64名LEMS患者被纳入了临床试验，药品的疗效通过定量重症肌无力评分（Quantitative Myasthenia Gravis score，一种评估肉无力的13项医生评分量表）和受试者整体印象评分（Subject Global Impression，一种患者对治疗药物疗效的整理印象评分）进行评估，与安慰剂组相比，服用Firdapse的患者可显著性获益。

  • 原文来源：https://www.drugs.com/history/firdapse.html
250浏览量
原文链接
相关报告

  • 《罕见重症肌无力新药！Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准，成首个治疗LMES的药物 》
    • 来源专题：生物安全网络监测与评估
    • 编译者：yanyf@mail.las.ac.cn
    • 发布时间：2018-12-01
    • Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准，成首个治疗LMES的药物罕见重症肌无力新药！Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准，成首个治疗LMES的药物. 来源：本站原创 2018-11-30 14:24 2018年11月30日/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Catalyst制药公司的药物Firdapse（amifampridine）片剂，用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）成人患者的治疗。此次批准，使Firdapse美国市场首个获准治疗LMES的药物。 LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉的连接，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力，并导致虚弱和其他症状。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于癌症患者，如小细胞肺癌，其发病先于或与癌症诊断的时间一致。据估计，在全球范围内，LEMS的发病率为百万分之三。 Firdapse的疗效在2项临床研究中进行了评估，这2项研究中共有64例成人患者接受了Firdapse或安慰剂治疗。数据显示，与安慰剂患者相比，接受Firdapse治疗的患者在重症肌无力评分（13项医师评定的分类量表，评估肌肉无力）和对象整体印象量表（7分量表，由患者对研究药物治疗对其身体健康影响的总体印象进行评定）方面获得了更大幅度的改善。 研究中，最常见的副作用是烧灼或刺痛(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。癫痫发作在没有癫痫发作史的患者中已被观察到。如果患者有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应的迹象，应立即通知其卫生保健提供者。 监管方面，FDA已授予Firdapse优先审查资格、突破性药物资格、孤儿药资格。之前，FDA曾于2015年拒绝受理Firdapse的新药申请，理由是新药申请（NDA）数据不够完整。今年3月重新提交的NDA中包括了Firdapse治疗LEMS的第二个III期临床研究的积极结果。 在欧洲市场，Firdapse于2009年12月获批，由罕见病巨头BioMarin于2010年4月推向市场，用于LEMS成人患者的治疗。2012年，Catalyst公司以500万美元预付款获得了Firdapse的授权。在2017年，Firdapse的销售额为1880万美元。
    207浏览量
    原文链接

  • 《FDA批准Cannabidiol用于Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征治疗》
    • 来源专题：重大新药创制—研发动态
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2019-06-28
    • FDA批准了GW公司的Cannabidiol（大麻二酚），用于Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征治疗。大麻二酚是从大麻中提取分离出的单体，是FDA批准的第一个大麻类药物。一项有225名Lennox-Gastaut综合征患者参与的多中心临床试验（NCT02224560）数据显示，大麻二酚治疗组患者的癫痫发作频率相比安慰剂组大幅下降，其中安慰剂组下降17.2%，10mg/kg治疗组下降37.2%，20mg/kg治疗组下降41.9%。另一项国际多中心的临床试验（NCT02224690）也得到了相似的结果，86例Lennox-Gastaut综合征患者使用20mg/kg的大麻二酚治疗，癫痫发作频率相比安慰剂下降43.9%，而安慰剂组仅为17.2%。Dravet综合征方面，61例使用大麻二酚治疗的Dravet综合征患者，每月癫痫发作次数从12.4次下降到5.9次，而安慰剂组仅从14.9次下降到14.1次。Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征都是罕见的癫痫综合征，治疗方案缺乏，本品疗效出色。
    126浏览量
    原文链接