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《Firdapse获批用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）治疗》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2019-11-04

  • FDA批准了Catalyst Pharma公司的Firdapse，用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）治疗。LEMS是一种非常罕见的疾病，全球每一百万人中，只有3人罹患此病。Firdapse的有效性已经在两项临床试验中得到了确认，共计64名LEMS患者被纳入了临床试验，药品的疗效通过定量重症肌无力评分（Quantitative Myasthenia Gravis score，一种评估肉无力的13项医生评分量表）和受试者整体印象评分（Subject Global Impression，一种患者对治疗药物疗效的整理印象评分）进行评估，与安慰剂组相比，服用Firdapse的患者可显著性获益。

  • 原文来源：https://www.drugs.com/history/firdapse.html
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    • 编译者：yanyf@mail.las.ac.cn
    • 发布时间：2018-12-01
    • Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准，成首个治疗LMES的药物罕见重症肌无力新药！Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准，成首个治疗LMES的药物. 来源：本站原创 2018-11-30 14:24 2018年11月30日/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Catalyst制药公司的药物Firdapse（amifampridine）片剂，用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）成人患者的治疗。此次批准，使Firdapse美国市场首个获准治疗LMES的药物。 LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉的连接，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力，并导致虚弱和其他症状。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于癌症患者，如小细胞肺癌，其发病先于或与癌症诊断的时间一致。据估计，在全球范围内，LEMS的发病率为百万分之三。 Firdapse的疗效在2项临床研究中进行了评估，这2项研究中共有64例成人患者接受了Firdapse或安慰剂治疗。数据显示，与安慰剂患者相比，接受Firdapse治疗的患者在重症肌无力评分（13项医师评定的分类量表，评估肌肉无力）和对象整体印象量表（7分量表，由患者对研究药物治疗对其身体健康影响的总体印象进行评定）方面获得了更大幅度的改善。 研究中，最常见的副作用是烧灼或刺痛(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。癫痫发作在没有癫痫发作史的患者中已被观察到。如果患者有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应的迹象，应立即通知其卫生保健提供者。 监管方面，FDA已授予Firdapse优先审查资格、突破性药物资格、孤儿药资格。之前，FDA曾于2015年拒绝受理Firdapse的新药申请，理由是新药申请（NDA）数据不够完整。今年3月重新提交的NDA中包括了Firdapse治疗LEMS的第二个III期临床研究的积极结果。 在欧洲市场，Firdapse于2009年12月获批，由罕见病巨头BioMarin于2010年4月推向市场，用于LEMS成人患者的治疗。2012年，Catalyst公司以500万美元预付款获得了Firdapse的授权。在2017年，Firdapse的销售额为1880万美元。
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  • 《美国FDA批准Diacomit用于2岁及以上患者治疗Dravet综合征相关癫痫发作》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-08-25
    • Biocodex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Diacomit（stiripentol），用于正在服用氯巴占（clobazam）的2岁及以上患者治疗Dravet综合征（DS）相关癫痫发作。该公司预计将在2019年1月初将Diacomit推向美国市场。 此次批准，是基于2个多中心、安慰剂对照临床研究（STICLO-France，STICLO-Italy）的数据。这2个研究的主要疗效终点为缓解率，缓解者定义为双盲治疗期间与4周基线期相比每月（30天）全身性阵挛性或强直性阵挛癫痫发作频率降低大于50%。在STICLO-France研究中，与安慰剂组相比，Diacomit治疗组缓解率显著提高（71% vs 5%）。在STICLO-Italy研究中，与安慰剂组相比，Diacomit治疗组缓解率也显著提高（67% vs 9.1%）。安全性方面，与安慰剂组相比，Diacomit治疗组最常见的不良反应（＞10%且比安慰剂组更频繁）包括：嗜睡（67%）、食欲下降（45%）、激动（27%）、共济失调（27%）、体重下降（27%）、低血压（24%）、恶心（15%）、震颤（15%）、构音障碍（12%），以及失眠（12%）。有2例患者因不良反应导致Diacomit停药：1例发生癫痫持续状态，另一例出现嗜睡、平衡障碍和流涎。 Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）又称婴儿期严重肌阵挛性癫痫，是一种灾难性的主要由遗传因素引起的早期发作、进行性癫痫性脑病，具有发病年龄早，发作类型多样，发作频率高，智能损害严重，药物治疗效果差等特点。该病预后较差，几乎所有患儿都有认知损伤。据估计，在美国大约有2000-8000例DS患者。在大多数情况下，第一次发作发生在1岁以内。这类患者中癫痫持续状态（status epilepticus）是常见的，并且被认为是导致这些患者高死亡率的部分原因，死亡率15.9%-18%。 Diacomit被FDA批准为2种制剂，胶囊剂和口服混悬液用粉剂。此前，Diacomit已获欧盟（2007年1月）、加拿大（2012年12月）、日本（2012年9月）在内的27个国家批准，联合氯巴占和丙戊酸钠辅助治疗Dravet综合征。在美国，Diacomit于2008年被授予孤儿药资格。 值得一提的是，今年6月底，来自植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者GW Pharma的一款大麻素产品Epidiolex（cannabidiol，CBD，大麻二醇）获得美国FDA批准，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫发作。 Epidiolex是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。 Epidiolex是获批的首个高纯度、植物源性大麻二醇（CBD）处方药物制剂，同时也是首个新型抗癫痫药物（AED）。业界对Epidiolex的商业前景也十分看好，今年年初，科睿唯安发布报告预测，Epidiolex在2022年的销售额将达到12亿美元。
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