Celgene在总部位于圣地亚哥的Impact Biomedicines的70亿美元押注正在取得成功。今天早上，美国食品和药物管理局（FDA）批准Impact的Inrebic（fedratinib）用于治疗患有某些类型的骨髓纤维化（骨髓癌）的成年患者。
该批准标志着骨髓纤维化的第二种治疗方法。 Incyte公司的Jakafi（ruxolitinib）于2011年获得批准，是美国第一例治疗骨髓纤维化的药物。 FDA药物评估和研究中心的FDA肿瘤学卓越中心主任和血液学和肿瘤学产品代理主任Richard Pazdur称，Inrebic批准了“患有罕见骨髓疾病的患者的另一种选择”。 Pazdur表示，FDA推动了针对罕见疾病的新治疗方案的开发，“并非所有患者都以同样的方式做出反应。”
Inrebic是一种高选择性JAK2激酶抑制剂，适用于治疗初治骨髓纤维化的患者，这是一种骨髓疾病，可破坏由于瘢痕组织形成而导致的正常血细胞生成。结果，血细胞的产生从骨髓移动到脾脏和肝脏，这导致器官的扩大。
来自赛诺菲的反应中摄取了反应，后者在患者出现韦尼克氏脑病（一种与硫胺素缺乏有关的神经系统急症）后于2013年终止了药物。 Inrebic确实包括关于Wernicke's以及其他形式的脑病的发展的盒装警告。 Celgene说，在临床试验中接受Inrebic治疗的患者中有1.3％报告了严重的脑病。在临床试验期间，由于安全问题，FDA暂时搁置了Inrebic的开发，但后来解除了它并恢复了测试。
Celgene首席医疗官Jay Backstrom称，Inrebic的批准是Celgene的另一个重要里程碑，Celgene正在与Bristol-Myers Squibb合并。 Backstrom说，Inrebic是骨髓纤维化患者的一种新的治疗选择，包括一些可能以前接受过Jakafi治疗但需要新选择的患者。
基于晚期JAKARTA试验的结果批准了Inrebic，其显示使用fedratinib 400mg日剂量治疗的96名患者中的35名经历了显着的治疗效果。作为Inrebic治疗的结果，36名患者的骨髓纤维化相关症状减少了50％以上，例如盗汗，瘙痒，腹部不适，感觉比正常早，左侧肋骨疼痛，以及美国食品和药物管理局在其公告中称，骨骼或肌肉疼痛。
Inrebic的批准是根据优先审查授予的。 Inrebic还获得了Orphan Drug指定，该指定提供激励措施，以协助和鼓励开发用于罕见疾病的药物。
——文章发布于2019年8月16日
