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《TAVALISSE获FDA批准治疗慢性血小板减少症》

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相关报告

  • 《Shionogi治疗血小板减少症新药Mulpleta获批新疗法》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-08-03
    • 美国FDA宣布批准Shionogi的新药Mulpleta（lusutrombopag）上市，治疗患有血小板减少症的特定成人患者群体。这些患者同时患有慢性肝脏疾病，并有接受手术的计划。这是美国FDA今年批准的第26款新药，也是2周来获批的第5款新药，今年7月批准的第6款新药。 血小板减少症是慢性肝脏疾病的常见并发症，可能由多种因素引起。患有这种疾病的患者其出血风险会显着增加，需要反复输注血小板以控制病情。这给他们带来了极大的医疗负担：据统计，患有血小板减少症的丙肝患者，每年的医疗费用是没有血小板减少症的患者的三倍！此外，由于血小板的缺少，这些患者的常规护理会变得相当复杂——常规的肝脏活检或是手术，其出血状况都会得到加重。这也往往导致正常医疗护理的延迟或取消。对这些患者来说，他们急需一种新的治疗方法来改善现状。 今日获批的Mulpleta则有望为这些患者带来新的治疗选择。这是一款口服的人类血小板生成素（TPO）受体激动剂，能与巨核细胞表面的TPO受体相结合，诱导这些细胞的增殖、分化、与成熟，从而上调血小板的产生。这款创新疗法已于2015年9月获得日本厚生劳动省的批准，在选择进行侵入性手术的慢性肝脏疾病患者中，改善他们的血小板减少症病情。 在两项随机、双盲、设置安慰剂对照的临床试验中，研究人员们招募了312名患有慢性肝脏疾病与血小板减少症的患者。这些患者均计划接受侵入式的手术，但血小板计数都低于每升50 x 10^9个。这些患者被随机分为2组，一组接受3mg的Mulpleta，另一组则接受安慰剂。研究表明，在第一项临床试验里，有78%的患者在手术前不再需要血小板的输注，这一数字在对照组里仅为13%（95% CI：49%-79%，p<0.0001）；而在第二项临床试验里，治疗组的这一数字为65%，而对照组的数字为29%（95% CI：25%-49%，p<0.0001）。 先前，这款新药曾获得美国FDA的快速通道资格与优先审评资格，预计回复日期为8月26日。而将近提早一个月的获批，也表明了FDA对这款新药安全性与疗效的认可。
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  • 《FDA今日批准一周内第3款新药Doptelet 治疗血小板减少》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-05-22
    • 今日，Dova Pharmaceuticals宣布美国FDA批准其子公司AkaRx的新药Doptelet（avatrombopag）片剂用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板计数（血小板减少症）。值得一提的是，这是FDA在一周内批准的第三款新药，也是目前获批用于该用途的首款药物。 血小板是骨髓中产生的无色细胞，帮助在血管中形成血凝块，防止出血。血小板减少症是血液中的循环血小板数低于正常数量的一种病症。当患者的血小板数有中度或重度减少时，可能会发生严重甚至危及生命的出血，特别是在实施侵入性手术过程中。严重血小板减少症患者通常需要在手术前接受血小板输注，以增加血小板计数。 Doptelet（avatrombopag）是第二代、每日一次的口服首个血小板生成素（TPO）受体激动剂。Doptelet能模拟TPO的作用，它是正常血小板生产的主要调节者。该药物曾获得优先审评资格，治疗将接受手术的CLD成人患者的血小板减少症。 Doptelet的安全性和有效性在两项试验（ADAPT-1和ADAPT-2）中得到了验证。这些研究共包含435名慢性肝病和严重血小板减少症患者，他们将接受通常需要输注血小板的手术。这些试验评估了两个剂量水平的口服Doptelet与安慰剂相比治疗5天的效果。结果显示，与安慰剂组相比，两种剂量水平的Doptelet组有较高比例的患者具有增加的血小板计数，并且不需要在手术当天和治疗后7天内接受血小板输注或任何救援治疗。Doptelet最常见的副作用有发烧、胃（腹）痛、恶心、头痛、疲劳和手足肿胀（水肿）。 “具有低血小板计数和需要手术的慢性肝病患者的出血风险增加，”FDA药物评估与研究中心肿瘤学卓越中心主任兼血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说：“Doptelet被证明可以安全地增加血小板计数。这种药物可能会减少或消除对血小板输注的需求，（血小板输注）可能增加感染和其它不良反应的风险。” “我们很高兴FDA批准Doptelet，这对Dova、医生，特别是患者来说，是一个重要的里程碑，”Dova总裁兼首席执行官Alex C. Sapir先生说：“Doptelet是CLD患者的首款口服给药治疗选择，能通过将血小板计数增加至大于或等于50，000每微升的目标水平，使大多数患者在手术前避免输注血小板。鉴于我们到目前为止的广泛筹备工作，我们将在6月份推出Doptelet，并提供全套的销售和报销支持资源。” 该药物关键3期研究首席研究员、加州大学旧金山分校（UCSF）消化内科教授Norah Terrault博士说：“鉴于CLD患者需要常规进行多种侵入性手术，可增加血小板计数从而降低血小板输注需求和出血风险的口服药物的可用，将有助于这些患者的临床管理。”
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