5月19日，美国FDA批准外用凝胶药物VYJUVEK(beremagene geperpavec-svdt)用于治疗6个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者。
VYJUVEK是首款可重复给药的基因疗法，每周一次局部应用于伤口，也是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗隐性和显性DEB的药物。
DEB是一种影响皮肤和指甲结缔组织的遗传性疾病，由COL7A1基因的突变导致。该基因编码第七型胶原蛋白（COL7），它是一种有助于加强和稳定皮肤外层和中层的重要蛋白质。当COL7A1缺乏时，皮肤层会分离，造成痛苦和衰弱的水泡和伤口。DEB患者患有开放性伤口，这会导致复发性皮肤感染和纤维化，从而导致手指和脚趾融合，并最终增加患侵袭性皮肤癌的风险。DEB通常在出生时出现，根据遗传模式分为两大类型：隐性萎缩性表皮松解症（RDEB）和显性萎缩性表皮松解症（DDEB）。人之间的症状可能有很大的不同。患有DDEB的人通常病情较轻，水泡主要影响手、脚、膝盖和肘部。RDEB病例往往涉及广泛的水泡，可导致视力丧失、毁容和其他严重的并发症，这可能是致命的。
VYJUVEK是一种基于1型单纯疱疹病毒(HSV-1)载体的基因疗法，旨在通过传递人类COL7A1基因的功能性拷贝来解决DEB的遗传根本原因，以提供伤口愈合和持续的功能性COL7蛋白表达以及还原。
FDA对VYJUVEK的批准基于两项临床研究（GEM-1/2试验，GEM-3试验），GEM-1/2试验是一项患者内、开放标签、单中心、随机、安慰剂对照研究，表明重复局部应用VYJUVEK与持久的伤口闭合、全长皮肤COL7表达和锚定原纤维组装有关，报告的不良事件最少。
GEM-3试验是一项患者内、双盲、多中心、随机、安慰剂对照研究，其中包括31名1岁及以上的DEB患者。患者提供至少1对主要目标伤口进行评估，每对伤口中的1个伤口用Vyjuvek治疗，另一个用安慰剂治疗26周。VYJUVEK报告的最常见的不良反应是瘙痒、寒战、发红、皮疹、咳嗽和流鼻涕。
