《FDA 批准Palynziq用于苯丙酮酸尿症》

• 来源专题：重大新药创制—研发动态
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2019-06-28
• 原文来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-pku-rare-and-serious-genetic-disease

2018年5月24日，FDA批准了Biomarin公司的Palynziq，用于血液中苯丙氨酸浓度大于600μmol/L的苯丙酮尿症治疗。Pegvaliase是一种重组苯丙氨酸氨裂解酶的聚乙二醇修饰物，可将苯丙氨酸转化为氨和反式肉桂酸，因此可作为苯丙氨酸羟化酶的替代疗法。经过聚乙二醇修饰以后，半衰期延长，使用更加方便。苯丙酮尿症是一种氨基酸代谢异常的常染色体遗传疾病，98%-99%的患者是由苯丙氨酸羟化酶缺乏所致，在美国的患病率为1/15000至1/10000。