2017年10月25日的《自然》和《科学》分别报道了编辑 DNA 和 RNA 的碱基编辑方法，这种基因编辑方法可实现单个碱基的修改，可治疗用于目前无法治愈的遗传疾病。
在《自然》发文的哈佛大学化学教授、Broad 研究所研究员 David Ruchien Liu 领导的团队成功将单碱基 A 转换为 G，这种调整可能解决已知的 16000 种与点突变相关的疾病。研究团队对现有 CRISPR 技术做了修改，使其靶向特定的单碱基。新的基因编辑工具可以重构单碱基 A 的原子结构，使其重组为 G，从而触发细胞对其他 DNA 链进行修复以完成整个转换过程。而最终的结果就是 A-T 碱基对被成功转换为 G-C 碱基对。这种技术的精妙之处就在于，将基因编码中的错误进行重写，而不是像传统编辑方法那样对 DNA 片段整体进行剪辑或切除。研究团队还使用碱基编辑方法来抑制人体细胞内镰状细胞性贫血症（Sickle-Cell Anemia）。在这两项研究中，碱基编辑完全没有脱靶现象以及额外的 DNA 插入或缺失，而这正是传统CRISPR的缺陷。
在《科学》发文的Broad 研究所的张锋教授使用了一种相似的碱基编辑方法来对 RNA 中的腺嘌呤（A）进行单碱基编辑，而由于 RNA 在人体中会自然降解，所以这一编辑的过程不会导致人类基因组的永久性改变，同时还有望精准地矫正会导致疾病的遗传突变。
研究者表示 DNA 和 RNA 的碱基编辑可以用作现有的大量潜在治疗手段的补充疗法。研究团队正在探索使用碱基编辑来治疗血液疾病、神经障碍、遗传性耳聋和遗传性失明等疾病。
