以色列科学家已经使用CRISPR的caso -9基因编辑系统在不损害其他细胞的情况下破坏老鼠的癌细胞。丹·皮尔教授说,他们的研究——这是此类研究中的首例——表明该系统可以用于治疗动物的癌症。他的研究发表在《科学进展》杂志上,该研究得到了同行评议。
据Peer称,这个过程“没有副作用”,并在接受以色列时报采访时将其描述为“更优雅的”化疗。皮尔继续表示,他相信,当癌细胞以这种方式治疗时,它们再也不会活跃起来。皮尔认为,这项技术可能会延长人类的预期寿命。
为了进行这项研究,科学家们使用了数百只患有两种最具侵袭性癌症的老鼠:胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌。接受治疗的小鼠寿命比对照组延长了一倍,存活率提高了30%。
Peer表示,他的团队计划开发一种治疗所有癌症的方法,他们的技术可以在未来两年内用于人类。目前,CRISPR caso -9仅用于治疗从体内取出的细胞上的罕见疾病。
在未来,这种疗法可能会基于活检为每个患者量身定制。这一过程将决定他们是接受普通注射还是直接注射到肿瘤中。Peer接着说,他相信在不久的将来,会有许多基于基因信使的个性化治疗。
这并不是CRISPR领域最近唯一的好消息。早在9月,顶点药品和CRISPR疗法——背后的公司CRISPR Cas-9平台——宣布,欧洲药品局(EMA)授予重点药物(主要)指定CTX001,试验性体外CRISPR Cas-9 gene-edited治疗镰状细胞病的治疗严重。自2015年以来,两家公司一直在达成一项战略研究合作协议,专注于使用CRISPR caso -9来发现新的潜在疗法。
根据这两个组织之间的合作开发和合作商业协议,CTX001正在开发中。该产品是目前针对输血依赖型地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞病开发的最先进的基因编辑方法。
据Live Science网站报道,CRISPR是“有规律的间隔短回文重复集群”的缩写。Cas9代表Cas9蛋白质,一种切断外源DNA的酶。
哈佛医学院的遗传学教授乔治·丘奇告诉新闻来源:“从操作上讲,你设计了20个核苷酸碱基对,它们与你想编辑的基因相匹配。”“然后RNA和蛋白质(Cas9)就会像一把剪刀一样,在那个位置切断DNA,最理想的情况是不会在其他位置切断。”
一旦DNA被切断,细胞的自然修复机制就开始发挥作用。反过来,它们开始向基因组引入突变或其他变化。
CRISPR Cas-9近年来非常流行,值得注意的是,它的效率大约是之前被称为TALENS的基因组编辑工具的四倍。
纽约基因组中心的Neville Sanjana是纽约大学生物学、神经科学和生理学的助理教授,他告诉news source:“我认为公众对CRISPR的看法主要集中在使用基因编辑来临床治疗疾病的想法上。”“这无疑是一种令人兴奋的可能性,但这只是一小部分。”