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《精准疗法获FDA加速批准用于治疗胆管癌》

  • 来源专题：生物医药
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2023-04-24

  • 2022年9月30日，美国FDA加速批准Lytgobi（futibatinib）上市，用于治疗携带FGFR2基因融合或其它重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌经治成人患者。胆管癌是源于肝外胆管，其中包括肝门区至胆总管下端胆管的恶性肿瘤。在种类众多的癌症当中，胆管癌不算常见，但是它转移率高，常会转移至附近的淋巴结，也因此其致死率也极高。胆管癌的愈后也较差，可以治愈胆管癌的唯一途径就是通过手术切除肿瘤，但是仅有不到10％的患者可及时发现并且切除。可切除后也依旧不能完全保证安全。接受外科手术的患者，五年后的生存率为20％~40％。对于进行了肝移植的患者，2年内肿瘤复发的几率则高达51％。

    Lytgobi的获批是精确医学应用于转移性肝内胆管细胞癌的一个关键例子，代表了在治疗这种罕见且具有挑战性的疾病方面的又一进展。

     

  • 原文来源：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-lytgobi-futibatinib-previously-treated-unresectable-locally-advanced-metastatic-5910.html
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    • 11日，美国FDA宣布批准Onpattro（patisiran）输注治疗，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法，也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。 hATTR影响了全球约50000人，是一种罕见、使人衰弱且常常致命的遗传性疾病。它的主要特征是在体内器官和组织中形成称为淀粉样蛋白的蛋白质纤维异常沉积物，干扰器官和组织的正常功能。这些蛋白质沉积最常发生在周围神经系统中，会导致手臂、腿、手和脚的感觉丧失、疼痛或不能移动。淀粉样蛋白沉积物也会影响心脏、肾脏、眼睛和胃肠道的功能。目前的治疗方法通常侧重于症状管理，这一领域还有医疗需求亟待满足。 由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，干扰异常形式TTR的RNA产生。通过阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。该药物曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格和孤儿药资格。今日它的获批，对患者和医生来说，都具有里程碑的意义。 Onpattro的疗效在临床试验中也得到了证实。在一项包含225名患者的研究中，148名患者被随机分配接受Onpattro输注，每三周一次，共18个月，另外77名患者被随机分配接受相同频率的安慰剂输注。结果显示，与接受安慰剂输注的患者相比，接受Onpattro治疗的患者在多发性神经病变测量方面有更好的结果，包括肌肉力量、感觉（疼痛、体温、麻木）、反射和自主神经症状（血压、心率、消化）。接受Onpattro治疗的患者在行走、营养状况和进行日常活动能力的评估中也有更高的得分。 “这一批准是更广泛的进步浪潮的一部分，这些进展使我们能够通过针对根本病因来治疗疾病，阻止或逆转病情，而不仅仅是减缓其进展或治疗其症状。在hATTR中，疾病会导致神经退化，可能表现为疼痛、虚弱和不能移动，”美国FDA局长Scott Gottlieb博士说：“像RNA抑制剂这样能改变疾病的基因驱动的新技术，有可能为医学界带来转变，使我们能更好地面对、甚至治愈衰弱疾病。我们致力于推进科学原则，以便有效地开发和审查突破性疗法的安全性和疗效，来改变患者的生命。” “hATTR多发性神经病对治疗方法的需求历来已久。这种独特的靶向疗法为这些患者提供了一种创新的治疗方法，可以直接影响这种疾病的潜在病因。”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。 我们期待随着这款新疗法的获批，更多饱受这种疾病之苦的患者能获得缓解。
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    • 编译者：杜慧
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