神经退行性疾病是一组慢性疾病,其特征是神经元逐渐丧失,随着时间的推移而恶化和功能障碍。这些疾病危害极大,不仅影响患者的身体健康,而且对他们的生活质量也造成严重影响。主要包括阿尔茨海默病(AD)、帕金森病(PD)、亨廷顿病(HD)、肌萎缩侧索硬化症(ALS)等。它们的发病机制很复杂,现有的治疗方法很难有效减缓疾病的进展。近年来,间充质干细胞 (MSC) 因其抗炎、免疫调节和神经保护特性而受到广泛关注。在这种情况下,MSC 衍生的细胞外囊泡 (MSC-EV) 已显示出作为无细胞治疗策略的独特治疗潜力。MSC-EVs 富含蛋白质、脂质、mRNA 和 miRNA 等生物活性物质,这些物质可以穿过血脑屏障并靶向病变区域,以调节神经元存活、突触可塑性和神经炎症反应。此外,与干细胞疗法相比,MSC-EVs 具有免疫原性低、易于储存和运输、避免伦理争议等优点。然而,它们的临床应用仍面临挑战:标准化的分离纯化技术尚未统一,囊泡负载效率和靶向性需要进一步优化,长期安全性需要系统评估。本综述重点介绍 MSC-EVs 在神经系统疾病发展中的作用,并探讨它们在神经系统疾病背景下可能的双重作用,包括有利和不利的作用。此外,本文综述了当前关于 EVs 作为神经退行性疾病诊断和治疗潜在生物标志物的研究,并全面综述了 MSC-EVs 在临床应用中的前景和挑战。