美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Evrysdi（risdiplam）的新药申请，推出适用于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的片剂版本。
新的Evrysdi片剂预计将在未来几周内上市，适用于2岁及以上且体重超过44磅的患者。
Evrysdi片剂的批准基于一项生物等效性研究的结果，该研究表明5毫克片剂无论是整片吞服还是在过滤水中分散后服用，都能提供与原始Evrysdi口服溶液相当的药物暴露量。原有的Evrysdi口服溶液将继续供应给需要其他剂量Evrysdi的患者或偏好使用口服溶液的患者。
“我们不能低估简化治疗管理和疾病控制对于SMA患者或其照顾者所带来的价值，”Cure SMA的主席Kenneth Hobby在一份声明中表示，“这种新型室温稳定配方提供了额外的选择，可以更方便地融入日常工作、旅行和教育活动中。”
这一新选择为患者及其家庭带来了更大的便利性和灵活性，有助于更好地管理疾病。
