《FDA批准首个治疗天花的药物》

  • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者: huangcui
  • 发布时间:2018-09-14
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    FDA批准首个治疗天花的药物

    天花(Smallpox)是由天花病毒引起的一种烈性传染病。虽然目前全世界天花病毒已经根除,但由于其致病性强、传播迅速等特点,存在被用作生物武器的风险。

    7月13日,美国食品药品管理局(FDA)宣布,批准由SIGA Technologies公司生产的TPOXX(tecovirimat)作为第一种治疗天花的药物。TPOXX是与美国卫生部生物医学高级研究与发展管理局(BARDA)共同开发的。TPOXX对天花的有效性是通过对感染了与天花病毒密切相关的病毒的动物的存活率的研究而判定的。在遵守FAD动物规则(当在人体中进行效力试验是不可行的或不符合伦理的时候,允许基于良好控制的动物研究效力以支持FDA标准)的条件下,FDA批准了TPOXX。TPOXX的安全性在359名没有感染天花的健康人类志愿者中进行了评估,最常见的副作用是头痛,恶心和腹痛。FDA专员Scott Gottlieb博士表示,为了应对生物恐怖主义的风险,国会已采取措施,制定和批准对策,以阻止可用作武器的病原体。如果将天花用作生物武器,这种新的治疗方法为人们提供了额外的选择。

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    • 2018年7月13日,FDA批准 SIGA 生物技术公司 TPOXX(tecovirimat),这也使其成首个治疗天花的药物。天花是一种传染性疾病,有时甚至可以致命,世界卫生组织虽然在 1980 年就宣布已消除天花这种疾病,但人们对其仍有长期的担忧,因为天花可能被作为一种生物武器使用。 在 1980 年消除天花之前,引起天花的天花病毒主要通过人与人之间的直接接触传播。症状通常在感染后的 10-14 天开始发作,包括发烧、无力、头痛及背痛。最初皮疹由小的,粉红色肿块组成,然后在最终结痂和结疤之前,这些肿块会发展成充满脓疮的溃疡。天花的并发症可能包括脑炎(大脑炎症)、角膜溃疡及失明。 TPOXX 用于天花的有效性基于在动物身上进行的研究,实验动物均感染了与导致天花密切相关的病毒,检测指标为研究结束时的生存期。与以安慰剂治疗的动物相比,更多以 TPOXX 治疗的动物在研究结束时仍然生存。TPOXX 的安全性在 359 名未感染天花的健康志愿者身上得到评价。报道最频繁的副作用是头痛、恶心及腹部疼痛。 FDA 对这款药物授予了快速通道审评与优先审评资格。TPOXX 也收到了孤儿药资格,这一资格可以提供激励措施,以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发,该药物还获得了一张材料威胁医疗应对措施优先审评券,这可以为某些旨在治疗或预防来自特定化学、生物、放射及核威胁伤害的产品提供额外的激励措施。
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    • 2018年8月1日,FDA批准了Alnylam公司的Patisiran,用于家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变(hATTR)相关的多发性神经病治疗。这是一种脂质包裹的双链小干扰核糖核酸(RNAi),可作用于野生或突变型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA,从而导致TTR蛋白形成和沉积减少。FDA批准本品是基于一项名为APOLLO的Ⅲ期临床研究,家族性淀粉样多发性神经病患者(包括心肌变性患者)接受patisiran或安慰剂治疗,神经损伤程度得到显著改善,治疗18个月的NIS+7评分(一种神经损伤的综合评分)为-6.0分,而安慰剂组为28.0分,相差34.0分。在全球范围内,约有5万人罹患此病,Patisiran是截止目前该领域最好的药物,获得了FDA孤儿药、优先审评和突破性疗法三项认定。