4月7日,美国政府问责局发布题为《CRISPR基因编辑技术》的科技评估与分析报告,介绍了CRISPR的基本情况和面临的机遇与挑战。该报告指出,CRISPR技术对经济社会产生重大影响,将有利于新诊断试验、靶向药物及疗法的开发,培育更强壮、更抗病的农作物,以及制造更先进的工业产品。但同时,CRISPR基因编辑技术也带来安全、伦理和监管等领域的诸多挑战,美国联邦政府应考虑应对CRISPR带来的不良影响。
一、基本情况
CRISPR全称为“成簇规律间隔短回文重复序列”,属于一种基因编辑技术,能够在特定位置切割DNA,可用于修改DNA(即人类和几乎所有其他生物的遗传信息),进而改变生物特征,如眼睛颜色或者疾病易感性。由于比以往基因编辑方法更高效、更便宜、更准确,CRISPR自开发以来得到广泛应用。
CRISPR源自细菌的自然防御机制。具体而言,当细菌被病毒攻击时,细菌会在自身DNA中记录一段病毒的DNA,并以CRISPR结束。细菌记录的病毒遗传密码,可使细菌识别该病毒。当相同类型的病毒再次攻击时,细菌会利用特定“CRISPR相关蛋白9”(Cas9)切割病毒DNA,以消灭病毒。
科学家在实验室使用相同的CRISPR/Cas9系统来识别并切割特定DNA序列。科学家首先制造出与目标DNA匹配的RNA序列。该RNA序列引导Cas9达到目标位置并切割DNA。随后科学家可使用其他技术来增加、删除或修改DNA。基于CRISPR,研究人员开发出新基因编辑系统,例如可直接交换DNA片段的“引导编辑”。
二、机遇
CRISPR有潜力对经济社会产生重大影响:
开发新诊断试验、靶向药物及疗法:通过将CRISPR与其他CRISPR相关蛋白配对,切割目标DNA或RNA,再切割其他分子以产生视觉信号,科学家可以确定是否存在病毒成分。科学家正在利用该技术开发诊断试验,以快速检测新冠病毒肺炎等疾病。另外,目前CRISPR/Cas9疗法正在被测试是否可以用于治疗某些疾病,如镰状细胞性贫血及某些癌症。CRISPR还可通过改变昆虫或其他病媒的特性来控制疾病,如科学家利用CRISPR使蚊子对疟原虫更具抵抗力。
培育更强壮、更抗病的农作物:CRISPR可培育营养成分更多、抗病能力更强、生存能力更强的农作物。例如,研究人员发现删除黄瓜一小部分特定基因后,黄瓜不再受某些已知病毒的影响。
制造更先进的工业产品:各个行业正在探索CRISPR的潜在用途,如开发新生物燃料、可清理环境灾难的细菌以及新材料等。
三、挑战
CRISPR基因编辑在安全、伦理和监管等领域的挑战:
安全领域:使用CRISPR可能会产生意外后果。例如,CRISPR可能切割DNA非目标位点,可能导致疾病或其他伤害。目前研究人员还未充分了解这种错误带来的可能后果。CRISPR的活性还可能使细胞产生应激反应以阻止编辑。此外,虽然部分细胞在DNA改变后可以恢复,但另外一些细胞则不可恢复。
伦理领域:伦理问题包括CRISPR是否会被用于人效增强,如增加肌肉量、学习能力和记忆力等。若被用于人效增效,所有人是否可平等使用。另外,CRISPR有编辑人类生殖细胞(包括卵子、精子和早期胚胎)的潜在可能。相关伦理问题包括:基因改变将如何影响后代,是否应允许对人类胚胎开展研究等。
监管领域:许多国家正在尝试如何规范CRISPR和其他基因编辑技术。例如,欧洲于2018年决定基因编辑作物需收到与转基因作物相同的监管,但美国目前还未规定基因编辑作物是否会受到与转基因生物相同的监管。