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《首个系统性红斑狼疮(SLE)儿童药物！葛兰素史克Benlysta获美国FDA批准，用于5岁及以上儿童 - 自身免疫性疾病专区》

  • 来源专题：中国科学院病毒学领域知识资源中心
  • 编译者： wu
  • 发布时间：2019-04-28

  • 2019年04月27日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）通过优先审查已批准狼疮药物Benlysta（belimumab，贝利木单抗）用于5岁及以上系统性红斑狼疮（SLE）儿童患者。值得一提的是，Benlysta是第一种在美国市场获批用于治疗SLE儿童患者的药物。 此次批准，将Benlysta在美国目前关于静脉注射制剂治疗成人SLE适应症扩展到接受标准治疗的5岁及以上活动性自身抗体阳性SLE患者。Benlysta于2011年3月在美国批准，用于SLE成人患者，目前是美国唯一专门批准用于治疗成人和儿童SLE的药物。Benlysta的静脉注射制剂目前未被批准用于世界其他任何地方的SLE儿童，该药在其他地方正在进行监管提交。 GSK研发部首席科学官兼总裁Hal Barron博士表示，“狼疮儿童患者在治疗狼疮方面的选择有限。此次批准意味着美国的儿童现在拥有一种创新的、经FDA批准的药物，以帮助控制与这种具有挑战性的自身免疫性疾病生活的影响。” 美国狼疮基金会总裁兼首席执行官Stevan W Gibson表示，“狼疮是一种潜在的危...

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  • 《葛兰素史克红斑狼疮药物Benlysta获英国NICE批准》
    • 来源专题：食物与营养
    • 编译者：李晓妍
    • 发布时间：2020-12-11
    • 英格兰和威尔士地区的狼疮患者近日获得好消息，50多年来，NICE终于批准了治疗狼疮的新药，这就是葛兰素史克的Benlysta（贝利木单抗），该药物早在五年前就已经在欧洲获批。2011年，Benlysta（贝利木单抗）获得欧盟批准，用于治疗自体抗原阳性的系统性红斑狼疮。但是英国药物成本监管部门、国家卫生与临床优化研究所NICE却认为该药物的价格过于昂贵，因此迟迟没有批准。NICE最近起草的指南表示，Benlysta（贝利木单抗）可以被纳入国民医疗保险服务，但是需要葛兰素史克和NHS之间达成一定的折扣协议，并且在药物的有效性上，还有一些问题需要更多的数据来支撑。
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  • 《CAR-T细胞疗法再获突破：继红斑狼疮后，成功治愈第二种自身免疫疾病》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心—领域情报网
    • 编译者：hujm
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    • 去年，一名41岁的男子注意到自己的健康问题，最初他以为是病毒感染。但他的健康状况急转直下，几乎突然之间就行走困难、无法站立。进一步检查显示，他患上了一种严重的自身免疫疾病——抗合成酶抗体综合征（Anti-synthetase Syndrome）。 这是一种严重的自身免疫性炎症性肌肉疾病，如果诊断得太晚，或患者对抑制免疫系统的药物反应不足，可能会致命。该疾病是由于体内参与氨基酸合成的氨酰-tRNA合成酶被免疫系统错误攻击所导致的，从而影响各种细胞的功能，累及肌肉、关节、皮肤和肺等部位。 不幸的是，所有用于抑制其免疫系统的传统疗法都没有对他发挥疗效。幸运的是，原本用于癌症治疗的CAR-T细胞疗法拯救了他，治疗后6个月，他就从自身免疫疾病中完全康复了。 近日，德国埃尔朗根-纽伦堡大学风湿病学和免疫学系主任 Georg Schett 教授等人在《柳叶刀》期刊发表了题为：CD19-targeted CAR-T cells in refractory antisynthetase syndrome 的论文【1】，描述了这名患者的治疗情况。 研究团队使用CAR-T细胞疗法成功治疗了一位患有严重的自身免疫疾病——抗合成酶抗体综合征（Anti-synthetase Syndrome）的男性患者，在CAR-T细胞治疗后6个月，该患者从自身免疫疾病中完全康复了，而且无需使用免疫抑制药物。 这是世界首个使用CAR-T细胞疗法成功治疗的抗合成酶抗体综合征患者，也是继系统性红斑狼疮后，第二种被CAR-T治愈的自身免疫疾病。 去年，一名41岁的男子注意到自己的健康问题，最初他以为是病毒感染。但他的健康状况急转直下，几乎突然之间就行走困难、无法站立。进一步检查显示，他患上了一种严重的自身免疫疾病——抗合成酶抗体综合征（Anti-synthetase Syndrome）。 这是一种严重的自身免疫性炎症性肌肉疾病，如果诊断得太晚，或患者对抑制免疫系统的药物反应不足，可能会致命。该疾病是由于体内参与氨基酸合成的氨酰-tRNA合成酶被免疫系统错误攻击所导致的，从而影响各种细胞的功能，累及肌肉、关节、皮肤和肺等部位。 不幸的是，所有用于抑制其免疫系统的传统疗法都没有对他发挥疗效。幸运的是，原本用于癌症治疗的CAR-T细胞疗法拯救了他，治疗后6个月，他就从自身免疫疾病中完全康复了。 近日，德国埃尔朗根-纽伦堡大学风湿病学和免疫学系主任 Georg Schett 教授等人在《柳叶刀》期刊发表了题为：CD19-targeted CAR-T cells in refractory antisynthetase syndrome 的论文【1】，描述了这名患者的治疗情况。 研究团队使用CAR-T细胞疗法成功治疗了一位患有严重的自身免疫疾病——抗合成酶抗体综合征（Anti-synthetase Syndrome）的男性患者，在CAR-T细胞治疗后6个月，该患者从自身免疫疾病中完全康复了，而且无需使用免疫抑制药物。 这是世界首个使用CAR-T细胞疗法成功治疗的抗合成酶抗体综合征患者，也是继系统性红斑狼疮后，第二种被CAR-T治愈的自身免疫疾病。 CAR-T细胞疗法，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），首先从患者血液中分离纯化T细胞，然后通过基因工程改造，让T细胞携带识别肿瘤细胞的肿瘤嵌合抗原受体（CAR），形成CAR-T细胞，讲这些CAR-T细胞扩增后再输回患者体内，从而高效杀伤肿瘤细胞。目前，FDA已经批准了6款CAR-T细胞疗法上市，用于治疗白血病、淋巴瘤及多发性骨髓瘤等血液类癌症。 在这项研究中，研究团队开发了抗CD19 CAR-T细胞，CD19是B细胞表达的一种白细胞分化抗原，CD19参与B细胞增殖、分化、活化及抗体产生。该抗CD19 CAR-T细胞能够通过靶向CD19蛋白来清除产生抗体的B细胞，从而抑制该患者体内的抗合成酶抗体。 在接受CAR-T细胞治疗后，该患者的健康状况得到了显著改善，肌肉、肺部和关节的炎症几乎完全消失了，肌肉力量和耐力也恢复了。特别令人惊讶的是，在完全停止服用所有免疫抑制药物后，病情也没有再次发作。在CAR-T细胞治疗后6个月，该患者已经从自身免疫疾病中完全康复了。 这也是，Georg Schett 教授团队使用CAR-T细胞疗法成功治疗的第二种自身免疫疾病。此前，他们曾使用抗CD19 CAR-T细胞疗法成功治疗了多名系统性红斑狼疮患者。 2021年8月5日，Georg Schett 教授团队在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了题为：CD19-Targeted CAR T Cells in Refractory Systemic Lupus Erythematosus 的论文【2】。 研究团队对一名患有难治性系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗，该疗法让她的病情很快得到缓解，且没有明显副作用。 该患者是世界上首个接受CAR-T细胞治疗的系统性红斑狼疮患者。虽然只是一名患者，但这项试验结果显示，CAR-T疗法反应迅速，患者症状迅速消退。 2022年9月15日，Georg Schett 教授团队在 Nature Medicine 期刊发表了题为：Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus 的研究论文。 该研究报告了5名难治性系统性红斑狼疮患者（4名女性和1名男性，平均年龄22岁）经CAR-T细胞治疗后，所有患者病情得到改善，在长达17个月的随访中未出现复发，并且均实现了无药物缓解。 总之，这些成功案例证实了通过CAR-T细胞疗法治疗自身免疫疾病的可行性。
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