2024年5月23日，德州大学西南医学中心 Daniel Siegwart 教授团队在《自然·纳米技术》（Nature Nanotechnology）刊文报道，研究人员开发了一系列骨髓靶向的脂质纳米颗粒，这些粒子被设计用于向骨髓中的多种细胞类型（包括健康和病变的造血干细胞、白血病干细胞、B细胞、T细胞、巨噬细胞等）传递mRNA、CRISPR/Cas9和碱基编辑器，以实现治疗性基因编辑。并证明了使用这些骨髓靶向的脂质纳米颗粒可以对骨髓微环境的多种细胞类型进行基因编辑。在表达人类镰状细胞病表型的小鼠模型中，通过骨髓靶向的脂质纳米颗粒传递CRISPR/Cas9，实现了HSC中两个治疗相关等位基因的明显基因编辑。此外，还在混合谱系白血病（MLL）的小鼠模型中，成功实现了白血病和白血病干细胞中的Cre介导的基因删除。由于骨髓靶向的脂质纳米颗粒能够转染并编辑骨髓中HSC和癌细胞，其将在治疗血液病方面有更广泛的拓展和应用。
