一项最新的研究显示,诺华公司药物crizanlizumab可以减少镰刀型细胞贫血症(SCD)患者的疼痛症状,这也为其提交新药申请提供了实践证据。 日前,发表在《美国血液学杂志》上的第二阶段SUSTAIN研究数据的事后分析显示,SCD患者使用crizanlizumab治疗后,有35.8%未发生血管闭塞性危象(VOC),是安慰剂组的2倍以上(16.9%)。SUSTAIN研究中的所有患者在参加研究之前的一年中至少经历了2次所谓的VOC,这也意味着他们处于更高的发病风险当中。 诺华公司称,试验中没有出现新的安全问题,并且所有的crizanlizumab亚组和安慰剂组之间发生的治疗不良事件相似。 奥古斯塔大学医学院SCD中心主任、SUSTAIN分析的主要作者Abdullah Kutlar说:“SCD患者将会面临不可预测的、剧烈的疼痛,这也是该疾病的标志,同时也是该类患者住院的主要原因。令我感到鼓舞的是,对SUSTAIN研究数据的事后分析结果发现,crizanlizumab可以大大延迟或预防这些危机的发生,从长远角度来看,这也可能意味着接受治疗的患者会发生更少的器官损害。”