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《Aradigm宣布收到FDA 2019年1月25日B类会议的最终记录》

  • 来源专题：生物安全网络监测与评估
  • 编译者： yanyf@mail.las.ac.cn
  • 发布时间：2019-03-25

  • 在B类会议上，Aradigm展示了在2019年12月完成的第三方评估(TPE)的结果，该评估在2018年1月收到的完整回复信(CRL)中解决了FDA提出的临床问题。正如之前宣布的，TPE结果证实了2017年7月NDA中提交的眶-3和眶-4试验的原发性和继发性肺加重(PE)终点分析。

    基于Apulmiq支气管扩张症孤儿药的指定，Aradigm要求FDA行使其灵活性，允许重新提交NDA。Aradigm要求这篇论文的重点是获得市场对罕见的慢性铜绿假单胞菌(P. aeruginosa)感染和频繁加重的非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)患者临床表型的批准。这些患者被定义为在参加试验前的12个月内经历了4次或4次以上的肺恶化，并患有严重的疾病，持续高数量的PEs，低质量的生活和高死亡率(5年期间高达30%)。* Aradigm提供了这一严重影响的临床显著表型的数据，表明在两项3期试验中结果一致，包括34 - 49%的所有PEs的减少与良好的安全性。

    该机构表示，根据Aradigm提供的TPE信息，TPE的结果似乎与最初的三期试验结果一致。然而，他们仍然担心在orbit3和orbit4试验之间预先指定的主要和次要终点的结果不一致。

    该机构确实同意，在非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)患者中，慢性肺部感染铜绿假单胞菌是一种严重的、潜在的威胁生命的疾病，影响着人数较少、医疗需求得不到满足的人群。由于孤儿药产品仍需符合获得市场批准的法定要求，因此fda建议Aradigm进行另一项充分且控制良好的试验，以证明Apulmiq对具有临床意义的终点具有显著的治疗效果。该机构承认，临床试验的适当终点已经随着时间的推移而演变，因此，作为未来临床试验的主要终点的恶化频率是合理的。

    阿拉迪姆还表示，他们一直在处理CRL中的所有问题。根据FDA在C类会议上提供的指导，一项新的人类因素研究和工作正在接近完成，以解决产品质量缺陷。一份完整的体外释放试验方法开发报告已提交FDA审查。

    Aradigm仍然对Apulmiq (US)/Linhaliq (EMA)的疗效、安全性和质量充满信心。我们致力于继续努力批准Apulmiq (US)/Linhaliq (EMA)用于治疗患有慢性铜绿假单胞菌感染(NCFBE)的非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)患者，该患者病情严重，经常恶化，发病率和死亡率高，且没有可用的治疗方案。

    正如先前宣布的，Aradigm已根据美国破产法第11章申请保护。Aradigm打算启动向相关方出售资产的程序，但须得到破产法庭的批准。

    ——文章发布于2019年2月22日

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