Chimerix是一家临床阶段的生物制药公司，致力于加速对癌症及其他重大疾病患者生活有显著影响的创新药物开发。近日，该公司宣布与Cantex制药公司就抗癌药CX-01达成了一项全球独家许可协议。Chimerix公司计划迅速推进CX-01至III期临床开发，在2020年年中启动一线治疗急性髓性白血病（AML）的III期注册研究。在II期临床研究中，与标准化疗相比，CX-01联合标准化疗获得了令人信服的完全缓解率、无事件生存期、总生存期数据。根据协议条款，Chimerix公司拥有开发和商业化CX-01的全球独家权利，该公司计划将向Cantex支付一笔3000万美元的预付款，并向Cantex公司发行了1000万股Chimerix普通股。Cantex有资格获得高达5.875亿美元的监管和商业里程碑付款，以及起步10%的分层特许权使用费。
CD-01是从低抗凝活性的普通肝素衍生而来的一种新化学实体药物。CX-01靶向对AML母细胞向骨髓迁移以及这些细胞在骨髓中的滞留起重要作用的关键蛋白通路，在骨髓中，这些细胞得到保护不受化疗的影响。CX-01也与参与化疗抵抗和化疗后血小板恢复延迟的蛋白质结合。这些作用被认为能使AML母细胞对化疗敏感，提高临床反应。CX-01的作用机制针对参与保护和支持癌细胞生长的多种蛋白质，为一系列血液学恶性肿瘤适应症的开发提供了机会。除了AML之外，这些作用机制也支持了CX-01用于骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤和淋巴瘤的治疗潜力。
在美国，FDA已授予CX-01治疗AML的快速通道资格和孤儿药资格。据估计，在美国，每年有超过2.1万新的AML病例被确诊，5年生存率低于30%，患者对新的一线治疗方案存在着明确的需求。在最近完成的II期研究（NCT02873338）中，75例年龄在60岁以上的新诊AML患者以1:1:1的比例随机分配接受2种剂量的CX-01（0.125mg/kg/hr或0.250mg/kg/hr）联合标准7+3化疗（7天阿糖胞苷，3天蒽环素）或标准7+3化疗。
2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的数据显示，采用0.25mg/kg/hr治疗的患者在多个终点方面具有优势。在可评估的患者中，与对照组（标准7+3化疗）相比，0.25mg/kg/hr CX-01治疗组的结果更为有利——完全缓解率（完全缓解或无完全血液学恢复的完全缓解）为：89% vs 58%（p=0.03）；中位无事件生存期为：23.4个月 vs 9.0个月（p=0.011）；中位总生存期为：未达到 vs 11.2个月（p=0.042）。这些数据与CX-01一线治疗AML患者的单臂试点研究（n=12）一致，其中完全缓解率达92%。所有治疗组患者对CX-01的耐受性良好，不良事件相似。最常见的严重不良事件是发热性中性粒细胞减少症，每个治疗组3例，对照组1例。
