银泉，马里兰州，2019年4月2日/PRNewswire/——对于美国糖尿病患者来说，能否获得负担得起的胰岛素可能是生死攸关的问题。胰岛素是调节糖代谢的重要激素。身体无法产生足够水平的天然胰岛素会导致糖尿病——遗传性1型和2型糖尿病，通常称为成人发病。糖尿病影响着近3000万美国人，可导致严重和危及生命的并发症，包括心脏病、器官衰竭和失明。
糖尿病对美国人的身体和经济造成了巨大的损害。它仍然是美国第七大死因，每年的医疗保健支出达3300亿美元。虽然一些2型糖尿病患者可以通过饮食、锻炼和口服药物来控制自己的糖尿病，但仍有700多万糖尿病患者需要每天注射胰岛素来维持血糖控制，降低并发症的风险。但对这些美国人来说，获得这种关键药物可能越来越困难。胰岛素清单价格每年有规律地以两位数增长。这些增长引起了人们对许多患者获得生存所需胰岛素的能力的严重担忧。
作为一个社会，我们必须确保每个需要胰岛素的人都能获得胰岛素。
降低药品价格需要一个全面的方法。但一条有效的途径是通过竞争。在引入仿制药之后尤其如此，尤其是当有三个或更多的仿制药竞争对手时——事实证明，与只有一两个仿制药竞争对手相比，这类竞争对手降价幅度更大。一个健全的仿制药竞争途径对扩大药物获取和促进公共卫生至关重要。在专利和其他排他性条款失效后，FDA一直在努力鼓励仿制药进入市场。我们的市场是世界上竞争最激烈的普通市场之一。
但还有更多的工作要做，我们致力于进一步扩大这些高质量、可负担得起的产品的供应。并非制药市场的所有领域都对来自更廉价产品的竞争持同样开放的态度。这对于生物药物来说尤其如此，生物药物通常是由活细胞产生的复杂分子，并日益成为现代治疗的支柱。
直到最近,生物制剂缺乏有效竞争,因为没有缩写通路为市场带来后续版本的生物制剂在公共卫生服务行为(小灵通),类似于通用路径下创建下我们对小分子药物1984舱口Waxman修改联邦食品,药品和化妆品法案,(使用行为)。2010年，国会通过了《生物制品价格竞争与创新法案》(BPCI Act)，授权FDA实施批准生物制品相似和可互换产品的途径，使生物制品开放竞争，最终提供更多的治疗选择，增加获得救命药物的机会，并可能降低医疗成本。
近几个月来，我们开始推进新的政策，以促进生物相似产品的竞争，并推进我们的整体框架，以提高生物相似和可互换产品开发和批准流程的效率。这包括实施国会指示的新步骤，即我们将目前根据《食品与药品法》批准为药物的某些生物产品，转变为根据《PHS法》批准为生物制剂的产品，使它们面临生物相似竞争。
将目前作为药物受到管制的生物产品转变为作为生物制剂受到管制的生物产品，将使与这些产品具有生物相似性或可与之互换的产品首次进入市场。FDA可以在鼓励竞争方面发挥重要作用，为生物相似物的竞争实施强有力的途径。我们正在采取新的步骤来推进这一框架。
这种转变对胰岛素尤为重要。
尽管胰岛素产品是生物制品，但它们历来都是根据《食品药品监督管理局法》(FD&C Act)而不是《小灵通法》(PHS Act)进行监管的。《小灵通法》管理着大多数生物制品的FDA批准。生物制剂通常是从各种自然来源——人、动物或微生物——中分离出来的，可以通过生物技术方法和其他尖端技术生产。在一定程度上，由于这些产品的复杂性，在FD&C法案下，很难将可替代的普通胰岛素推向市场。
胰岛素从药物到生物制品的转化将使这些产品进入生物相似的竞争。我们已经看到，在寻求推出生物相似的胰岛素副本的赞助商中，出现了强劲的活动。证明这些胰岛素产品可互换的框架也应该是有效的和可实现的。在旧的药物途径下提出胰岛素的通用副本是一项挑战。一般来说，在传统仿制药的Hatch-Waxman途径下，很难证明一种生物产品是相同的。我们相信，生物相似途径将为开发低成本的胰岛素，包括完全可与品牌胰岛素互换的产品，提供更可靠的途径。
一旦一种可互换的胰岛素产品获得批准并在市场上销售，它就可以替代药房中的参考产品，这可能会增加患者获得胰岛素的机会，降低患者的成本。FDA预计，生物相似和可互换的胰岛素产品将带来竞争，这将有助于为患者带来负担得起的治疗选择。
当我们将生物制剂过渡到这一途径时，我们认识到将生物相似和可互换的胰岛素推向市场存在着独特的挑战。我们现在正在努力——在2020年转型之前——为生物相似和可互换胰岛素产品的审批建立一个坚实的监管基础。这就是为什么今天我们宣布举行公开听证会，讨论可负担得起的胰岛素产品的获取，以及与生物相似和可互换胰岛素产品的开发和评估相关的科学和监管问题。
在公开听证会上，我们希望听取利益攸关方的意见，了解在评估申请人提交的数据和其他信息时，fda应考虑哪些因素，包括分析和临床研究，以确定胰岛素产品是否与参考产品具有生物相似性或可互换性。我们还希望利益相关者就某些胰岛素产品(例如，在已批准的用途中使用胰岛素泵进行持续皮下注射的胰岛素产品)或已批准的非处方销售状态的胰岛素产品是否提出了我们在评估生物相似或可互换的胰岛素产品时应该考虑的独特科学考虑提供反馈。重要的是，我们还将直接从患者那里获取关于他们使用胰岛素产品经验的信息，这一信息将为FDA实施生物相似和可互换胰岛素产品的调节通路提供参考。
我们理解迫切需要解决胰岛素市场的高价格和缺乏竞争。最终，我们在公众听证会上收到的信息将有助于告知FDA可以采取哪些步骤来促进胰岛素产品的获得，包括生物相似和可互换的胰岛素产品。我们还对该机构如何鼓励开发生物相似和可互换的胰岛素产品，同时实现国会在《BPCI法案》中提出的竞争与创新之间的平衡感兴趣。
该机构在2020年过渡之前的工作至关重要。2018年12月，我们采取了一系列行动，旨在推进该机构的生物相似框架。我们最近还更新了生物制剂的命名政策，明确所有新的生物制剂、生物仿制药和可互换产品的核心名称都将有一个后缀，以帮助有效的药物警戒。
新政策还明确指出，过渡生物制品，如根据《食品与药品法》批准的胰岛素制品，将不会更改其名称。新批准的生物产品，包括生物相似产品，将继续以其适当的名称作为后缀。一般来说，唯一没有后缀的生物制剂将是在后缀政策实施之前批准的旧产品。
作为其生物仿制药行动计划(BAP)的一部分，FDA正在采取其他步骤，以补充其推进生物相似和可互换胰岛素产品途径的工作。我们致力于不断加强对生物相似应用的审查，并为生物相似的申请者和其他利益相关者提供更大的监管和科学清晰度。FDA将在未来几个月宣布更多进展，包括发布BAP中概述的关于可交换性的指南。我们还将继续解决出现的生物相似竞争的潜在障碍，包括与联邦贸易委员会(Federal Trade Commission)同事合作采取的新措施。
尽管胰岛素产品的监管转型日益临近，但我们认识到，对于今天为支付胰岛素而苦苦挣扎的数百万美国人来说，这还远远不够。帮助确保患者获得关键药物是所有利益攸关方的责任，包括制造商和卫生计划。我们都需要尽自己的一份力量。一种使用了近一个世纪的药物，其标价不应每年上涨15-17%。依赖胰岛素生存的美国患者理应拥有高质量、可负担得起的选择。FDA致力于促进胰岛素的获取。现在，我们希望我们的行业伙伴与我们一起尽我们所能帮助那些需要获得救命药物的人们。
更多信息:
《联邦公报》:胰岛素生物仿制药的未来:增加获取和促进有效开发生物相似和可互换的胰岛素产品
注册:胰岛素生物仿制药的未来
美国食品药品监督管理局是美国卫生和公众服务部的一个机构，它通过确保人类和兽药、疫苗和其他供人类使用的生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应、化妆品、膳食补充剂、散发电子辐射的产品的安全和保障，并负责监管烟草产品。
——文章发布于2019年4月2日
