登录
 机构网站
  1. 首页
  2. 情报产品
  3. 快讯详情

《全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功！》

  • 来源专题：战略生物资源
  • 编译者： 李康音
  • 发布时间：2024-01-09

  • 2024年1月8日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的研究者发起的临床试验（IIT）研究成功治愈首位患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月。

    治疗后8周，患者的胎儿血红蛋白浓度上升至～95 g/L，比例上升至～81%，表达胎儿血红蛋白的F细胞比例上升至～80%。截至报道日期，该患者总血红蛋白浓度稳定至130 g/L以上，现已回归到正常生活中。这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。


  • 原文来源：https://mp.weixin.qq.com/s/qU1yxYIz28Mc3UT_v5InrQ
93浏览量
原文链接
相关报告

  • 《新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-07-11
    • 美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布，评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。 BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究，在输血依赖性β地中海贫血成人患者中开展，评估了luspatercept联合最佳支持治疗（BSC）相对于安慰剂联合BSC的疗效和安全性。主要终点是红细胞反应（erythroid response），定义为从研究的第13周至24周的连续12周期间，红细胞（RBC）输血负担相对基线减少至少33%（减少至少2个单位）。 数据显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组在主要终点方面实现了高度统计学意义的显著改善。此外，luspatercept也达到了所有关键次要终点，包括：（1）从治疗第37周至48周期间RBC输血负担相对基线减少至少33%；（2）从治疗第13周至第24周，RBC输血负担减少至少50%；（3）从治疗中第37周至48周期间RBC输血负担相对基线减少至少50%；（4）从治疗第13周至第24周输血负担的平均变化。该研究中观察到的不良事件与之前报道的一致。 值得一提的是，BELIEVE研究也是luspatercept取得积极数据的第二个III期研究。上月底，luspatercept治疗低至中危骨髓增生异常综合症（MDS）的III期研究MEDALIST也达到了主要终点和关键次要终点。根据这2个研究的数据，新基和Acceleron计划在2019年上半年向美国和欧盟提交监管文件。 luspatercept是一种首创的（first-in-class）红细胞成熟剂（EMA），可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。 目前，新基和Acceleron也正在评估luspatercept治疗非输血性β地中海贫血和骨髓纤维化的潜力。业界对luspatercept的商业前景也十分看好。今年6月，EvaluatePharma发布报告《World Preview 2018，Outlook to 2024》，盘点了全球20个最有价值的研发项目，luspatercept以50.5亿美元的净现值（NPV）位列第15位。EvaluatePharma还预测，luspatercept在2024年的销售额将达到11.68亿美元。
    61浏览量
    原文链接

  • 《赛诺菲/再生元新型抗炎药Dupixent治疗青少年特应性皮炎（AD）III期临床获得成功》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-09-19
    • 法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日在巴黎举行的第27届欧洲皮肤病学和性病学会（EADV）大会上公布了抗炎药Dupixent（dupilumab）治疗青少年（12-17岁）特应性皮炎（AD）的一项关键性III期临床研究的详细数据。在美国，FDA于2016年授予Dupixent治疗采用外用处方药病情控制不佳的中度至重度（12-17岁）和重度（6个月-11岁）AD患者的突破性药物资格。基于该III期研究数据，赛诺菲与再生元已计划提交监管文件，申请将Dupixent用于青少年（12-17岁）中度至重度AD的治疗。 值得一提的是，该项研究是在中度至重度青少年AD患者中所开展的、评估一种生物疗法安全性和有效性的首个III期临床研究。研究共纳入了251例患者，这些患者年龄在12-17岁之间，并且采用局部外用药物无法充分控制病情或不适合局部治疗。研究中，患者被随机分成了3个治疗组，在为期16周的对照期进行治疗：第一组接受Dupixent每2周一次皮下注射200mg或300mg（基于体重，初始剂量为400mg或600mg），第二组接受Dupixent每4周一次皮下注射300mg（初始剂量600mg），第三组接受每2周一次安慰剂。在美国以外地区，共同主要终点是治疗第16周湿疹面积及严重程度指数改善75%（EASI-75）。在美国，主要终点为实现研究者总体评分（IGA）评分为0（清晰）或1（几乎清晰）的患者比例。 数据显示，主要终点方面，在治疗的第16周，第一组和第二组分别有41.5%和38%的患者实现EASI-75，安慰剂组为8%，数据具有统计学显著差异（p＜0.001）。此外，接受基于体重的Dupixent每2周一次注射（200mg或300mg）治疗的患者、接受固定剂量Dupixent每4周一次注射（300mg）治疗的患者中分别有24%、18%的患者达到主要终点（IGA评分0或1），安慰剂组比例为2%，数据具有统计学显著差异（p＜0.001）。 次要终点方面，在治疗的第16周，第一组和第二组EASI评分相对基线平均改善66%和65%，安慰剂组改善24%（p＜0.001）；第一组和第二组瘙痒数值评定量表（NRS）评分相对基线平均改善48%和45.5%，安慰剂组改善19%（p＜0.001）；第一组和第二组分别有49%和39%的患者峰值瘙痒数值评定量表（pp-NRS）评分实现至少3分的改善，安慰剂组比例为9%（p＜0.001）。在研究开始时，患者报告的平均瘙痒评分为7.6分。此外，接受Dupixent治疗的患者在额外次要终点方面也表现出显著改善，包括EASI-50、SCORAD评分相对基线的改善、儿童皮肤病生活质量指数（CDLQI）评估的生活质量等等。 AD是一种严重的慢性炎症性皮肤病，主要表现为剧烈的瘙痒、明显的湿疹样变和皮肤干燥。该病常常自婴幼儿发病，部分患者延续终生，可因慢性复发性湿疹样皮疹、严重瘙痒、睡眠缺失、饮食限制以及心理社会影响而严重影响患者的生活质量。 Dupixent是一种全人源化单克隆抗体，特异性抑制2种关键蛋白IL-4和IL-13的过度激活信号。IL-4/IL-13是2种炎症因子，据认为是AD持续内在炎症的关键驱动因素。 Dupixent于2017年3月底获批，成为全球首个治疗中重度AD的生物制剂。截至目前，该药已获全球多个国家和地区批准用于外用处方药无法充分控制病情或不适合这些药物治疗的中重度AD成人患者的治疗，包括美国、欧盟和日本。Dupixent是一种皮下注射药物，每2周一次皮下注射，可单独用药，也可与外用皮质类固醇联合用药。
    142浏览量
    原文链接