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《世界首项体内CRISPR基因编辑临床试验完成第一例患者给药》

  • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
  • 编译者： 毛开云
  • 发布时间：2020-03-26

  • 3月5日，美国Editas Medicine公司和Allergan公司联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587（EDIT-101），在治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中的安全性、耐受性和疗效。AGN-151587是全球首款在患者体内给药的CRISPR基因编辑疗法。

  • 原文来源：;https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/allergan-and-editas-medicine-announce-dosing-first-patient
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  • 《世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布》
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    • 编译者：李康音
    • 发布时间：2023-10-28
    • 本文内容转载自“生物世界”微信公众号。原文链接: https://mp.weixin.qq.com/s/eQ9vSFKE870z3JLzk9RY3g 2023年10月25日，Excision BioTherapeutics在第30届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上上介绍了正在进行EBT-101治疗艾滋病的1/2期临床试验的积极中期数据。这是一款基于CRISPR-Cas9基因编辑的艾滋病疗法，也是全球首个使用CRISPR基因编辑治疗艾滋病的人体临床试验，该疗法于2021年底获得美国FDA批准进行人体临床试验。 该公司表示，建立EBT-101的安全性和生物分布是临床计划中重要的第一步。在前三名临床试验参与者中，使用EBT-101治疗没有导致严重的不良事件或剂量限制毒性，所有报告的不良事件都是轻微和可逆的。此外，所有参与者的血液中检测到EBT-101，治疗产生了积极的生物分布。这些初步观察提供了重要的临床数据，支持将该临床试验推进到下一个剂量水平（从9.0x1011vg/kg提高到3.0x?1012vg/kg）。Excision公司首席执行官 Daniel Dornbusch 表示，Excision致力于为感染性疾病患者开发基于CRISPR的治愈性疗法。EBT-101是一种基于CRISPR的基因疗法，正在测试作为艾滋病的功能性治愈的潜在疗法。我们认为，分享这一初步安全性和生物分布数据对艾滋病群体，以及正在开发的其他适应症的基因疗法来说很重要。 艾滋病（AIDS），全称是获得性免疫缺陷综合征，这是一种由人类免疫缺陷病毒（HIV）引起的、危害性极大的传染病。HIV病毒可以攻击并严重破坏人体免疫系统，因此艾滋病患者常常因免疫能力不足而发生二次感染或罹患肿瘤，这也使得艾滋病患者的死亡率极高。据联合国艾滋病规划署数据，全球范围内HIV携带者和艾滋病患者人数从2013年末的3430万人增至2018年末的3800万人，且数量仍在快速增长。虽然，抗逆转录病毒疗法（ART）的不断进步使得艾滋病患者的寿命和预后大大延长，但也会带来严重的副作用，以及出现耐药性。更重要的是，HIV作为一种逆转录病毒，它可以将其基因组整合到宿主细胞的染色体上，这意味着当前的抗逆转录病毒疗法只能抑制病毒，无法彻底清除体内的HIV病毒，也就无法彻底治愈艾滋病。 Excision公司表示，现有的艾滋病标准治疗方法是抗逆转录病毒疗法，该疗法可以防止HIV病毒在体内的复制，但无法清除HIV病毒，患者需要长期持续接受治疗，会导致严重的副作用并影响患者生活质量。而基于CRISPR基因编辑技术的疗法则有望取代当前的抗逆转录病毒疗法，实现对艾滋病的“彻底治愈”。 2020年11月，美国天普大学和内布拉斯加大学医学中心的研究人员在 Nature Communications 期刊上发表研究论文。成功地在非人灵长类动物的基因组中编辑并清除了与HIV密切相关的SIV-a病毒，这在艾滋病研究中迈出了重要一步。这一突破也使得人类比以往任何时候都更接近于开发出彻底治愈艾滋病的方法。这项研究突破意味着人类已经找到了有望彻底终结艾滋病噩梦的新方法。Excision公司获得了天普大学的授权进行临床研究开发。 众所周知，CRISPR-Cas9基因编辑能够精准地对DNA双链进行切割，导致DNA双链断裂，基于这一原理，我们可以通过CRISPR-Cas9对已经整合到人体染色体中的HIV病毒基因组进行切割。但是，如果只切割一个位点，那么它们很容易进行修复，而且容易导致被切割位点附近发生基因变异。该疗法则使用了多次切割，以彻底打碎HIV病毒基因组，从而实现对HIV病毒的彻底清除。 此前在非人类灵长类动物中进行了测试表明，使用腺相关病毒（AAV9）载体递送的CRISPR-Cas9系统可以到达广泛到达骨髓、淋巴结、脾脏等病毒所在的组织，尤其是HIV病毒的重要宿主细胞CD4+T细胞，进而清除其中的病毒。除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
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  • 《CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2019-11-20
    • CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001，在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在接受CTX001治疗后，均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。 β地中海贫血症和镰状细胞贫血症都是由于编码血红蛋白的基因发生突变而造成的血液疾病。严重患者通常需要经常接受血红细胞输入进行治疗，不但给患者带来不便，而且长期血红细胞输入会带来铁元素过载等副作用。 CRISPR Therapeutics的基因疗法CTX001是一种基因编辑自体造血干细胞的创新疗法。CTX001疗法使用CRISPR基因编辑技术，增加从患者体内获取的造血干细胞表达胎儿血红蛋白（HbF）的能力，然后将经过改造的造血干细胞注回患者体内。HbF能够弥补患者成人血红蛋白的功能缺陷，从而缓解患者症状。 公布的中期结果包括一名TDT患者和一名严重SCD患者。TDT患者在加入试验前每年平均需要输血16.5次。接受CTX001输注后9个月，患者不再依赖输血，总血红蛋白水平为11.9 g/dL，其中胎儿血红蛋白水平为10.1 g/dL。而且血液循环中99.8％的血红细胞表达胎儿血红蛋白。 入组的SCD患者在加入临床试验前每年平均经历7次血管闭塞性危象（VOC）。接受CTX001输注后4个月里，患者没有再经历VOC，总血红蛋白水平为11.3 g/dL，其中46.6％为胎儿血红蛋白。而且，血液循环中94.7％的血红细胞表达胎儿血红蛋白。 CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士说：“我们对这些初步数据感到非常鼓舞。这些数据证明我们的疗法有潜力在一次性干预后为患者带来有意义的益处。我们将继续招募患者参与研究，加速开发CRISPR/Cas9疗法作为一类新型转化药物来治疗目前无法治愈的严重疾病。”
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