《英国研究团队出开发新型基因疗法,精准按需治疗癫痫等大脑紊乱疾病》

  • 来源专题:生物安全
  • 编译者: 闫亚飞
  • 发布时间:2023-01-04
  • 据生物世界公众号12月4日消息,英国伦敦大学学院研究团队提出一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,通过利用响应癫痫相关活动而增加的生化信号降低了神经元的兴奋性,从而在不干扰正常行为的情况下产生持久的抗癫痫疗效。该疗法已在小鼠和人类迷你大脑癫痫模型中进行了测试,并得到了有希望的结果。该研究表明,这种活性依赖基因疗法是一种有前途的按需细胞自主治疗脑回路疾病的方法。相关研究成果发表于Science期刊。
  • 原文来源:https://mp.weixin.qq.com/s/Hr-H6DMh0Ch4RvlJ4mgr0g
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    • 编译者:闫亚飞
    • 发布时间:2022-11-28
    • 据genengnews网11月3日消息,英国伦敦大学学院科研团队提出一种癫痫等神经系统疾病的活性依赖性基因疗法。该团队利用一种即时早期基因(IEG)cFos作为启动子,根据癫痫相关活动增加的生化信号驱动转基因表达,从而降低神经元兴奋性,产生持续抗癫痫作用。该疗法使用的IEG能够区分参与癫痫发作的神经元与健康旁观或混合神经元,并在癫痫停止发作后使转基因回到基态,不会伤害神经元,该疗法可解决许多癫痫患者对药物反应不佳、部分患者无法接受侵入性手术不可逆转的神经功能障碍风险等问题。相关研究成果发表于Science期刊。
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