《首个治疗流涎症的神经毒素Xeomin获FDA批准》

  • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者: hujm
  • 发布时间:2018-07-06
  • Merz宣布FDA批准了Xeomin(incobotulinumtoxinA)用于治疗成人慢性流涎,使之成为美国在该适应症中第一个获得授权的神经毒素。Merz美国神经科学负责人Kevin O'Brien说道:“直到现在,还没有FDA批准的治疗这种使人衰弱症状的药物”,该种症状是患有神经系统疾病,包括帕金森病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、脑性瘫痪或曾有过中风的患者的常见症状。

    FDA在3月份接受了Xeomin治疗流涎的申请,并指定该申请优先审查作为第四季度的目标行动日期。该提交的依据则是来自184名流涎患者的III期临床研究数据,都达到了其主要疗效终点。结果显示,在第4周时,采用Xeomin与安慰剂的受试者相比,以及与基线预注射相比,未刺激的唾液流率和整体变化量表的变化均显着改善。

    Merz指出,这是Xeomin的第四个神经系统适应症,此前FDA批准其用于治疗颈部肌张力障碍、眼睑痉挛和上肢痉挛。

    XEOMIN的活性成分是一种称为incobotulinumtoxinA的肉毒杆菌毒素,采用专有的纯化工艺从肉毒杆菌毒素A中去除辅助蛋白质来产生XEOMIN。

    在其他的适应症中,XEOMIN作为一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻断剂,通过抑制从周边胆碱能神经末梢释放乙酰胆碱,阻断在神经肌肉接头处胆碱能传递。这个抑制作用按照以下顺序:神经毒素结合至胆碱能神经末梢,神经毒素的内化进入神经末梢,分子的轻链部分转位入神经末梢的胞液,和SNAP25的酶裂解,对释放乙酰胆碱重要的突触前靶蛋白。通过形成新神经末梢重新建立脉冲传递。

  • 原文来源:http://news.bioon.com/article/6724417.html
相关报告
  • 《美国FDA批准首个治疗成人流涎症的肉毒素产品Xeomin》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2018-07-05
    • Merz Neuroscience是Merz北美公司的旗下公司,专注于开发创新方案,解决神经科学领域存在的未满足医疗需求。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准神经毒素产品Xeomin(incobotulinumtoxinA,A型复合游离肉毒毒素),用于成人患者治疗慢性(长期)流涎症(chronic sialorrhea,即唾液过多、大量流口水)。 FDA通过优先审评程序对Xeomin进行了审查。此次批准,使Xeomin成为美国市场首个也是唯一一个获批该适应症的神经毒素产品。慢性流涎症也是Xeomin在美国获批的第4种神经适应症。 流涎症(sialorrhea)主要表现为流口水较多,这是神经系统疾病患者的常见症状,包括帕金森病(PD)、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、脑性瘫痪(CD)以及发生了脑卒中的患者。该病可能是由于吞咽问题或面部肌肉控制问题导致口腔内难以保持唾液。 Xeomin是一种处方药,通过注射入肌肉或腺体内发挥作用。在美国市场,Xeomin于2010年首次获批治疗成人肌张力障碍、眼睑痉挛(既往已接受艾尔建保妥适Botox[onabotulinumtoxinA,A型肉毒毒素]治疗的眼睑痉挛),之后在2015年获批治疗成人上肢痉挛。 Xeomin的获批,是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床的数据。该研究入组了184例流涎症成人患者,36例患者接受安慰剂治疗,74例患者接受75个单位Xeomin治疗,74例患者接受100个单位Xeomin治疗。数据显示,该研究成功达到了共同主要终点:在治疗第4周,与安慰剂注射组相比,100个单位Xeomin注射组在无刺激唾液流率(uSFR)和总体改变印象量表(GICS)相对注射前基线均表现出统计学意义的显著改善(分别为:p=0.004,p=0.002)。GICS是临床医生常用的一种评估神经系统疾病治疗的评分系统。该研究中,不良事件整体发生率方面,安慰剂组和治疗组相似,没有发生新的或未预料到的不良事件。 Merz北美公司副总裁兼神经科学负责人Kevni O'Brien表示,直到现在,还没有一种获FDA批准治疗这种疾病的药物。Xeomin的获批标志着一个重要的里程碑,将解决美国地区遭受慢性流涎症困扰的超过60万成人患者中存在的未满足医疗需求,践行了Merz公司致力于改善运动障碍患者生活的承诺。
  • 《Gilead获得了FDA对COVID-19治疗的首个批准》

    • 来源专题:生物安全网络监测与评估
    • 编译者:yanyf@mail.las.ac.cn
    • 发布时间:2020-10-26
    • 经过快速的研发和测试,Gilead Sciences Inc.获得了FDA第一个也是唯一一个批准用于COVID-19治疗的抗病毒药物Veklury (remdesivir)。在美国,该药物以前只被授权用于紧急使用(EUA),而现在,成年人和12岁及12岁以上、体重至少40公斤的儿童都可以使用该药物治疗需要住院治疗的COVID-19。 吉利德说,这种药物只能在医院或类似的环境中使用,而且“目前在全国各地的医院都可以广泛使用”。今年7月,吉利德将发达国家五天疗程的Veklury的政府价格定为2340美元,不过在美国,商业保险公司可以支付更多。对于他们来说,该公司为相同的五天疗程设定了3120美元的标价,这是对不需要有创机械通气和/或体外膜氧合(ECMO)的患者的推荐治疗时间。需要有创机械通气和/或ECMO的患者建议用药10天。 吉利德表示,“目前正在满足美国对Veklury的实时需求,并预计将在10月份满足全球对Veklury的需求,即使未来COVID-19可能激增。” Veklury是SARS-CoV-2依赖RNA的RNA聚合酶的抑制剂,而RNA聚合酶对病毒复制是必不可少的。根据该药的标签,目前还没有关于SARS-CoV-2耐药性发展的临床数据。FDA批准了吉利德公司的申请,并对其进行了快速审核和优先审核。 批准是基于三个随机对照试验,其中包括美国国家过敏症和传染病研究所的双盲,安慰剂对照三期ACTT-1试验表明,“remdesivir优于安慰剂在缩短恢复时间在成人住院COVID-19和下呼吸道感染的证据。” Gilead说,简单-严重试验的结果(在需要补充氧和没有机械通气的住院病人中进行)和简单-中度试验(在不需要补充氧的住院病人中进行)也支持批准。 位于加州福斯特城,公司周四并未提及最近发布的临时团结疗法试验的数据协调由世界卫生组织表明Veklury,以及羟氯喹,lopinavir /例如和干扰素治疗方案显然“很少或没有效应”在28天死亡率或住院的患者COVID-19承认。然而,吉利德对团结试验结果背后审查的严肃性提出了质疑。 Veklury获得批准的消息可能会成为几个小时后的热门话题。在第三场也是最后一场美国总统大选辩论中,最著名的病人川普总统将和他的民主党对手副总统拜登进行辩论。 与美国食品和药物管理局批准,监管部门还发布了一个新的欧洲大学协会使用Veklury治疗儿科住院患者12岁以下至少3.5公斤或3.5公斤不到40公斤疑似或实验室确认COVID-19使用输液剂是临床上合适。