《首个治疗流涎症的神经毒素Xeomin获FDA批准》

  • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者: hujm
  • 发布时间:2018-07-06
  • Merz宣布FDA批准了Xeomin(incobotulinumtoxinA)用于治疗成人慢性流涎,使之成为美国在该适应症中第一个获得授权的神经毒素。Merz美国神经科学负责人Kevin O'Brien说道:“直到现在,还没有FDA批准的治疗这种使人衰弱症状的药物”,该种症状是患有神经系统疾病,包括帕金森病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、脑性瘫痪或曾有过中风的患者的常见症状。

    FDA在3月份接受了Xeomin治疗流涎的申请,并指定该申请优先审查作为第四季度的目标行动日期。该提交的依据则是来自184名流涎患者的III期临床研究数据,都达到了其主要疗效终点。结果显示,在第4周时,采用Xeomin与安慰剂的受试者相比,以及与基线预注射相比,未刺激的唾液流率和整体变化量表的变化均显着改善。

    Merz指出,这是Xeomin的第四个神经系统适应症,此前FDA批准其用于治疗颈部肌张力障碍、眼睑痉挛和上肢痉挛。

    XEOMIN的活性成分是一种称为incobotulinumtoxinA的肉毒杆菌毒素,采用专有的纯化工艺从肉毒杆菌毒素A中去除辅助蛋白质来产生XEOMIN。

    在其他的适应症中,XEOMIN作为一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻断剂,通过抑制从周边胆碱能神经末梢释放乙酰胆碱,阻断在神经肌肉接头处胆碱能传递。这个抑制作用按照以下顺序:神经毒素结合至胆碱能神经末梢,神经毒素的内化进入神经末梢,分子的轻链部分转位入神经末梢的胞液,和SNAP25的酶裂解,对释放乙酰胆碱重要的突触前靶蛋白。通过形成新神经末梢重新建立脉冲传递。

  • 原文来源:http://news.bioon.com/article/6724417.html
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    • 编译者:hujm
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    • Merz Neuroscience是Merz北美公司的旗下公司,专注于开发创新方案,解决神经科学领域存在的未满足医疗需求。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准神经毒素产品Xeomin(incobotulinumtoxinA,A型复合游离肉毒毒素),用于成人患者治疗慢性(长期)流涎症(chronic sialorrhea,即唾液过多、大量流口水)。 FDA通过优先审评程序对Xeomin进行了审查。此次批准,使Xeomin成为美国市场首个也是唯一一个获批该适应症的神经毒素产品。慢性流涎症也是Xeomin在美国获批的第4种神经适应症。 流涎症(sialorrhea)主要表现为流口水较多,这是神经系统疾病患者的常见症状,包括帕金森病(PD)、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、脑性瘫痪(CD)以及发生了脑卒中的患者。该病可能是由于吞咽问题或面部肌肉控制问题导致口腔内难以保持唾液。 Xeomin是一种处方药,通过注射入肌肉或腺体内发挥作用。在美国市场,Xeomin于2010年首次获批治疗成人肌张力障碍、眼睑痉挛(既往已接受艾尔建保妥适Botox[onabotulinumtoxinA,A型肉毒毒素]治疗的眼睑痉挛),之后在2015年获批治疗成人上肢痉挛。 Xeomin的获批,是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床的数据。该研究入组了184例流涎症成人患者,36例患者接受安慰剂治疗,74例患者接受75个单位Xeomin治疗,74例患者接受100个单位Xeomin治疗。数据显示,该研究成功达到了共同主要终点:在治疗第4周,与安慰剂注射组相比,100个单位Xeomin注射组在无刺激唾液流率(uSFR)和总体改变印象量表(GICS)相对注射前基线均表现出统计学意义的显著改善(分别为:p=0.004,p=0.002)。GICS是临床医生常用的一种评估神经系统疾病治疗的评分系统。该研究中,不良事件整体发生率方面,安慰剂组和治疗组相似,没有发生新的或未预料到的不良事件。 Merz北美公司副总裁兼神经科学负责人Kevni O'Brien表示,直到现在,还没有一种获FDA批准治疗这种疾病的药物。Xeomin的获批标志着一个重要的里程碑,将解决美国地区遭受慢性流涎症困扰的超过60万成人患者中存在的未满足医疗需求,践行了Merz公司致力于改善运动障碍患者生活的承诺。
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    • 编译者:杜慧
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    • 2018年8月1日,FDA批准了Alnylam公司的Patisiran,用于家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变(hATTR)相关的多发性神经病治疗。这是一种脂质包裹的双链小干扰核糖核酸(RNAi),可作用于野生或突变型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA,从而导致TTR蛋白形成和沉积减少。FDA批准本品是基于一项名为APOLLO的Ⅲ期临床研究,家族性淀粉样多发性神经病患者(包括心肌变性患者)接受patisiran或安慰剂治疗,神经损伤程度得到显著改善,治疗18个月的NIS+7评分(一种神经损伤的综合评分)为-6.0分,而安慰剂组为28.0分,相差34.0分。在全球范围内,约有5万人罹患此病,Patisiran是截止目前该领域最好的药物,获得了FDA孤儿药、优先审评和突破性疗法三项认定。