欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日发布意见，推荐批准Ultragenyx Pharmaceutical公司的新药Mepsevii（vestronidase alfa）上市，用于治疗VII型粘多糖贮积症（MPS VII）的非神经症状。Mepsevii是一种酶替代疗法，旨在取代MPS VII患者中有缺陷的溶酶体酶β-葡萄糖醛酸酶。MPS VII是一种渐进性的、致衰性的罕见遗传性疾病。
现在，CHMP的意见将被递交至欧盟委员会（EC），后者在做出最终审查决定时通常都会采纳前者的意见，这也意味着Mepsevii极有可能在未来2-3个月获批，造福欧洲的MPS VII患者。在美国监管方面，Mepsevii已于2017年11月获FDA批准，成为首个治疗MPS VII儿童及成人患者的创新疗法。
MPS VII是由于β-葡萄糖醛酸酶有缺陷所引起一种渐进性、罕见性、遗传性代谢溶酶体贮积症（LSD）。MPS VII是最罕见的粘多糖贮积症（MPS）之一，影响发达国家约200例患者。MPS VII症状可包括异常粗化的面部、肺部疾病、心血管并发症、肝脾肿大（肝脏和脾脏肿胀超过出正常大小）、关节僵硬、身材矮小、认知障碍或骨发育不全。
Mepsevii是一种酶替代疗法，能行使正常的酶活功能，帮助患者进行代谢，对症下药地治疗疾病。Ultragenyx公司首席执行官兼总裁Emil D. Kakkis表示，CHMP的意见让我们更接近于将Mepsevii带给整个欧洲的MPS VII患者，目前该地区还没有获批的治疗方案。这一重要的监管里程碑强调了我们致力于为世界各地的罕见病甚至超罕见病患者开发创新药物的坚定使命。
