近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Gilenya（fingolimod，芬戈莫德），用于10-17岁复发缓解型多发性硬化症（RRMS）儿童和青少年患者的治疗。此次批准，使Gilenya成为欧洲批准用于儿童和青少年患者群体中的首个也为唯一一个口服疾病修饰疗法。这一年轻群体急需一种有效的治疗选择，因为他们经历的复发是成人患者群体的2-3倍，而且常常大致更严重的预后和更早的不可逆转的残疾。 在欧洲和美国，Gilenya最初被批准用于18岁及以上复发型多发性硬化症成人患者。2018年5月，Gilenya获美国FDA进一步批准用于10岁及以上多发性硬化症儿童和青少年患者。 EC批准Gilenya，是基于里程碑意义的III期临床研究PARADIGMS的数据。该研究是一项双盲、随机、多中心研究，专门为10-17岁儿童和青少年患者设计，将Gilenya（口服，每日一次）与干扰素β-1a（肌内注射，每周一次）进行了对比。 结果显示，Gilenya将年复发率显著降低了82%（与干扰素β-1a相比，p＜0.001）；在治疗2年后，Gilenya治疗组有85.7%的患者无复发，干扰素β-1a治疗组为38.8%（p＜0.001）。同时，与干扰素β-1a治疗组相比，Gilenya治疗组残疾进展风险降低了77%。此外，Gilenya治疗组新扩大的T2病灶数量显著降低53%（与干扰素β-1a相比，p＜0.001）、年脑萎缩率降低40%（与干扰素β-1a相比，p=0.014）。 该项研究中，Gilenya的安全性与以往研究一致，总体而言，干扰素组报告了更多的不良事件。研究的完整数据已于2018年9月发表于《新英格兰医学杂志（NEJM）》。 在任何年龄，MS患者的生活都面临着巨大的挑战；然而，在儿童和青少年患者群体中，这一挑战所带来的后果很可能是毁灭性的，会严重限制日常活动能力，例如上学。儿科MS通常在青春期确诊，与成人MS相比，儿科MS复发更频繁且更严重。MS病情复发会对儿科患者的机动性、平衡和认知功能产生严重负面影响，同时与成人MS患者相比，儿科MS患者更可能在较早年龄积累身体残疾。目前，在儿童和青少年患者群体中，针对安全有效的MS药物存在着显著未满足的医疗需求。作为首个用于这类患者群体的口服疾病修饰疗法，Gilenya将为患者及其家庭提供一个光明未来的机会。 多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，影响全球约230万人，其中估计3-5%为儿童，目前尚无治愈该病的药物。MS的发生是由于人体免疫系统异常攻击脑、脊髓、视神经中的神经细胞绝缘层和支撑结构——髓鞘，引起炎症及相关损伤。这种损伤可引起一系列症状，包括视觉障碍、肌肉无力、讲话困难、严重疲劳、认知障碍等，严重者可以导致活动障碍和残疾。多发性硬化症的平均发病年龄一般在20至40岁，是年轻的成年人群体中非外伤致残的主要原因，可导致认知功能逐渐丧失。在成人中，有3种类型的MS：复发缓解型MS（RRMS）、继发进展型MS（SPMS）、原发进展型MS（PPMS）。而在儿童中，RRMS几乎占到了所有病例（约98%）。 Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）是一种神经鞘氨醇1-磷酸受体调节剂，是获批用于多发性硬化症（MS）治疗的首个口服疾病修饰疗法（DMT）。Gilenya针对由MS导致的局灶性和弥漫性中枢神经系统（CNS）损害具有一种可逆的淋巴细胞再分布作用。长期的临床试验和真实世界证据及治疗经验表明，Gilenya能很方便地融入患者的日常生活中，带来高的治疗满意度、以及长期的依从性，并最终改善患者的长期预后。
