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《Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证》

  • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者： hujm
  • 发布时间：2018-03-16

  • 3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。

    Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Miller博士表示：“这次ABO-202获得罕见儿童病认证，是对支持该药物用于CLN1患者治疗数据的高度认可，同时该药物此前已获得FDA孤儿药认定。这些FDA认定突显了CLN1这种毁灭性罕见疾病临床治疗上的迫切需求，我们期待着今年晚些时候开始人体临床试验。”

    罕见儿童病认定意味着如果该药物被批准用于罕见的儿科适应症，FDA会给予该公司一张优先审评券。该审评券可以被公司用于另一种药物的优先审评。优先审评要求FDA在6个月内而不是标准的10个月内对药品的上市申请做出审批决定。优先审评券可由一手获得者使用或转让，以加快另一候选药物的上市进程。

    CLN1疾病是由CLN1基因常染色体隐性突变引起的神经系统溶酶体储存病，也被称为婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症，是一种遗传性疾病，主要影响新生儿神经系统，进展迅速。CLN1病是一种神经退行性疾病，出生后不久就会出现，并在6-12岁时达到典型形式的致命阶段。在典型形式中，将会出现疾病侵袭性的一面，包括语言和运动迅速恶化、难治性癫痫、共济失调、肌阵挛，以及6-24个月的视力衰竭。患者到5岁时，典型的婴儿型CLN 1病患者通常会反应不佳，不再有沟通。这些病人随后会在几年内死亡。

    Abeona是一家临床阶段的基因疗法公司，主要针对罕见遗传性疾病进行疗法开发。公司的主要候选资产包括EB-101(基因校正的皮肤移植物)，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)；ABO-102(AAV-SGSH)，一种基于腺相关病毒(AAV)用于A型Sanfilippo综合征治疗的基因疗法；ABO-101(AAV-NAGLU)，一种基于腺相关病毒(AAV)用于B型Sanfilippo综合征治疗的基因疗法。公司管线中其他候选药包括用于CLN3病治疗的ABO-201 (AAV-CLN3)、CLN1病治疗的ABO-202 (AAV-CLN1)、大疱性表皮松解症疗法EB-201、范可尼贫血疗法ABO-301 (AAV-FANCC)以及基于CRISPR/Cas9基因编辑的ABO-302。

  • 原文来源：http://news.bioon.com/article/6719128.html
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  • 《囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-09-21
    • 今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究项目可能成为治疗这些严重罕见病的治愈性疗法。 Batten病又称为神经元蜡样质脂褐质沉积病（neuronal ceroid lipofuscinosis， NCL），是一类危及生命的罕见遗传性神经系统疾病。这类疾病属于溶酶体贮积症（LSD），由于在不同CLN基因中出现的突变而导致溶酶体降解细胞内大分子的功能失常。患者通常在童年时就会表现出症状，大多数患者无法长大成人。这一领域依然存在着严重未被满足的医疗需求。 Amicus公司收获的10项基因疗法都是靶向LSD的研究项目。它们通过使用AAV载体将功能正常的基因通过鞘内注射（intrathecal injection）运送到中枢神经系统内部，希望能够达到一次治疗就能长期，甚至终身缓解患者症状的效果。这些项目使用的AAV病毒载体的安全性和有效性已经在其它基因疗法的临床试验中得到验证。 这10个研究项目中，治疗因为CLN6和CLN3的基因突变导致的Batten病的基因疗法已经进入临床阶段，其中治疗CLN6 Batten病的基因疗法已经获得了积极的初步临床结果。 Amicus公司是一家致力于研发治疗罕见病的创新疗法的生物医药公司。该公司研发的migalastat近日刚获得美国FDA的批准，用于治疗罕见遗传病法布里病（Fabry disease）。这一合作显着扩展了该公司的药物研发管线，并且将研发重心转移到可能治愈LSD疾病的基因疗法领域。 根据合作协议，Amicus公司将付出1亿美元的先期付款。根据研发和监管里程碑，Celenex可能获得高达2.77亿美元的后续付款。 “获得这些基因疗法项目为改变上千名LSD儿童患者的生活提供了一个绝佳的机会，目前他们几乎没有任何疗法选择，”Amicus公司的主席兼CEO John F. Crowley先生说：“全国儿童医院的Brian Kaspar和Kathrin Meyer博士，以及俄亥俄州立大学Arthur Burghes博士在这些项目上的突破性工作，带来了非常出色的临床前研究结果。在CLN6 Batten病方面，从儿童患者中获得的初步结果也非常令人鼓舞。” Kathrin Meyer博士补充道：“我坚信Amicus公司是推进这些研究项目的最佳科学和临床合作伙伴。我期待与Amicus的团队继续合作，将这些潜在疗法尽快带给更多儿童患者。它们可能给患者们的生活带来翻天覆地的改善。”
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  • 《溶酶体贮积症基因疗法！Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2019-12-29
    • Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ABO-102项目优先药物资格（PRIME）。ABO-102是一种腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）。 PRIME是EMA在2016年3月推出的一个快速审批项目，与美国FDA的突破性药物资格（BTD）项目相似，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程，尽早使患者受益。入围PRIME的实验性药物，将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持，以加速真正创新药物的开发及审批，来满足对有前景新药的医疗需求。获得PRIME资格的药物，必须有初步临床证据和非临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情。 此次PRIME基于非临床数据以及来自Transpher A研究（NCT02716246）的临床数据，这是一项正在进行的全球性、为期2年的、开放标签、剂量递增I/II期临床试验，正在评估单剂量ABO-102治疗MPS IIIA儿童患者。入组患者为6个月-2岁的婴幼儿以及认知发育商≥60%的2岁以上儿童。截至目前，该研究已在三个剂量组（N=3，N=3，N=8）中入组了14名患者，并且仍然开放入组。ABO-102基因疗法是利用AAV9技术通过单剂量静脉输注进行的。研究的主要终点是神经发育和安全性，次要终点包括行为评估，生活质量，脑脊液（CSF）和血浆中的酶活性，脑脊液、血浆和尿液中的硫酸乙酰肝素水平，脑和肝体积。 Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）是一种罕见的溶酶体贮积症（LSD），主要影响中枢神经系统（CNS），目前尚无批准的治疗方法。该病特点是神经发育和身体迅速衰退。患儿存在进行性语言和认知能力下降及行为异常。其他症状包括睡眠问题和频繁的耳部感染。此外，在幼儿时期，也有明显的面部特征，眉毛粗或单眉、嘴唇丰满、体毛过多、肝脾肿大。该病是由基因突变引起的，这种突变导致SGSH酶缺乏，而SGSH酶负责分解糖胺聚糖，糖胺聚糖在全身细胞中积聚，导致与该疾病相关的健康迅速下降。 ABO-102通过AAV9载体一次性静脉输注给药，将SGSH基因的功能拷贝递送至中枢神经系统（CNS）和外周器官的细胞，该疗法旨在解决疾病的根本病因——SGSH酶缺乏。该酶的缺乏导致糖胺多糖在大脑和全身的异常积聚，从而导致进行性细胞损伤、神经发育和身体衰退。 在美国，ABO-102已被FDA授予先进医学产品（RMAT）、快速通道资格（FTD）、罕见儿科疾病资格（RPD）、孤儿药资格（ODD）。在欧盟，ABO-102被EMA授予了PRIME和ODD。 除了ABO-102之外，Abeona Therapeutics公司还有多款治疗基因和细胞疗法项目，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）、Sanfilippo综合征B型（MPS IIIB）、婴儿巴顿病（CLN1病）、幼年巴顿病（CLN3病）、囊性纤维化（CF）、视网膜疾病等。 Abeona Therapeutics首席执行官João Siffert医学博士表示：“EMA授予ABO-102项目PRIME，突显了MPS IIIA儿童群体对治疗方案的迫切需求，同时也认可了ABO-102有潜力改变这种毁灭性溶酶体储存疾病的病程。”
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