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《Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证》

  • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者： hujm
  • 发布时间：2018-03-16

  • 3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。

    Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Miller博士表示：“这次ABO-202获得罕见儿童病认证，是对支持该药物用于CLN1患者治疗数据的高度认可，同时该药物此前已获得FDA孤儿药认定。这些FDA认定突显了CLN1这种毁灭性罕见疾病临床治疗上的迫切需求，我们期待着今年晚些时候开始人体临床试验。”

    罕见儿童病认定意味着如果该药物被批准用于罕见的儿科适应症，FDA会给予该公司一张优先审评券。该审评券可以被公司用于另一种药物的优先审评。优先审评要求FDA在6个月内而不是标准的10个月内对药品的上市申请做出审批决定。优先审评券可由一手获得者使用或转让，以加快另一候选药物的上市进程。

    CLN1疾病是由CLN1基因常染色体隐性突变引起的神经系统溶酶体储存病，也被称为婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症，是一种遗传性疾病，主要影响新生儿神经系统，进展迅速。CLN1病是一种神经退行性疾病，出生后不久就会出现，并在6-12岁时达到典型形式的致命阶段。在典型形式中，将会出现疾病侵袭性的一面，包括语言和运动迅速恶化、难治性癫痫、共济失调、肌阵挛，以及6-24个月的视力衰竭。患者到5岁时，典型的婴儿型CLN 1病患者通常会反应不佳，不再有沟通。这些病人随后会在几年内死亡。

    Abeona是一家临床阶段的基因疗法公司，主要针对罕见遗传性疾病进行疗法开发。公司的主要候选资产包括EB-101(基因校正的皮肤移植物)，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)；ABO-102(AAV-SGSH)，一种基于腺相关病毒(AAV)用于A型Sanfilippo综合征治疗的基因疗法；ABO-101(AAV-NAGLU)，一种基于腺相关病毒(AAV)用于B型Sanfilippo综合征治疗的基因疗法。公司管线中其他候选药包括用于CLN3病治疗的ABO-201 (AAV-CLN3)、CLN1病治疗的ABO-202 (AAV-CLN1)、大疱性表皮松解症疗法EB-201、范可尼贫血疗法ABO-301 (AAV-FANCC)以及基于CRISPR/Cas9基因编辑的ABO-302。

  • 原文来源：http://news.bioon.com/article/6719128.html
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  • 《囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线》
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  • 《基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”》
    • 来源专题：广东省干细胞与组织工程技术路线图信息服务平台
    • 编译者：mall
    • 发布时间：2019-08-28
    • 今日，Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）。X-SCID又被称为“泡泡男孩病“，因为他们从出生时就需要生活在无菌的“泡泡”环境中。RMAT是专门为再生性疗法设立的审评途径，与FDA的突破性疗法认定类似，将加快这一疗法的开发和审评速度。 X-SCID是由于在X染色体上的IL2RG基因出现突变而导致的罕见遗传病。患者产生的淋巴细胞非常少，导致身体无法抵抗任何感染。如果不接受治疗，这些患者在婴儿时就会因为感染而去世。这些新生儿在出生时就需要被放在无菌的保护罩内生活，他们的一生可能都要在与世隔绝的无菌环境中度过，因此被称为“泡泡男孩”。 目前，除了提供无菌环境，降低感染发生的机会以外，治疗X-SCID的标准疗法是接受组织完全匹配的兄弟姐妹的骨髓移植。成功的骨髓移植手术虽然能够完全重建患者的免疫系统，但是超过80％的X-SCID患者没有完全匹配的供体，这些患者必须接受部分匹配的供体提供的骨髓组织。这种骨髓移植完全恢复免疫功能的可能性较低，而且可能产生严重的副作用。 MB-107是一种创新的基因疗法，该疗法使用慢病毒载体，在体外将健康的IL2RG基因导入从患者体内获得的造血干细胞中。然后将这些经过基因工程改造的造血干细胞注回患者体内。在接受造血干细胞疗法之前，患者会接受一轮低剂量的白消安（buslfan），帮助经过基因工程改造的造血干细胞在骨髓中生长和繁衍。这一新疗法同以前的基因疗法相比是一个重大的进步，以前的基因疗法试验中B淋巴细胞数目得不到恢复，患者仍然需要终身接受免疫球蛋白的静脉注射，在新的疗法中免疫系统的所有细胞都得到了恢复。 ▲Mustang Bio的研发管线（图片来源：Mustang Bio官方网站） 该疗法的RMAT认定是基于MB-107在1/2期临床试验的积极数据。在试验中，对8名患有X-SCID的婴儿进行了基因治疗。在治疗后两年内，这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显著改善。而且，这种新疗法比以前的X-SCID基因治疗策略更安全、有效，且耐受性良好。在以前的研究中，基因疗法恢复了T细胞功能，但没有完全恢复包括NK细胞和B细胞在内的其他关键免疫细胞功能。在这项研究中，患者不仅恢复了NK细胞和B细胞功能，还有4名婴儿停止了静脉注射免疫球蛋白来提高免疫力。在这4个婴儿中有3个婴儿对疫苗产生了抗体反应，这也证实了其B细胞功能性。 “我们非常高兴FDA授予MB-107再生医学先进疗法认定，”Mustang总裁兼首席执行官Manuel Litchman说：“这一重要的里程碑进一步证实了我们的试验数据，并肯定了MB-107在解决这一缺乏有效治疗方案的致命疾病方面的潜力。我们期待与FDA和圣犹达儿童研究医院继续合作，加快开发和批准这一治疗方案，为满足患者的需求共同努力。” 参考资料： [1] Mustang Bio and St. Jude Children’s Research Hospital announce MB-107 lentiviral gene therapy for X-linked Severe Combined Immunodeficiency (XSCID) granted regenerative medicine advanced therapy (RMAT) designation from FDA, Retrieved August 22, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/22/1905386/0/en/Mustang-Bio-and-St-Jude-Children-s-Research-Hospital-announce-MB-107-lentiviral-gene-therapy-for-X-linked-Severe-Combined-Immunodeficiency-XSCID-granted-regenerative-medicine-advan.html [2] Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1, Retrieved August 22, 2019, from https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1815408
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