《英国研究团队开发出修复肾细胞内基因突变的新工具》

• 来源专题：生物安全网络监测与评估
• 编译者： 闫亚飞
• 发布时间：2022-11-25
• 原文来源：https://mp.weixin.qq.com/s/Az_g2U5Ji9WzUePgzJnFJw

据生物通公众号8月2日消息，英国布里斯托尔大学的研究团队开发出新型DNA修复试剂盒，已在患者来源的肾细胞中修复了导致儿童和年轻人衰弱性遗传性肾病的基因突变。位于特殊肾脏细胞表面的蛋白质podocin对肾功能至关重要，但有缺陷的podocin会滞留在细胞内，最终破坏足细胞，且这种疾病无法通过药物治愈。研究人员利用合成生物学技术重新设计了杆状病毒，并在其表面装饰蛋白质，使其能有效地进入人类细胞。经改造的杆状病毒可传递比以前更大的DNA片段，并将其构建到一系列人类细胞的基因组中。通过DNA修复试剂盒，该团队通过CRISPR-Cas系统向一个单一的工程杆状病毒的基因组中插入了健康的podocin基因副本，以逆转致病表型，恢复细胞表面的podocin。相关研究成果发表于Nucleic Acids Research期刊。