靶向非编码 RNA (ncRNA),例如微 RNA (miRNA) 和长链非编码 RNA (lncRNA),是治疗癌症以及许多其他疾病的一种有吸引力的方法。在过去的十年中,已经为基于 RNA 的疗法的临床应用做出了大量努力,主要采用反义寡核苷酸和小干扰 RNA,其中一些获得了 FDA 的批准。然而,迄今为止的试验结果是矛盾的,一些研究报告了有效的效果,而其他研究则证明了有限的疗效或毒性。antimiRNAs 等替代实体正在进行临床测试,基于 lncRNA 的疗法也引起了人们的兴趣。本文讨论了 ncRNA 疗法面临的主要挑战和有前景的治疗策略。