《非编码 RNA 疗法——挑战和潜在的解决方案》

  • 来源专题:新药创制
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2021-06-21
  • 靶向非编码 RNA (ncRNA),例如微 RNA (miRNA) 和长链非编码 RNA (lncRNA),是治疗癌症以及许多其他疾病的一种有吸引力的方法。在过去的十年中,已经为基于 RNA 的疗法的临床应用做出了大量努力,主要采用反义寡核苷酸和小干扰 RNA,其中一些获得了 FDA 的批准。然而,迄今为止的试验结果是矛盾的,一些研究报告了有效的效果,而其他研究则证明了有限的疗效或毒性。antimiRNAs 等替代实体正在进行临床测试,基于 lncRNA 的疗法也引起了人们的兴趣。本文讨论了 ncRNA 疗法面临的主要挑战和有前景的治疗策略。

  • 原文来源:https://www.nature.com/articles/s41573-021-00219-z
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    • 编译者:苑晓梅
    • 发布时间:2018-10-28
    • CRISPR在人类健康和基因驱动中的应用作为工具处于生物研究的最前沿。 这项技术将影响人类和我们的环境,因此随着这项技术的推进,安全措施的设计和实施势在必行。 在CRISPR的各种应用中的新技术和前瞻性对于安全地使用该技术是必不可少的。 在这里,我们审查与使用CRISPR相关的环境和健康相关的安全问题以及提出的将风险降至最低的方法。
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    • 来源专题:纳米科技
    • 编译者:郭文姣
    • 发布时间:2018-12-05
    • 眼睛由敏感、紧密相连的组织结构组成,这些组织结构起着强大的物理(静态)和生理(动态)屏障的作用,阻止异物进入眼睛。这些障碍共同降低了局部和眼内给药药物的生物利用度,因此需要经常给药治疗慢性眼病。因此,可以在眼组织中保存较长时间的药物传递系统(DDS)的开发有助于减少药物给药的频率,而穿越眼屏障的传递系统可能为其他无法进入的眼组织提供更高的给药生物利用度。这些目标可以部分/完全实现使用纳米连接/胶体DDS。胶体DDS由于其纳米尺寸,通过细胞内化使药物能够通过眼屏障运输。此外,纳米颗粒可以延长药物释放的时间,并可以增加药物分子在眼组织中的滞留时间。这些方面共同促进了对慢性眼病的有效治疗,提高了生物利用度,延长了治疗效果,减少了给药次数。因此,纳米载体在眼科药物递送中的应用得到了广泛的探索。本文就眼组织的解剖结构及其屏障特性作一综述。然后,我们讨论了眼部疾病的各种给药途径和药物在眼睛中的运输途径。下一节讨论治疗分子的物理化学性质对其眼部分布的影响,以及用于治疗眼病的传统和先进(纳米连接/胶体DDS)药物配方。 ——文章发布于2018年12月03日