《非编码 RNA 疗法——挑战和潜在的解决方案》

  • 来源专题:新药创制
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2021-06-21
  • 靶向非编码 RNA (ncRNA),例如微 RNA (miRNA) 和长链非编码 RNA (lncRNA),是治疗癌症以及许多其他疾病的一种有吸引力的方法。在过去的十年中,已经为基于 RNA 的疗法的临床应用做出了大量努力,主要采用反义寡核苷酸和小干扰 RNA,其中一些获得了 FDA 的批准。然而,迄今为止的试验结果是矛盾的,一些研究报告了有效的效果,而其他研究则证明了有限的疗效或毒性。antimiRNAs 等替代实体正在进行临床测试,基于 lncRNA 的疗法也引起了人们的兴趣。本文讨论了 ncRNA 疗法面临的主要挑战和有前景的治疗策略。

  • 原文来源:https://www.nature.com/articles/s41573-021-00219-z
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    • CRISPR在人类健康和基因驱动中的应用作为工具处于生物研究的最前沿。 这项技术将影响人类和我们的环境,因此随着这项技术的推进,安全措施的设计和实施势在必行。 在CRISPR的各种应用中的新技术和前瞻性对于安全地使用该技术是必不可少的。 在这里,我们审查与使用CRISPR相关的环境和健康相关的安全问题以及提出的将风险降至最低的方法。
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