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《颗粒素蛋白前体：新型生物标志物和治疗靶点》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2017-06-26

  • 颗粒素蛋白前体是一种富含半胱氨酸的分泌蛋白，它具有多种功能并参与多个进程，如炎症或肿瘤的发生。颗粒素蛋白前体最初被认定为一种生长因子，最近，它被认为是一种参与肥胖、 胰岛素抵抗和风湿性疾病的脂肪因子。颗粒素蛋白前体具有嗜神经和神经保护作用，可防止神经退行性病变。本篇综述中，我们总结了颗粒素蛋白前体在癌症、 神经退行性和炎性疾病中作为治疗靶点和生物标志物的潜在作用。

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  • 《癌症治疗靶点：恢复线粒体功能》
    • 来源专题：重大新药创制—研发动态
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2015-04-17
    • 线粒体功能障碍是癌症治疗耐药性的主要原因，而氧化磷酸化缺乏是导致线粒体功能障碍的原因之一。热休克蛋白（HSPs）和外源性试剂如二氯乙酸盐可以恢复癌细胞线粒体的呼吸及其他生理功能。恢复功能的线粒体可以导致对抗癌药物耐药的癌细胞凋亡。本篇文章讨论了导致癌细胞线粒体功能障碍的原因及恢复功能的线粒体在癌症治疗中的应用。
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  • 《探索未来：AI和生物标志物如何重塑精准医疗的前景》
    • 来源专题：战略生物资源
    • 编译者：李康音
    • 发布时间：2023-12-04
    • 本文内容转载自“药明康德”微信公众号。原文链接:https://mp.weixin.qq.com/s/9ld-cARCFCIry7F2DW54XQ 精准医疗是一个快速发展的领域，正在彻底改变我们诊断和治疗疾病的方式。随着人工智能（AI）、生物标志物及各种先进技术的发展，精准医疗有望为罕见和复杂疾病提供长期有效的治疗方法。从CAR-T细胞疗法的成功应用，到CRISPR基因编辑技术的兴起，精准医疗正在个体化医疗领域取得一系列重大突破。在今天的文章中，我们将深入探讨人工智能、生物标志物是如何共同塑造精准医疗的未来，及其对整个医疗保健行业可能带来的深远影响。 精准医疗是一种综合考虑患者的遗传背景、环境和生活方式差异来进行治疗的方法。它的核心理念是为每位患者提供量身定制的治疗方案，而不是简单地采用“一刀切”的通用方法。通过结合基因组学、蛋白质组学和数据分析等先进技术，精准医疗旨在深入识别疾病的根源，从而研发出比传统疗法更具针对性、效果更显著、副作用更小的治疗手段。 在精准医疗进步的背后，人工智能、生物标志物等新兴技术和概念发挥着至关重要的角色。例如，人工智能可以帮助我们分析庞大的数据集，挖掘出对疾病诊断、新疗法研发和预测患者预后具有关键意义的模式。而生物标志物则为我们识别疾病和患者的独特特征提供依据，进而有助于为患者量身打造更为合适的治疗方案。另外，数字生物标记物等新兴概念的提出，正为医生提供更为准确和实时的健康信息，进一步加快了药物的研发速度，改善治疗效果，并有效降低了医疗成本。综上所述，通过这些技术手段和工具，精准医疗不仅有望彻底改变医疗保健领域，还将引领个体化医疗的全新时代。 AI在精准医疗领域大展身手 人工智能正在精准医疗领域发挥越来越多的作用。在药物开发中，它助力于鉴定新的药物靶点、设计高效的临床试验，以及预测患者对特定治疗的反应。此外，当涉及到诊断时，人工智能能够分析大量的患者数据，比如医学影像和电子健康记录，从中识别出特定的模式或者规律，以做出更为精确的诊断。在治疗方面，根据患者的特点，如其基因组和过往病史，人工智能可以帮助医生制定出更加个体化的治疗方案。此外，在治疗过程中，人工智能能够持续监测治疗的效果，并根据患者的反应实时调整治疗计划，从而优化治疗效果并控制医疗开支。综合看来，人工智能正逐步塑造精准医疗的未来，为其带来更准确的诊断、更有针对性的治疗和更迅速的药物研发进程。 例如，人工智能在识别受体靶点和药物靶点方面的潜力十分振奋人心。这种技术有望减少大量的临床前研究和筛选工作，加快关键药物候选物的确定过程。根据GlobalData的药物数据库统计，目前已有40多种细胞和基因疗法是基于人工智能开发的。 除了其他应用，人工智能在临床试验中的患者筛选方面也展现出巨大潜力，帮助更准确地筛选合适的受试者并提高其参与热情，从而显著减少临床试验的退出率。具体来说，通过AI算法，我们可以对大量的患者数据进行深入分析，并预测哪些患者最可能从特定治疗中受益。这不仅使临床试验的患者筛选更为精确，专注于最可能对治疗产生积极效果的患者，减少了那些不太可能从治疗中获益患者参与的情况。另外，临床试验中，人工智能提供的个体化信息支持能够进一步提高受试者的参与度，这有助于减少中途退出的现象并提高整体治疗效果。因此，人工智能有潜力改变临床试验中的患者筛选流程，使其更为高效和专业，进而更迅速地为患者推介新的治疗方法。 然而，尽管人工智能在精准医疗中展现出显著优势，但其应用仍然面临许多挑战。首先，为了训练出高效的AI算法，需要获取大量、高质量且能反映多样化患者群体的数据，这往往是一大难题。其次，专家对AI算法的准确性和可靠性，以及其训练数据是否存在偏差表示关切。再者，当AI被融入医疗领域时，还需要面对一系列与伦理和法律有关的问题，特别是如何确保患者数据的隐私和数据使用时的合规性。 为了应对上述挑战，我们必须确保AI的开发和训练都基于高质量和具有代表性的数据。这往往需要医疗服务提供者、研究机构和技术企业的紧密合作。其次，确保人工智能算法的透明性和可解释性也很重要，这样临床医生和患者才能了解这些算法的工作原理，并就算法的使用做出明智的决定。最后，还需制定并严格执行伦理和监管框架，以保护患者隐私，确保以负责任和合乎道德的方式使用人工智能技术。 利用生物标志物将进一步推动精准医疗的发展 生物标志物指的是可以衡量并反映体内特定生物过程或疾病状态的指标，这些指标可能包括特定的蛋白质或基因突变。在精准医疗的范畴内，生物标志物为临床医生提供了一种有效工具，用于鉴定哪些特定患者亚群更可能对某种治疗方式产生积极反应。基于对这些标志物的详细分析，医生能够为患者制定基于其生物学特性的个体化治疗方案，这旨在提升治疗的效果并优化患者的临床预后。 以肿瘤学为例，生物标志物为医生提供了一种方法来识别肿瘤细胞中可能导致癌症增长的特定基因突变。有了这些信息，医生可以为患者提供更为针对性的靶向治疗，这些疗法在靶向特定突变的同时，对健康细胞的毒性可能更低。在神经病学中，通过生物标志物，医生能够识别与疾病进展相关的特定蛋白质或其他指标，从而为患者提供更为精准的治疗建议。 为了推动下一代精准医疗的进步，对生物标志物和更高端的诊断工具的深入研究成为了必要。近期的一项显著进展是数字生物标志物的出现，这一概念超越了传统基于血液的生物标志物检测。例如，NeuraLight是一家致力于开发人工智能驱动诊断平台的初创公司，该公司设计的系统可以通过标准网络摄像头跟踪并测量眼球的动态，并利用机器学习技术对这些数据进行深度分析，旨在诊断神经系统相关的疾病。这一技术不仅有助于疾病的诊断，还可用于疾病进展的预测和评估治疗效果。 有业内人士指出，随着行业对生物标志物定义和应用的标准化，其在精准医疗中的角色将变得更为关键。目前，全行业正向着生物标志物的统一标准迈进，这对于推动生物标志物的应用具有重要价值。随着标准化的推进，生物标志物在精准医疗中的应用将得到进一步扩展，为联合治疗策略的制定提供支持。利用这些先进工具，我们不仅可以从患者的血液中确定特定的生物标志物，还可以识别患者体内的多种潜在治疗靶点，为其提供综合的治疗方案。在这一过程中，人工智能和机器学习技术将起到至关重要的作用。 精准医疗未来展望 随着科技及人工智能的持续进展，预计接下来的十年这一领域将迎来更多突破性发展，尽管专家们对这一时期可能出现的关键事件持有各种各样的观点。 一些专家认为，目前全球对于一种通用的细胞疗法开发方法的需求日益显著。这样的尖端疗法不应仅限于专业中心，而应广泛推广至全球各地，让每个人都能享有细胞疗法的益处。为实现这一目标，我们需要标准化细胞的生产方法，同时努力使细胞疗法的制造过程尽可能简化。有专家表示，各种创新技术，特别是人工智能，将在此领域发挥关键作用。尽管人工智能预计将在精准医疗以及更广泛的药物研发领域被应用，但在可预见的未来，它不可能是药物研发流程中唯一的支持工具，更多先进的技术将不断涌现，为新药研发提供助力。 此外，数据驱动是推动精准医疗进步的核心。为充分利用精准医疗的潜能，我们需要更大规模的数据集。一些专家建议，我们应该拥有匿名收集患者信息的能力，这样我们可以观察到医疗趋势，进一步确保患者接受到最适合他们的药物和剂量。 随着精准医疗的不断发展，它有可能通过提供更有效、更个体化的治疗方法来彻底改变医疗保健，从而改善患者的治疗效果并降低总体医疗成本。然而，有几项挑战必须加以解决，包括需要更先进的诊断工具和生物标记物、细胞疗法生产的标准化以及更大的数据集，以使精准医疗有效发挥作用，人工智能有可能在未来的精准医疗中发挥重要作用。总体而言，精准医疗有可能通过提供更有针对性和更有效的治疗来改变医疗保健，从而改善患者的治疗效果并降低医疗保健的总体成本。
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