本文旨在利用文献计量工具 CiteSpace 探索罕见病药物警戒领域研究热点、前沿和未来趋势可视化，从而为学者提供循证证据。
在Web of Science Core Collection (WoSCC)中搜索了 1997 年 1 月 1 日至 2022 年 10 月 25 日期间与罕见病药物警戒相关的研究。利用 CiteSpace 软件讨论国家/地区、机构、作者、期刊和关键词。
经过筛选，本研究共收录了 599 篇有效论文，论文数量呈显著上升趋势。这些研究来自 68 个国家/地区，其中美国和英国对该领域的贡献最大。来自 493 个机构的 4806 名研究学者开展了罕见病药物警戒方面的研究。哈佛大学和加利福尼亚大学是该研究领域成果最多的两所院校。临床试验、治疗和不良事件是被引用次数最多的前三个关键词。
根据关键词共现分析，确定了四个研究主题：孤儿药临床试验、孤儿药上市后不良反应监测、罕见病与孤儿药管理以及罕见病的诊断与治疗。免疫相关不良反应和酶替代疗法的效益风险评估是这一领域的前沿研究课题。罕见病的治疗效果、早期诊断和自然史研究可能成为未来研究的热点。
