2016年4月11日美国食品和药物管理局（FDA）批准Venclexta (venetoclax)治疗携带17p删除染色体异常以及之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。FDA授予Venclexta突破性药物认定、优先审查资格、加速审批资格。Venclexta是FDA批准的首个以B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白为靶点的药物，该蛋白主要参与肿瘤细胞生长并在许多CLL患者体内过度表达。
根据美国国家癌症研究所（NCI），慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人中白血病中最常见的类型之一，每年新确诊15000例。携带del 17p突变的CLL患者缺乏参与抑制肿瘤细胞生长的一部分染色体。大约10%的初治（未经治疗）CLL患者以及大约20%的复发性CLL患者会出现该染色体异常。
一项单组的临床试验评估了Venclexta的有效性，该试验纳入106例携带del 17p且之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。受试者每天一次口服Venclexta，初始剂量为20 mg，在后续5周的时间内剂量增至400 mg。结果显示80%的受试者达完全或部分缓解。
Venclexta的常见副作用包括低白细胞计数、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少以及疲劳。严重并发症包括肺炎、嗜中性白血球减少症、发热、自身免疫性溶血性贫血、贫血以及代谢异常。正在服用Venclexta的患者不得接种减毒活疫苗。
