《BLU-554:HCC特定基因亚组患者的新治疗药物》

  • 来源专题:病毒性肝炎防治
  • 编译者: 肖宇锋
  • 发布时间:2015-11-16
  • 美国Hagel等 在一项临床前研究中,确定了一种治疗HCC的候选药物--BLU-554的有效性。该药物是小分子纤维母细胞生长因子受体4(FGFR4)抑制剂,有望用于治疗基因组定义的FGFR4通路异常的亚组患者,此类患者占HCC患者的30%。在临床前研究中,BLU-554较其他靶向FGFR家族的酶更为强效、精准选择性靶向抑制FGFR4。研究发现,BLU-554在FGFR4信号通路相关的肝癌模型具有显著的抗肿瘤活性。这一研究为HCC患者的治疗提供了新的可能途径。

  • 原文来源:http://cancerdiscovery.aacrjournals.org/cgi/pmidlookup?view=long&pmid=25776529
相关报告
  • 《JAMA:类固醇药物可有效治疗重症COVID-19患者》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2020-09-18
    • 在一项新的研究中,根据对7项随机对照临床试验(共包括1700多名参与者)的荟萃分析(meta-analysis),地塞米松(dexamethasone)和其他皮质类固醇药物是重症COVID-19患者的有效治疗方法。这项研究由世界卫生组织(WHO)的一个团队进行,研究结果为与标准护理或安慰剂相比,这些药物可降低28天内死亡的风险。WHO发布了新的指导方针,建议在治疗严重或危重的COVID-19患者时使用这些药物。相关研究结果近期发表在JAMA期刊上,论文标题为“Association Between Administration of Systemic Corticosteroids and Mortality Among Critically Ill Patients With COVID-19”。 论文通讯作者、英国布里斯托尔大学医学与流行病学教授Jonathan Sterne说道,“类固醇药物是一类廉价且容易获得的药物,我们的分析证实,它们能有效降低受COVID-19影响最严重的人群的死亡。所有临床试验的结果都是一致的,并显示出与年龄和性别无关的益处。” 地塞米松作为治疗重症COVID-19患者的药物,已经在医院使用了几个月,此前英国RECOVERY临床试验在今年6月报告称,这种药物降低了病情严重到需要机械通气的COVID-19患者的死亡率(NEJM, 2020, doi:10.1056/NEJMoa2021436)。 这项新的荟萃分析回顾了RECOVERY临床试验和另外两项地塞米松临床试验以及三项氢化可的松(hydrocortisone)临床试验和一项针对甲基泼尼松龙(methylprednisolone)的小型研究的数据。这三种药物经常被医生开给患者,以帮助抑制炎症和其他免疫系统反应。它们曾被提议作为潜在的COVID-19治疗方法,部分原因是死于这种疾病的患者往往死于免疫反应过度。 WHO告诫说,这些研究结果并不意味着应该给所有COVID-19患者使用类固醇药物,该组织目前建议医生不要给轻症患者开这类药物。纳入这项荟萃分析的一项临床试验发现,皮质类固醇药物甚至可能增加非严重患者的死亡率。 美国波士顿大学医学院特殊病原体科医学主任Nahid Bhadelia说,目前仍不清楚到底什么时候应该给疾病恶化的患者使用类固醇药物以获得最佳疗效。 Bhadelia补充道,对于还不需要氧气支持但也许正在产生过度免疫反应的患者,“有必要了解当早期类固醇对炎症成分起作用时,联合使用抗病毒药物是否可以帮助减少病毒载量。”
  • 《美药管局批准首款新冠治疗药物瑞德西韦》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2020-10-30
    • 美国食品和药物管理局22日批准抗病毒药物瑞德西韦用于新冠成人患者以及12岁以上、体重40公斤以上儿童患者的住院治疗。这是首款获美药管局批准的治疗新冠药物。 瑞德西韦是美国吉利德科技公司研发的抗病毒药物,原用于治疗埃博拉出血热和中东呼吸综合征等疾病。美药管局在一份声明中表示,瑞德西韦仅能在医院或能够提供类似住院治疗的护理机构使用。 声明称,美药管局在考虑批准一种药物时,会根据严格的科学标准进行风险评估,确保该药物带来的益处大于其风险。 批准使用瑞德西韦治疗新冠,是在对三项针对轻症至重症新冠住院病人的随机双盲对照试验的数据进行分析后做出的决定。 据美药管局介绍,第一项试验招募了轻症、中症和重症新冠患者共计1062人参与,他们被分配至治疗组和对照组分别接受瑞德西韦和安慰剂治疗。结果显示,治疗组康复时间中位数为10天,安慰剂组为15天。治疗组在第15天临床症状改善比例也更高。 第二项试验对比了中症新冠住院患者在接受5天和10天瑞德西韦治疗后与仅接受普通护理的患者的效果差异。研究人员在患者接受治疗第11天的评估显示,5天治疗组患者症状改善比例显着高于普通护理组患者,10天治疗组患者症状改善数量多于普通护理组患者,但在统计学上没有显着差异。 第三项试验对比了重症新冠住院患者在接受5天和10天瑞德西韦治疗后的效果差异。研究人员在患者接受治疗第14天的评估效果显示,两组患者症状改善程度相似,康复率或死亡率在统计学上没有显着差异。 据美药管局介绍,使用瑞德西韦可能出现的副作用包括肝酶水平升高和过敏反应,比如血压和心率变化、低血氧、发烧、呼吸急促、气喘、嘴唇或眼周红肿、皮疹、恶心、出汗或发抖。 美药管局今年5月曾授权美国医疗机构治疗新冠重症患者时“紧急使用”瑞德西韦。不过紧急使用授权不等同于正式批准。 世界卫生组织10月中旬发布的新冠“团结试验”中期结果显示,瑞德西韦、羟氯喹、洛匹那韦/利托那韦和干扰素等疗法似乎对住院患者的28天死亡率或新冠病人的住院病程影响很小或没有影响。