神经退行性疾病，如帕金森病，是由特定蛋白质（如α-突触核蛋白）异常聚集引起的。在正常情况下，α-突触核蛋白负责调节神经元功能，但在疾病状态下，它会聚集形成有害聚集体，导致细胞损伤和运动障碍等症状。熊本大学的研究团队由Norifumi Shioda教授和Yasushi Yabuki副教授领导，他们在《细胞》杂志上发表了一项重要研究，揭示了G4在α-突触核蛋白聚集中的关键作用。
当细胞受到应激时，胞内钙离子水平升高，触发G4结构的组装。G4作为一种特殊的RNA结构，能够吸引α-突触核蛋白，促使其转变为易于聚集的形式。研究团队通过实验发现，G4不仅促进了α-突触核蛋白的聚集，还作为支架帮助形成了有害的聚集体。这一过程导致了神经元功能的丧失，进而引发神经退行性疾病。
为了验证这一机制，研究团队使用了一种名为5-氨基乙酰丙酸（5-ALA）的化合物，该化合物能够阻止G4的形成。他们将5-ALA注射到表现出帕金森病症状的模型小鼠体内，结果发现5-ALA不仅成功地防止了α-突触核蛋白的聚集，还显著减缓了运动症状的进展。这一发现表明，通过抑制G4的组装，可以有效预防α-突触核蛋白的聚集，从而保护神经元功能。
这一突破性发现为神经退行性疾病的早期干预提供了新的靶点。G4作为α-突触核蛋白聚集的关键因素，成为了一个有潜力的治疗目标。此外，由于G4在其他神经退行性疾病（如阿尔茨海默病）中也起到重要作用，这一发现可能为更广泛的神经退行性疾病治疗提供新的思路。通过早期干预G4的组装，可以有效预防或延缓神经退行性疾病的进程，从而改善患者的预后和生活质量。
