背景：间充质干细胞可能具有神经保护和组织再生能力，并有可能挽救包括近视性脉络膜视网膜萎缩在内的脉络膜视网膜疾病中的视网膜变性。人类（同种异体）脂肪组织来源的间充质干细胞（adMSC）悬浮液的移植已在临床上用于治疗视网膜退行性疾病。然而，据报道，严重的副作用包括增殖性玻璃体视网膜病变和视网膜前膜形成。PharmaBio Corporation使用我们的原始方法制造了具有Bruch膜状结构的新型adMSC片材，有可能克服这些问题。我们评估了新开发的名为PAL-222的adMSC片的特点，并评估了它们在先天性视网膜变性大鼠（RCS大鼠）中的安全性和有效性，为近视脉络膜视网膜萎缩的首次人体临床试验提供了概念证明。
方法：我们测定了从PAL-222获得的细胞的存活率，通过流式细胞术检测了细胞表面抗原，测定了血管内皮生长因子（VEGF）和色素上皮衍生因子（PEDF）的分泌能力，通过免疫染色检测了I型和IV型胶原和弹性蛋白的表达。我们进行了transwell体外迁移试验，以评估其耐久性和与视网膜色素上皮（RPE）的相似性，并检查了体外致瘤性。在体内实验中，我们将PAL-222移植到RCS大鼠的视网膜下腔，并评估了其安全性和有效性。
结果：从PAL-222中获得的细胞存活率为88.1%。CD90、CD73、CD105和CD44等阳性标志物的阳性率超过90%；CD34、CD11b、CD19、CD45和HLA-DR等阴性标志物的阳性率小于2%。PAL-222分泌大量的VEGF和PEDF，并表达I型和IV型胶原蛋白和弹性蛋白。迁移分析表明，PAL-222保留了片状结构，没有细胞迁移。在体外致瘤性试验中没有观察到染色体畸变或集落形成。PAL-222移植通过在RCS大鼠中保留外核层而没有负面变化，抑制了视网膜变性的进展，表明具有视网膜保护作用。
结论：我们证实了PAL-222的有效性和安全性，目前正在进行治疗近视脉络膜视网膜萎缩的临床试验。这些新型adMSC片的移植可能是治疗近视脉络膜视网膜萎缩的一种有前景的方法。
