《美国研究团队首次证明基因编辑技术可用于治疗新冠》

  • 来源专题:生物安全网络监测与评估
  • 编译者: 闫亚飞
  • 发布时间:2022-11-25
  • 据深究科学公众号7月29日消息,美国杜克大学医学院和俄亥俄州立大学的研究团队首次证明CRISPR可用于对抗新冠。新冠病毒进入人体需要组织蛋白酶CTSL作为媒介,研究人员使用CRISPR-Cas13d RNA靶向系统来暂时性地敲除CTSL的mRNA,再利用肺选择性脂质纳米颗粒(LNP)作为Cas13d RNA靶向系统的递送载体,以降低肺CTSL的表达。研究人员还使用另一种基因编辑方法,即只在几天到一周内停止小鼠体内CTSL的产生,除此以外的时间,小鼠的身体可恢复正常运作。这两种方法都安全有效地阻止了新冠病毒进入小鼠自身的细胞,并迅速阻断了已经感染的小鼠体内的病毒进一步复制。该方法有望运用在人类身上,来用于对抗多种冠状病毒。相关研究成果发表于《自然科学生物》期刊。
  • 原文来源:https://mp.weixin.qq.com/s/Q0MHrt-jjYsqxhj0CAugAA
相关报告
  • 《新冠相关研究稳步开展 基因编辑技术进展迅速》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心—领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2022-01-11
    •  在新冠病毒溯源问题上,美国科学家发现,新冠病毒早在2019年12月甚至11月就在美国传播,也发现了新冠病毒破坏肺部原因:包膜蛋白“劫持”连接蛋白促进病毒传播。另外,科学家使用石墨烯在实验室检测到了新冠病毒。中美科学家发现,目前用于治疗麻风病的药物氨苯吩嗪可有效对抗新冠病毒感染。科学家还设计开发出一种通用疫苗,不仅能保护小鼠免受新冠病毒感染,还能保护小鼠免受其他冠状病毒感染。斯坦福大学研究人员则研制出一种3D打印疫苗贴片,无需注射就能完成疫苗接种。   在生物学基础领域,斯克里普斯研究所科学家提出,地球首批生命形式或由RNA-DNA混合产生。托马斯·杰斐逊大学研究人员首次发现,哺乳动物细胞可将RNA序列转换回DNA,这一发现可能会挑战生物学长期以来的观点,并对生物学众多领域产生广泛影响。   在基因编辑工具方面,美研究人员发明了一种新基因编辑技术,可按时间顺序对切割点或编辑点进行编辑,有望促进癌症研究等领域的发展;设计了一种名为CRISPRoff的新基因编辑技术,可在不改变DNA序列的情况下使某些基因“沉默”,为研究表观遗传机制、重大疾病治疗及研发新冠病毒疫苗等提供了有力工具;首次在非人灵长类模型中实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑,为心血管疾病的预防提供了全新的思路。   最重要的是,NTLA和再生元公司宣布,CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在Ⅰ期临床试验中取得积极结果,是该疗法对人类疗效的首次证明,有望开启医学新时代。CRISPR技术先驱张锋教授等人开发了一种全新的RNA递送平台,有望为基因疗法带来新变革。   在新药和新疗法方面,FDA批准了首个儿童早衰症治疗药物。全新光遗传学疗法成功帮助一位患有视网膜色素变性(RP)的盲人恢复了部分视力。另外,FDA批准渤健公司开发的阿尔茨海默病单克隆抗体疗法aducanumab(Aduhelm)上市,这是自2003年以来FDA批准的首个阿尔茨海默病疗法。   在基因组研究方面,科学家对全部人类基因组30.55亿个碱基对进行了测序,新结果比之前增加了2亿个碱基对以及2000多个基因。谷歌人工智能科学家发布了迄今最全面、最详细的人类大脑“地图”,包含1.3亿个突触、数万个神经元,为研究人类大脑提供了重要资源。   另外,科学家在实验室培育出了迄今最接近人类肺部的肺类器官;成功将猪的肾脏移植到人体中;发现了第二例未经治疗而自愈的艾滋病病毒(HIV)感染者。中美科研团队制造出首个由人类细胞和猴子细胞共同组成的胚胎,这些嵌合体有助科学家进一步在其他物种(如猪)体内培育出人体组织,但这项研究也引发了一些伦理争议。
  • 《基因编辑用于HIV治疗显现希望》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2018-04-23
    • 最近,西雅图弗莱德哈钦森癌症研究中心的科学家们从一项动物实验中得出了令人信服的结果:从患者骨髓中提取的基因编辑过的干细胞可以解决艾滋病病毒的蓄积问题。在一项有关感染嵌合猿猴/人免疫缺陷病毒(SHIV)猕猴的研究中,基因编辑后的从骨髓中提取的干细胞似乎减少了病毒储存量。 CCR5首次引起艾滋病研究人员的注意是在2007年,当时一位名叫Timothy Brown的HIV阳性患者通过骨髓移植而治愈。后来科学家发现他的骨髓供者含有CCR5突变,使他的细胞对HIV感染产生抵抗力。 弗莱德哈钦森小组此前曾证明,可以从猕猴骨髓中取出干细胞,并编辑它们的基因,使其具有抗艾滋病病毒的突变。当他们把这些细胞移植回动物体内时,这些细胞会重新增殖。 在这项新的研究中,研究小组分析了从动物身上采集的组织样本,发现被编辑的细胞侵入了HIV“储存库”。但根据论文,在其中两种动物中,这些储存库是无法探测到的。 就在两个月前,凯斯西储大学和Sangamo Therapeutics 的科学家宣布了一项人类试验的计划,该试验将评估基因编辑的T细胞对HIV的治疗效果。他们将使用一种名为锌指核酸酶基因编辑技术,从病人血液中剔除CCR5细胞。这项试验预计将招募20名患者。 近年来,艾滋病研究人员已经取得了进展,揭开了艾滋病毒储存库的神秘面纱。去年,北卡罗莱纳大学的科学家发现,这些储存库可以存在于称为巨噬细胞的白细胞中,这种白细胞不同于T细胞,可以存在于身体的许多区域,包括骨髓。 弗莱德哈钦森小组发现,随着时间的推移,猕猴只有4%的白细胞中还含有CCR 5的编辑,不使用抗逆转录病毒药物就不足以维持SHIV的缓解。他们现在正致力于提高编辑技术的效率,希望能提高这一治疗性基因的比例。