《为眼睛注入骨髓细胞的研究花费2万美金,引发诸多争议》

  • 来源专题:再生医学与健康研发动态监测
  • 编译者: liuq
  • 发布时间:2016-03-10
  • 每当我看到类似于巴尔的摩太阳报新闻里的的一个干细胞的标题时,这个标题引发许多问题:干细胞明显地转变了女人的失明。

    首先是这个事件的报道者梅雷迪斯•科恩,在标题中使用“明显地”是否严谨?这个问题的部分原因是讨论中的“治疗”是未经证实的,到目前为止没有1例公开数据,我找不到一个药品临床试验申报(IND)的证据,所以目前还不清楚FDA对此是否表示赞同。

    其次,我迫切想知道使用了何种干细胞。在这个案例中,正在做这项研究的医师,来自佛罗里达州马尔盖特的杰弗里•韦斯医生,他正在将骨髓干细胞注入病人的眼睛。

    第三,将骨髓干细胞注入一个人的眼球来治疗视力状况可行吗?我不是一个视觉或骨髓的科学家,但是我也没有明显的理由相信。甚至是这个医生也没有声称明确知道它是如何作用的。抗炎药?调动或增强内源性细胞的生存?其他原因?

    第四,这安全吗?谁知道。将干细胞注入眼睛肯定会有一定风险。更新消息:一个几年前刚好在这里加州大学戴维斯分校进行的老鼠研究实验更广泛地表明,这种方法可能对某一个特定类型的视网膜损伤来说是安全的。但确定我们在这里所关注的人类研究是否安全还有很长一段路要走。

    第五,是否有费用?在这个案例里,是有的,病人需要支付两万美元。这让我更加担心。是否100%的费用都花在这项实验上?还是有一些利润(比如投入的总经费超过实验花费)?

    第六,这篇报纸文章是否将鼓励其他病人承担相同的风险?我认为它很可能会。这篇文章包含提到一些警告,但足够了?

相关报告
  • 《Cell:重症COVID-19的特点为骨髓细胞遭受异常调节》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2020-08-07
    • 在一项新的研究中,来自德国柏林夏里特医学院、波恩大学、德国神经退行性疾病中心(DZNE)、亥姆霍兹感染研究中心(HZI)和德国感染研究中心(DZIF)等研究机构的研究人员发现与人们普遍认为的情况相反,COVID-19的严重病程不仅会导致强烈的免疫反应,而且免疫反应会处于一个持续的激活和抑制循环中。相关研究结果于2020年8月5日在线发表在Cell期刊上,论文标题为“Severe COVID-19 is marked by a dysregulated myeloid cell compartment”。 大多数感染了新型冠状病毒SARS-CoV-2的患者表现出轻微症状,甚至没有症状。然而,10%至20%的患者在COVID-19病程中会出现肺炎,其中一些患者会出现危及生命的后果。论文通讯作者、波恩大学教授、德国神经退行性疾病中心研究小组负责人Joachim Schultze说,"对于这些严重病程的原因,我们仍然不是很了解。在那些受影响的人中测得的高炎症水平实际上表明了一种强烈的免疫反应。然而,临床发现表明免疫反应是并不是有效的。这存在着矛盾。”论文共同作者、柏林夏里特医学院感染性疾病与呼吸医学科医疗部感染免疫学教授解释道,“因此,我们假设免疫细胞大量产生,但它们的功能是有缺陷的。为此,我们分析了患上不同严重程度的COVID-19的患者的血液。” 高精度的方法 这项研究是在一个全国性联盟---德国新冠肺炎组学倡议(German COVID-19 OMICS Initiative)---的框架内进行的,这意味着对数据的分析和解释分布在各个研究团队和地点。Schultze积极参与了这个研究项目的协调工作。血液样本来自德国柏林和波恩共53名患有COVID-19的男性和女性,根据世界卫生组织的分类,他们的病程被划分为轻度或重度。来自其他病毒性呼吸道感染患者以及健康人的血液样本作为重要对照。 这项研究涉及单细胞组学技术。单细胞组学技术是现代实验室方法的总称,用于确定单个细胞水平下的基因活性和蛋白数量,因此具有非常高的分辨率。利用这些数据,这些研究人员描述了在血液中循环的免疫细胞--所谓的白细胞---的特性。论文共同作者、HZI个体化感染医学中心的Yang Li教授解释说,“将生物信息学方法应用于这个非常广泛的每个细胞的基因活动数据集,允许我们能够全面了解白细胞的活性。”论文共同作者、柏林夏里特医学院医学免疫学研究所教授Birgit Sawitzki补充道,“将测序与检测免疫细胞表面的重要蛋白相结合,允许我们能够解读COVID-19患者免疫系统的变化。” “不成熟”的细胞 人类免疫系统由大量的细胞和其他相互作用的防御机制组成。在这项新的研究中,这些研究人员着重关注所谓的骨髓细胞(myeloid cell),其中包括中性粒细胞和单核细胞。它们是处于免疫反应链最前端的免疫细胞,这意味着它们在很早的阶段就被动员起来抵御感染。它们还影响着抗体和其他有助于提高免疫力的细胞在后期的形成。这就使骨髓细胞占据了关键地位。 论文共同作者、亥姆霍兹RNA感染研究所研究小组负责人Antoine-Emmanuel Saliba解释说,“通过所谓的中性粒细胞和单核细胞,我们发现这些免疫细胞已被激活,即在轻度病程的情况下,它们做好准备让患者抵御COVID-19。它们也可经编程后激活免疫系统的其余部分。这最终导致对这种病毒的有效免疫反应。” 但在COVID-19的重症病例中,情况就不同了,Sawitzki解释说,“在这种情形下,中性粒细胞和单核细胞只被部分激活,它们不能正常发挥作用。我们发现相当多的不成熟细胞,它们对免疫反应有相当大的抑制作用。”Sander补充道,“ 这种现象也可在其他严重感染中观察到,尽管原因尚不清楚。许多迹象表明,在COVID-19的严重病程中,免疫系统自身存在障碍。这可能导致对这种冠状病毒的免疫反应不足,同时肺部组织出现严重炎症。” 新的治疗方法? 论文共同作者、波恩大学生命与医学科学研究所的Anna Aschenbrenner说,“我们的数据表明,在COVID-19的重症病例中,应该考虑的策略不应局限于其他病毒性疾病。”Aschenbrenner员表示,在病毒感染的情况下,人们其实并不想抑制免疫系统。论文共同作者、波恩大学医院的Jacob Nattermann进一步解释道,“然而,如果像我们的研究显示的那样,有太多功能失调的免疫细胞,那么人们非常希望抑制或重编程这些细胞。作用于免疫系统的药物可能会有帮助。但这是一种微妙的平衡行为。毕竟,这不是一个完全关闭免疫系统的问题,而是只关闭那些可以说是自我减慢的细胞。在这种情况下,这些是不成熟的细胞。可能我们可以从癌症研究中学习,那里有开发靶向这些细胞的疗法的经验。” 全国性的团队努力 鉴于参与人员众多,Schultze强调了这个研究联盟内部的合作。“据我们所知,这项研究是迄今为止基于单细胞数据对COVID-19免疫反应最全面的研究之一。对两个独立患者队列的平行分析是我们研究的优势之一。我们使用不同的方法分析了来自两个不同地点的患者队列,因此能够直接验证我们的研究结果。只有当研究数据公开共享,合作建立在信任的基础上,这才有可能。这一点极为重要,尤其是在当前的危机形势下。”
  • 《Nature:找出骨髓细胞抵抗HIV感染关键蛋白》

    • 来源专题:艾滋病防治
    • 编译者:李越
    • 发布时间:2012-03-13
    • 据美国物理学家组织网6月29日报道,美国科学家找到了细胞因子SAMHD1蛋白抑制骨髓细胞感染HIV(艾滋病病毒)的机制,新研究扩展了人们对艾滋病患者免疫系统如何对付HIV以及HIV如何逃避免疫反应的理解,从而找到阻止HIV感染或者阻止其在感染者体内复制的新疗法。相关研究发表在6月30日出版的《自然》杂志上。 骨髓细胞是提供抗原的白血细胞的一个子集,对身体抵抗病毒和其他病原体的免疫反应非常重要。凯斯西储大学医学院艾滋病研究中心研究员杰克·斯科沃斯基的研究团队和美国斯托瓦斯医学研究所的迈克尔·沃什本领导的团队合作发现,SAMHD1蛋白能感应到诸如巨噬细胞和树状细胞等骨髓细胞感染到HIV-1病毒(HIV分为1型和2型,1型是目前全球流行的主要毒株,2型目前只在西非流行)和其他相关的免疫缺陷病毒,并阻止病毒副本在这些细胞内的合成,从而抑制HIV病毒感染。 以前,科学家们一直认为,SAMHD1发生变异会引发一种名为AGS的症状,这种症状和先天病毒感染一样,要归咎于在病毒缺席时,免疫系统内干扰素的不适当诱导。因此,SAMHD1和其他引发AGS的细胞蛋白能摒弃细胞的核酸碎片,预防这种干扰素系统被不适当地激活。 现在,斯科沃斯基团队发现,除了能预防不适当的自身免疫反应发生之外, SAMHD1也能通过有效干预病毒核酸的产生从而抑制骨髓细胞感染HIV。 他们还发现,HIV-2和相关的免疫缺陷病毒(SIVsm/mac)能够通过使用它们编码的Vpx蛋白来干掉SAMHD1,从而越过骨髓细胞内的保护机制,使人感染病毒。然而,令人感兴趣的是,与HIV-1相比,诸如HIV-2等拥有Vpx的病毒更不容易引发疾病。斯科沃斯基表示,这可能是因为通过能在骨髓细胞内建立感染,HIV-2等病毒激起了比HIV-1更强烈的免疫反应。 斯科沃斯基表示,操纵SAMHD1的功能可能会让感染HIV-1患者对这种病毒产生更强烈的免疫反应。科学家们下一步将研究SAMHD1用来抑制HIV-1感染的分子路径。(