《针对多发性骨髓瘤的RNA治疗及其递送策略的进展》

• 来源专题：新药创制
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2025-07-28
• 原文来源：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168365925006698

多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的血液系统恶性肿瘤，大多数患者最终会出现复发或对多种治疗手段产生耐药性。尽管针对多发性骨髓瘤已经开发出许多新的治疗方法（如靶向小分子药物、抗体和细胞疗法），但由骨髓瘤细胞异质性演化所驱动的耐药分子机制，极大地阻碍了当前临床治疗的效果。RNA治疗近年来在癌症治疗领域展现出巨大潜力。通过治疗性地抑制或上调特定靶序列，RNA疗法有望成为治疗多发性骨髓瘤的有力手段，与其他药物联合使用更可显著提高骨髓瘤细胞对治疗的敏感性。然而，目前尚缺乏针对多发性骨髓瘤的有效核酸靶点以及理想的RNA递送系统。本综述详细阐述了目前多发性骨髓瘤治疗中的临床挑战，并强调了靶向MM细胞中异常表达RNA的治疗优势。通过总结潜在的分子靶点、递送系统以及临床转化中面临的挑战，本综述进一步探讨了RNA疗法在多发性骨髓瘤中的治疗潜力及其在全球范围内的临床应用前景。