将人多能干细胞（hPSC）分化为纹状体中型多刺神经元（MSN）有望为亨廷顿氏病提供基于细胞的治疗。但是，临床级MSN仍然无法使用。在这里，我们开发了一种名为XLSBA的化学配方，用于从胚胎干细胞（ESC）产生临床级MSN。我们将γ-分泌酶抑制剂DAPT引入配方中以加速神经分化，并用小分子取代蛋白质成分。使用这种优化的方案，我们可以在不到一半的时间内（在14天和21天内）将常规人类胚胎干细胞（hESCs）以及临床级hESC有效地导向侧神经节隆起（LGE）样祖细胞和纹状体MSNs。天，分别）。这些纹状体细胞表达适当的MSN标记并且在电生理学上表现得像真正的MSN。在移植到新生小鼠的大脑或亨廷顿氏病的小鼠模型中时，它们表现出足够的安全性和合理的功效。因此，这种快速和高效的MSN推导提供了前所未有的临床应用。
