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《FDA批准首款遗传佝偻病药物burosumab》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2019-06-28

  • 2018年4月17日，FDA批准Ultragenyx公司的Crysvita上市，用于1岁及以上成人和儿童X连锁低磷血症（XLH）治疗。Burosumab是一种成纤维细胞生长因子（FGF）23抑制剂，本品的安全有效性已经在四项临床试验中得到了确认。在这些试验中，94%的成人患者每月一次接受本品治疗后血磷值达到正常水平，而接受安慰剂治疗的患者只有8%达正常水平。在儿童患者中，高达94%-100%的患者经过本品每两周一次的治疗后，血磷值达到正常水平。XLH是一种严重的罕见疾病，在美国大约有3千儿童和1.2万成人罹患此病。XLH不同于其他形式的佝偻病，维生素D治疗无效，Burosumab是该治疗领域的首药。

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    • 1111MicrosoftInternetExplorer402DocumentNotSpecified7.8 磅Normal0 DA批准夏尔公司的Lanadelumab，用作遗传血管紧张性水肿（HAE）治疗。Takhzyro是一种血浆激肽释放酶抑制剂，可通过抑制血浆激肽释放酶而阻止缓激肽的生成，用于防止肿胀发生。FDA批准本品是基于一项有125名Ⅰ型HAE患者参与的多中心的临床试验(NCT02586805)。经过为期6个月的治疗， 150mg每四周一次治疗组患者HAE发生率相比安慰剂下降76%，300mg每四周一次治疗组下降73%，300mg每两周一次治疗组下降87%。HAE是一种常染色体显性遗传、以反复发作自限性组织水肿为特征的罕见病，尤其在遭受轻微创伤、精神压力增大时更易发生，大约每5万名男性可能就有一人罹患此病，其中Ⅰ型最为常见，约占患者总数的85%。
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  • 《首个脊髓性肌萎缩症药物获FDA批准》
    • 来源专题：重大新药创制—研发动态
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2016-12-27
    • 2016年12月23日，FDA批准Spinraza (nusinersen)用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，这是该疾病获批的首个药物，SMA是一种影响肌肉强度和运动的罕见且致命的遗传性疾病。Spinraza 是一种注射剂，使用时被注射入脊髓周围液体中。 SMA是一种遗传性疾病，由于控制运动的下运动神经元的丧失而导致虚弱与肌肉萎缩。发病的年龄、症状与进展速度因人而异。Spinraza 被批准用于所有SMA患者。 一项纳入121例婴儿期发作的SMA患者的临床试验对Spinraza 的有效性进行了评估，受试者在出生6个月之内被确诊，在7个月之内接受第一次药物治疗。受试者按2:1随机分为治疗组和对照组。该试验评价了头部控制、坐、仰卧位踢腿能力、翻滚、爬行、站立及行走等动作发展指标改善的患者百分比。 为了尽快得到研究结果，FDA 要求药物申请者进行了一项期中分析，其中82 名患者符合该项分析。结果显示，治疗组中40%的患者上述症状得到改善，而对照组中无人得到改善。 Spinraza 最常见副作用是上呼吸道感染、下呼吸道感染及便秘。警告和注意事项包括血小板计数降低及肾毒性。在动物研究中观察到有神经毒性。 FDA 对Spinraza 授予了快速审查与优先审评资格。该药物还获得了孤儿药资格，用以帮助和鼓励罕见病药物的研发。
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