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《FDA批准首款遗传佝偻病药物burosumab》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2019-06-28

  • 2018年4月17日，FDA批准Ultragenyx公司的Crysvita上市，用于1岁及以上成人和儿童X连锁低磷血症（XLH）治疗。Burosumab是一种成纤维细胞生长因子（FGF）23抑制剂，本品的安全有效性已经在四项临床试验中得到了确认。在这些试验中，94%的成人患者每月一次接受本品治疗后血磷值达到正常水平，而接受安慰剂治疗的患者只有8%达正常水平。在儿童患者中，高达94%-100%的患者经过本品每两周一次的治疗后，血磷值达到正常水平。XLH是一种严重的罕见疾病，在美国大约有3千儿童和1.2万成人罹患此病。XLH不同于其他形式的佝偻病，维生素D治疗无效，Burosumab是该治疗领域的首药。

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    • 1111MicrosoftInternetExplorer402DocumentNotSpecified7.8 磅Normal0 DA批准夏尔公司的Lanadelumab，用作遗传血管紧张性水肿（HAE）治疗。Takhzyro是一种血浆激肽释放酶抑制剂，可通过抑制血浆激肽释放酶而阻止缓激肽的生成，用于防止肿胀发生。FDA批准本品是基于一项有125名Ⅰ型HAE患者参与的多中心的临床试验(NCT02586805)。经过为期6个月的治疗， 150mg每四周一次治疗组患者HAE发生率相比安慰剂下降76%，300mg每四周一次治疗组下降73%，300mg每两周一次治疗组下降87%。HAE是一种常染色体显性遗传、以反复发作自限性组织水肿为特征的罕见病，尤其在遭受轻微创伤、精神压力增大时更易发生，大约每5万名男性可能就有一人罹患此病，其中Ⅰ型最为常见，约占患者总数的85%。
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    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2019-10-14
    • 2018年7月13日，FDA批准 SIGA 生物技术公司 TPOXX（tecovirimat），这也使其成首个治疗天花的药物。天花是一种传染性疾病，有时甚至可以致命，世界卫生组织虽然在 1980 年就宣布已消除天花这种疾病，但人们对其仍有长期的担忧，因为天花可能被作为一种生物武器使用。 在 1980 年消除天花之前，引起天花的天花病毒主要通过人与人之间的直接接触传播。症状通常在感染后的 10-14 天开始发作，包括发烧、无力、头痛及背痛。最初皮疹由小的，粉红色肿块组成，然后在最终结痂和结疤之前，这些肿块会发展成充满脓疮的溃疡。天花的并发症可能包括脑炎（大脑炎症）、角膜溃疡及失明。 TPOXX 用于天花的有效性基于在动物身上进行的研究，实验动物均感染了与导致天花密切相关的病毒，检测指标为研究结束时的生存期。与以安慰剂治疗的动物相比，更多以 TPOXX 治疗的动物在研究结束时仍然生存。TPOXX 的安全性在 359 名未感染天花的健康志愿者身上得到评价。报道最频繁的副作用是头痛、恶心及腹部疼痛。 FDA 对这款药物授予了快速通道审评与优先审评资格。TPOXX 也收到了孤儿药资格，这一资格可以提供激励措施，以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发，该药物还获得了一张材料威胁医疗应对措施优先审评券，这可以为某些旨在治疗或预防来自特定化学、生物、放射及核威胁伤害的产品提供额外的激励措施。
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