UPDRS Part III (motor) OFF评分平均改善25分(42%)，个别患者分别改善14分和36分
在3个月的所有updr OFF子量表中都可以看到
在运动障碍评定量表和运动障碍日记上看到的州运动障碍的减少
一般耐受良好，3个月时无严重不良事件
第二组的第一个病人预计将于2019年第二季度服药
Axovant将于3月11日下午12:00(东部时间)出席Cowen and Company第39届年度健康护理大会
纽约和瑞士巴塞尔，2019年3月11日- Axovant科学有限公司(纳斯达克:AXGT)，一家正在开发创新基因疗法的临床阶段公司，今天报告了正在进行的axo -慢帕金森病治疗sunriso - pd第2期临床试验的开放标签、剂量递增部分的第一个剂量队列的3个月数据。该队列包括两名晚期帕金森病患者，他们接受了一次最低剂量的axo - slow - pd(4.2×106 TU)治疗。axo - slow - pd总体耐受良好，无严重不良事件报道。
“我们在sunriso - pd研究的第一个队列中关注的是axo - chronic - pd的安全性和耐受性，以及使用经过充分验证的客观措施评估疗效。这些早期数据支持最低剂量的axo - slow - pd的安全性，这与早期的一代结构ProSavin的观察结果相似，也表明，与之前测试的最高剂量的ProSavin相比，Axovant的生物活性要高得多，”Axovant研发执行副总裁加文科科伦(Gavin Corcoran)博士说。“这些发现非常令人鼓舞，我们期待着推进到更高剂量的队列中，在那里我们将探索axo -慢pd在帕金森病患者中的全部临床潜力。”
帕金森病统一评定量表(UPDRS)第三部分评分是一种医生评定的运动功能评定量表，评分范围为0 ~ 108分，得分较低表示改善。OFF评分是在患者口服左旋多巴治疗无效后评估的，从而获得治疗的益处，而不存在潜在的背景医疗治疗的混淆效应。第一个队列的患者在接受axo -慢pd治疗3个月后，UPDRS Part III(运动)评分平均提高了25分，较基线平均提高了42%。3个月的患者个体改善分别为14分和36分。
UPDRS量表的所有子部分均有改善，在接受axo -慢pd治疗3个月后，UPDRS总分平均提高54.5分，较基线平均提高55%。患者UPDRS Part II(日常生活活动)OFF评分较基线平均提高22分，UPDRS Part IV(治疗并发症)OFF评分较基线平均提高7分。
综上所述，这些结果表明，3个月时最低剂量的axo - slow - pd可能比之前测试的最高剂量的ProSavin更有效。关于SUNRISE-PD研究中axo - slow - pd和先前临床试验中ProSavin的UPDRS OFF量表结果的详细总结如下表1所示。
表2
日记测量基线第3个月的改善
准时无运动障碍8.0小时10.1小时2.1小时
运动障碍时间6.1小时2.6小时3.5小时
准时无运动障碍12.5小时12.4小时-0.1小时
有运动障碍的准时1.5小时0.2小时1.3小时
下班时间1.8小时3.4小时-1.6小时
在第3个月，第1组患者的平均左旋多巴等效每日剂量(LEDD)降低了208 mg。这比基线平均减少19%。
根据数据监测委员会(DMC)成员的初步反馈，Axovant计划开始计划的axo - slow - pd第二剂量队列研究。第二组患者的待测剂量为1.4×107 TU，预计第二组第一个受试者将于2019年第二季度服药。
“这一早期数据表明，axo - slow - pd有可能显著改善帕金森病晚期患者的运动功能。AXO-Lenti-PD的作用机理,旨在为内源性多巴胺生物合成,提供所有必要三个基因以及与ProSavin之前我们的临床经验,让我们期望的主要好处是提高了状态,到目前为止,结果是非常令人鼓舞的在这方面,”罗杰·巴克博士说剑桥大学和阿登布鲁克医院(University of Cambridge and Addenbrooke’s Hospital)临床神经科学教授、名誉神经学顾问、日出- pd第2期研究的主要研究人员之一。“我希望这一发展项目将转化为帕金森病患者的一个重要的新的治疗选择。”
孔雀舞Cheruvu,医学博士， Axovant首席执行官，将于2019年3月11日下午12:00(东部时间)出席Cowen and Company第39届年度健康护理大会。
——文章发布于2019年3月11日
