《美国国立卫生研究院未确诊疾病网络扩展成员》

  • 来源专题:重大新药创制—政策信息
  • 编译者: 刘晓婷
  • 发布时间:2018-10-11
  • 美国各地的学术医疗中心都提供了改善和加速罕见和未确诊病症诊断的补助金。新奖项是美国国立卫生研究院未确诊疾病网络(UDN)第二阶段的一部分。在资金到位之前,未来四年计划的UDN总投资将约为1亿美元。这些拨款将把UDN从7个扩展到12个临床站点,增加全国网络的地理分布和访问UDN临床站点的人数。自2015年开始申请以来,该网络已经诊断出200多个对医学界来说一直是个谜团的病例。

    美国国立卫生研究院未诊断疾病网络又增加了五个新的临床站点,一个新的代谢组学核心,以及增加的模型生物能力。新增加的临床站点是费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医院;、迈阿密大学医学院、盐湖城犹他大学、华盛顿大学医学院,西雅图和西雅图儿童医院、圣路易斯华盛顿大学。除了新的临床站点,新的研究核心将成为UDN第二阶段的一部分。明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所的新代谢组学核心获得,提供非靶向代谢组学和靶向生物标志物分析,以及新的模式生物筛选位于圣路易斯华盛顿大学的中心增加了斑马鱼的模拟能力,并添加秀丽隐杆线虫作为UDN的新模型系统。

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    • 来源专题:大气污染防治
    • 编译者:APC
    • 发布时间:2019-06-29
    • 美国国立卫生研究院为接触多重耐药结核病的人开展了大型结核病预防试验。结核分枝杆菌的扫描电子显微镜照片,导致结核病。一项旨在评估预防高风险人群开发耐多药结核病(MDR-TB)的治疗方法的大型临床试验已经开始。该研究正在比较一种新的耐多药结核病药物delamanid与几十年前的结核病药物异烟肼的安全性和有效性,以预防儿童,青少年和成年家庭成员接触的高风险儿童,青少年和成人的活动性耐多药结核病。 MDR-TB。研究参与者患MDR-TB的风险很高,因为他们要么患有潜伏的TB感染,免疫系统受到HIV或其他因素的抑制,要么年龄小于5岁,因此免疫系统较弱。耐多药结核病患者的大多数家庭成员可能患有潜伏性结核感染,其中结核分枝杆菌存在于体内而不会使人生病。如果没有足够的预防性护理,这些人中的许多人将进展为活跃的耐多药结核病,其中细菌变得活跃并繁殖。据世界卫生组织统计,2017年全球估计有460,000人患上耐多药结核病。现有的耐多药结核病治疗通常具有高度毒性和耐受性差,使患者处于残疾和死亡的高风险中,并且只能治疗一半左右。治疗方案有限且价格昂贵,并不总是提供推荐的药物。此外,结核病每年导致的死亡人数超过任何其他传染病。由于所有这些原因,必须防止潜伏性结核感染进展为积极的耐多药结核病。 “对于与耐多药结核病患者密切接触的人,如何最好地提供预防性治疗,进行随机对照临床试验非常重要,因为这是全球公共卫生政策的一个主要差距,”Anthony S. Fauci说。医学博士“这项新的临床试验将有助于填补这一空白,并有望确定一种方法,以避免耐多药结核病的痛苦,残疾和死亡。”Fauci博士指导国家过敏和传染病研究所(NIAID) - 资助该研究,是国立卫生研究院的一部分。 Delamanid是首批专门用于治疗MDR-TB患者的药物之一,也是第一种以适合儿童的配方存在的药物。该研究调查人员推测,使用delamanid进行预防性治疗将比异烟肼更好地降低患有MDR-TB个体的家庭成员患上活动性结核病的可能性。在该研究的许多东道国,异烟肼是结核病预防的标准药物。第3阶段临床试验被称为PHOENIx耐多药结核病,是保护家庭暴露于新诊断的指数耐多药结核病患者的简称。该研究由NIAID和Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康与人类发展研究所共同资助,该研究所也是NIH的一部分。由NIH资助的艾滋病临床试验组(ACTG)和国际孕产妇小儿青少年艾滋病临床试验(IMPAACT)网络正在进行PHOENIx耐多药结核病研究。东京大冢制药有限公司的delamanid制造商正在将该药物捐赠给该试验。领导该研究的是Gavin Churchyard,M.B.B.Ch.,M.Med。,Ph.D。,约翰内斯堡Aurum健康研究所的创始人兼首席执行官; Amita Gupta,M.D.,M.H.S。,临床全球健康教育中心副主任,巴尔的摩约翰霍普金斯大学医学和国际卫生副教授; Anneke Hesseling,博士,博士。南非开普敦Desmond Tutu结核病中心主任,南非斯泰伦博斯大学儿科和儿童健康杰出教授;和Susan Swindells,M.B.B.S。,奥马哈内布拉斯加大学医学中心专科护理诊所内科和医学主任。 “我们迫切需要阻止耐多药结核病的传播,”Churchyard博士说,他也是ACTG结核转化科学小组的主席。 “预防潜在的耐多药结核病进展为活动性疾病可以保护个体健康,同时减少耐药性结核分枝杆菌的传播。”PHOENIx耐多药结核病研究将在至少12个国家的27个以上的地点进行,包括博茨瓦纳,巴西,海地,印度,肯尼亚,秘鲁,菲律宾,南非,坦桑尼亚,泰国,乌干达和津巴布韦。该研究小组将招募约5,610名参与者,其中包括2,158名年龄在18岁及以上的成年人,他们通过其国家的国家结核病治疗计划接受确认的活性耐多药结核病治疗,以及3,452名家庭成员患有活动性结核病的高风险。参与的家庭成员将被随机分配,每天接受口服delamanid 26周或
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    • 编译者:yanyf@mail.las.ac.cn
    • 发布时间:2020-08-05
    • 在特定医院接受COVID-19治疗的患者现在可以自愿参加一项临床试验,以测试一种治疗该疾病的潜在新疗法的安全性和有效性。第三期随机对照试验被称为active -3,是一种“主方案”,旨在扩展测试多种不同的单克隆抗体治疗方法。如果一种特殊的研究治疗显示出希望,它还可以在试验过程中招募更多的志愿者。 这项新研究是美国国立卫生研究院COVID-19加速治疗干预和疫苗(ACTIV)项目正在进行或计划进行的四项试验之一(link是外部的),该项目是一个公私合作伙伴关系,旨在加速最有希望的治疗方法和候选疫苗的开发。它还通过Warp Speed行动(link是外部的)获得支持,这是美国政府多部门合作开发、生产和分发对抗COVID-19的医疗对策。 该试验将在世界各地一些属于现有临床试验网络的医院中进行。它们包括领导网络,即全球艾滋病毒试验战略行动国际网络(INSIGHT),由国家过敏和传染病研究所(NIAID)运营,NIAID是国家卫生研究所的一部分。临床试验合作网络包括急性肺损伤的预防和早期治疗网络(花瓣)和心胸外科试验网络(CTSN),由美国国立卫生研究院的国家心脏,肺和血液研究所的合作网络的网络评估COVID-19和治疗策略(连接)计划,和美国退伍军人医疗中心。 ”操作飞行速度下,美国政府已经汇集了多个机构加速开发,生产和销售医疗对策COVID-19,”国家卫生研究院主任弗朗西斯•s•科林斯说,医学博士,博士“活性研究这一重要活动的只是几个例子,强调灵活性和减少延误产生科学合理的结果。” active -3使用自适应两阶段第3阶段协议设计。可以对active -3试验进行修改,以测试其他实验性疗法,并灵活地允许新疗法在第一阶段或第二阶段进入。此外,在独立数据和安全监测委员会(DSMB)的审查后,如果一种治疗在最初阶段看起来是安全有效的,那么试验性治疗将进入第二阶段测试,届时会有更多的志愿者参与。如果一种调查治疗是不安全的或不太可能是有效的,它将被放弃。 active -3研究将从研究尚在研究阶段的单克隆抗体LY-CoV555开始,该抗体是在一名恢复的COVID-19患者的血液样本中发现的。抗体是免疫系统产生的对抗感染的蛋白质,它可以附着在病毒表面,阻止病毒感染细胞。合成抗体可以在实验室中复制。这些人造抗体称为单克隆抗体。LY-CoV555抗体是AbCellera Biologics(温哥华,不列颠哥伦比亚省)与NIAID的疫苗研究中心合作发现的。随后,它由礼来研究实验室、礼来公司(印第安纳波利斯)和AbCellera合作开发和生产。NIAID正在进行的另一项名为active -2的研究也正在对这一研究产品进行测试,该研究正在研究其对未住院的COVID-19轻中度症状患者的安全性和有效性。安全数据和其他发现将通过DSMB在active -2和active -3研究中共享。 “学习这种治疗在多个临床实验的患者群体的影响同时决定是至关重要的它可以帮助患者COVID-19不同水平的疾病严重程度,”安东尼·福西NIAID说。“这些并发试验有可能产生重大而全面的临床资料。” active -3临床试验的初始阶段旨在招募约300名因轻度至中度COVID-19而住院、症状出现不到13天的志愿者。一旦他们的COVID-19感染确诊并同意参与研究,他们将被随机分配进行LY-CoV555静脉输注或生理盐水安慰剂输注。参与者还将接受COVID-19的标准治疗,包括抗病毒药物remdesivir。5天后,将评估参与者的症状,以及他们是否需要补充氧气、机械通气或其他支持性护理。志愿者在登记后将被随访90天,在此期间将接受定期检查并定期采集血样,以分析他们对investivational treatment的反应。 在志愿者参与的第五天收集的数据将决定是否对更大的志愿者群体实施调查治疗。如果LY-CoV555看起来是安全有效的,该试验将再招募700名参与者。它还将开始招募病情更严重的参与者,如需要机械支持的器官衰竭患者,或与covid -19相关的肺以外器官功能障碍患者。试验的主要终点是参与者出院后14天内的持续恢复。 active -3的主要研究者是哥本哈根和Rigshospitalet大学的Jens Lundgren医学博士。参与网络的领导包括洞察力网络的詹姆斯·尼顿博士,花瓣网络的泰勒·汤普森医学博士,CTSN的安内特·格里金斯博士和艾伦·莫斯科维茨医学博士,以及雷切尔·拉莫尼医学博士,科学博士。他是美国退伍军人事务部的主任。为了确保试验以安全和有效的方式进行,一个独立的dsm将监督试验,并对积累的数据进行定期审查。