日前，Bluebird Bio（蓝鸟生物）公布了旗下即将获批的LentiGlobin基因疗法的预期定价，药物价格或将高达210万美元。
位于美国马萨诸塞州剑桥市的蓝鸟生物公司拥有的LentiGlobin是一种基因治疗方法，用于输血依赖性β地中海贫血（TDT）。TDT也称为重型β型地中海贫血症，是一种遗传性血液疾病。如果没有得到及时治疗，患者在生命的最初几年就可能死亡。尽管对疾病的常规管控取得了进展，包括终生频繁输血和铁螯合疗法，但仍存在重大的医疗需求未得到满足，例如严重发病和早期死亡的风险。TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白（Hb）的存活。不幸的是，长期输血会导致患者体内铁超负荷的风险，这可能导致多器官损害和缩短预期寿命。
LentiGlobin则有望有效填补这一临床需求。这一基因疗法能够在患者的造血干细胞中表达健康的血红蛋白，因而可以被用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞贫血症（SCD）。2018年12月3日，该公司发布Lentiglobin治疗TDT的临床III期Northstar-2和Northstar-3试验新数据。在两项试验中，接受LentiGlobin治疗后的患者讲可以停止长期输血。
此前，LentiGlobin已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）颁发的孤儿药资格，用于治疗β地中海贫血和SCD；FDA还为该疗法治疗TDT颁发了突破性疗法认定。此外LentiGlobin还获得了FDA的快速通道资格和EMA的PRIME资格。
借助积极的三期试验数据及FDA、EMA授予的“优先”资格，这一基因治疗最终可能获得监管批准，蓝鸟生物目前已经将其部分研发资源转向定价策略。目前预期的售价为210万美元，或许会更低，但该公司首席执行官Nick Leschly在接受《华尔街日报》访问时，强调了该疗法的“内在价值”，包括治疗后生活质量和停止输血时长的重大改善。他表示，“无论最终的治疗售价是否低于210万美元，这种类型贫血患者的临床需求都需要得到解决。”
毫无疑问，210万美元的价格高得惊人。目前市面上的基因治疗价格一路飙升。Spark Therapeutics用于治疗遗传性眼病的基因疗法Luxturna，每只眼睛的治疗费用约85万美元，而诺华公司的癌症细胞疗法Kymriah售价高达47.5万美元，吉利德的竞争药物Yescarta售价则稍微较低，为37.3万美元。
蓝鸟生物正试图解决创新和治疗费用昂贵的基因疗法公司所面临的最大挑战之一：定价和患者支付。该公司于美国当地时间本周二（1月8日）在摩根大通医疗保健会议上概述了定价提议，包括一项超过五年的支付计划。蓝鸟不会是第一家考虑这种支付计划的公司，但会是最先采用该计划的公司之一。其他公司使用的支付计划包括在接受基因疗法后确定疗效后再付费等。例如Spark公司提出，如果治疗不起作用，将为一些保险公司提供相应的折扣（如Wellesley的Harvard Pilgrim Health Care），此外Spark还向美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）提出了相应的支付计划方案。
Cigna公司首席临床官员Steve Miller告诉《华尔街日报》，“一旦接受基因治疗，你将会定期购买价格超过100万美元的药物，这样高昂的价格会让所有人，包括患者和治疗提供商想出不同的支付办法。”如上所述，蓝鸟生物提出的支付计划则是持续五年的，每年是否向蓝鸟生物支付费用取决于LentiGlobin基因疗法的持续有效性。蓝鸟公司高管在演讲中表示，他们愿意将LentiGlobin高达80％的成本置于风险之中，以证明其治疗的价值。该公司还表示，希望在改变市场在处理基因治疗的定价和报销方面起带头作用。
该公司认为，患者和保险公司将看到LentiGlobin在减少输血需求和抵御并发症方面的价值，其中一些原因已证实是输血本身造成的。Leschly在大会上提到：“我们的目标是为患者带来重生。这是一个伟大的发明，一个大梦想，一个伟大的愿景，我们希望在2022年之前批准4种产品，公司后面有更优质的产品管线。”但就LentiGlobin定价问题而言，Leschly建议，重新调整他们将产品推向市场的方式，这也将作为该计划的一部分。
“我们如何在欧洲和美国非常复杂的供应链中为患者提供基因疗法服务，最终实现在全球范围的成功推行，这是一个难题。”他描述了患者治疗中心和治疗制造设施的未来建设，及长期的目标设想。“该设想还包括如何确保每个人在这一过程中获得报酬以保证持续健康的商业流动系统。”分析人士认为，此次蓝鸟生物提出的分期付款提案“可能会扩大基因治疗的可及性，同时保留定价能力”。但该计划不利的一面是LentiGlobin的长期治疗有效性未知，因此在分期付款期间会有多少资金净流入并无法确定。
蓝鸟生物对该支付战略面临的挑战提出了前提，包括如何定义和跟踪患者治疗结果，如何在患者转换保险公司时处理分期付款，以及如何处理医疗补助为任何治疗获得最佳价格的要求。虽然蓝鸟生物提供了一些潜在的解决方案，但很大程度上取决于它最终与保险公司和政府医保体系达成的具体协议。
目前，全球约有30万人患有输血依赖性β地中海贫血，美国有约1万名患者。外界分析认为，LentiGlobin基因疗法有可能会今年在欧洲获得批准，2020年在美国获得批准。
