英国药品和保健品监管局（MHRA）于2023年4月23日批准了omaveloxolone（商品名：Skyclarys），这是首个用于治疗16岁及以上弗里德希共济失调患者的药物。弗里德希共济失调是最常见的遗传性共济失调类型，据估计每5万人中至少有1人受到影响。该病症状包括平衡和运动障碍，并且这些症状会随着时间逐渐恶化。
Omaveloxolone通过口服胶囊形式服用，其作用机制是激活Nrf2通路。Nrf2是一种有助于细胞应对氧化应激的蛋白质，在弗里德希共济失调患者体内，这种蛋白的水平和活性通常较低。氧化应激是指体内自由基过多而抗氧化剂不足时发生的一种状态，可能导致细胞和组织损伤。因此，激活Nrf2通路对于缓解疾病症状至关重要。
MHRA临时医疗质量与可及性执行董事Julian Beach强调，患者安全是首要任务，并确认omaveloxolone在安全性、质量和有效性方面均已达到相关监管标准。尽管如此，MHRA仍将对药物的安全性进行持续监测。
一项涉及103名年龄在16至40岁之间的弗里德希共济失调患者的临床试验显示，在接受48周治疗后，omaveloxolone在减轻身体功能损害方面比安慰剂更有效。具体来说，接受omaveloxolone治疗的患者在神经功能测试中的表现优于接受安慰剂的患者，这表明omaveloxolone能够显著改善患者的神经功能。
这一批准标志着针对弗里德希共济失调的重要进展，因为在此之前，尚无专门批准用于治疗该疾病的药物。尽管仍需进一步研究以全面了解omaveloxolone的长期疗效和安全性，但初步结果令人鼓舞。接下来的步骤可能包括启动更大规模的临床试验，以及考虑将其纳入医保体系，以确保更多患者能够获得这一潜在的新疗法。此外，随着更多数据的积累，研究人员希望深入了解omaveloxolone的作用机制及其对其他类似疾病的应用潜力。
