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《Firdapse获批用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）治疗》

  • 来源专题：新药创制
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2019-11-04

  • FDA批准了Catalyst Pharma公司的Firdapse，用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）治疗。LEMS是一种非常罕见的疾病，全球每一百万人中，只有3人罹患此病。Firdapse的有效性已经在两项临床试验中得到了确认，共计64名LEMS患者被纳入了临床试验，药品的疗效通过定量重症肌无力评分（Quantitative Myasthenia Gravis score，一种评估肉无力的13项医生评分量表）和受试者整体印象评分（Subject Global Impression，一种患者对治疗药物疗效的整理印象评分）进行评估，与安慰剂组相比，服用Firdapse的患者可显著性获益。

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    • 2018年8月8日，FDA批准日本麒麟协和发酵的Mogamulizumab，用作复发性蕈样真菌病（MF）或塞扎里综合征（SS）二线治疗。MF是一种T细胞惰性淋巴瘤，多发于皮肤，典型特征是多种多样的红斑，MF比较少见，仅占非霍奇金淋巴瘤的2%-3%。SS是一种全身性成熟T细胞淋巴瘤，以红皮病、淋巴结肿大和外周血中sezary细胞为特征。MF和SS都是罕见而又难治的非霍奇金淋巴瘤类型，本品的获批将为患者带来全新的治疗选择。Mogamulizumab是一种CC趋化因子受体4（CCR4）单抗，本品的获批是基于一项共有372例MF和SS患者参与的临床试验（NCT01728805），患者被1:1分组，分别被给予本品或伏立诺他治疗，结果显示，本品治疗组无进展生存期中位值为7.6个月，而伏立诺他治疗组仅为3.1个月。
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    • 编译者：杜慧
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    • FDA批准了GW公司的Cannabidiol（大麻二酚），用于Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征治疗。大麻二酚是从大麻中提取分离出的单体，是FDA批准的第一个大麻类药物。一项有225名Lennox-Gastaut综合征患者参与的多中心临床试验（NCT02224560）数据显示，大麻二酚治疗组患者的癫痫发作频率相比安慰剂组大幅下降，其中安慰剂组下降17.2%，10mg/kg治疗组下降37.2%，20mg/kg治疗组下降41.9%。另一项国际多中心的临床试验（NCT02224690）也得到了相似的结果，86例Lennox-Gastaut综合征患者使用20mg/kg的大麻二酚治疗，癫痫发作频率相比安慰剂下降43.9%，而安慰剂组仅为17.2%。Dravet综合征方面，61例使用大麻二酚治疗的Dravet综合征患者，每月癫痫发作次数从12.4次下降到5.9次，而安慰剂组仅从14.9次下降到14.1次。Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征都是罕见的癫痫综合征，治疗方案缺乏，本品疗效出色。
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