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《英国Horizon Discovery与罗格斯大学合作开发新型基因编辑技术并推动商业化》

  • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
  • 编译者： 江洪波
  • 发布时间：2019-05-09

  • 2月3日，英国基因编辑和基因调控技术领军企业Horizon Discovery与美国新泽西州罗格斯大学达成独家战略合作伙伴关系，将共同开发一种采用碱基编辑策略的基因编辑技术，并推动其商业化。罗格斯大学研究人员表示，该技术潜力巨大，可用于开发离体疗法，如用于镰状细胞贫血和β地中海贫血的基因修饰细胞，用于艾滋病的HIV抗性细胞，以及用于白血病治疗的现成CAR-T细胞等。

  • 原文来源：https://orc.rutgers.edu/news/rutgers-partners-horizon-discovery-develop-new-gene-editing-technology
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相关报告

  • 《美国TAE科技公司与加州大学合作开发新型核聚变技术，或推动商业化进程》
    • 来源专题：能源情报网监测服务平台
    • 编译者：郭楷模
    • 发布时间：2025-04-30
    • 近日，美国TAE科技公司(TAE Technologies, Inc.)的核聚变研究团队与加州大学同事携手，成功开发出一种新型核聚变技术，相关研究成果发表于《自然通讯》(Nature Communications)杂志。该公司声称，该技术产生的功率是其他设计的100倍，运行成本却仅为其他设计的一半。 过去几十年间，全球科学家始终致力于探索利用聚变反应堆发电的途径。尽管近年来取得了一定进展，但受限于效率低下和成本高昂，利用聚变反应发电厂实现商业化发电可能仍需数年时间。此次加州研究团队宣称，在解决效率与成本这两大难题上取得了重大突破。 研究团队的工作聚焦于改进场反转配置(FRC)这一磁约束技术。研究人员指出，实现聚变反应首先要产生等离子体，且等离子体必须得到有效控制。由于等离子体温度极高，难以直接控制，只能借助磁场将其固定在适当位置。 目前，相关研究主要利用传统技术在等离子体产生区域周围生成磁场，但这些技术会消耗大量电力。FRC的工作原理是自行产生磁场来容纳等离子体，而非依赖外壳。然而，此前建造FRC的尝试未能达到预期效果。 在此次新研究中，团队宣称已解决了FRC技术先前遇到的问题，有望使核聚变反应堆实现正常运行。一旦成功，这种反应堆的发电量将达到托卡马克等其他反应堆的100倍。 研究人员还提到，新技术提高了使用氢硼作为反应堆燃料的可能性。他们声称，氢硼燃料相较于其他研究中使用的燃料更为安全、清洁。此外，由于FRC大幅减少了对外部磁铁的需求，反应堆的运行成本可显著降低。 TAE团队进一步表示，他们的设计相较于其他设计更为简单，建造难度和成本也更低。团队将此项设计命名为“Norm”，以纪念此前在名为“Norman”的设备中尝试使用类似技术的尝试。此次新型核聚变技术的开发，为核聚变商业化发电带来了新的希望。
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  • 《动物所开发出新型TnpB微型基因编辑工具》
    • 来源专题：生物育种
    • 编译者：季雪婧
    • 发布时间：2023-07-06
    •     CRISPR-Cas技术促进生物医学研究。除了广泛使用的Cas9系统之外，其他CRISPR亚型也不断被发现并应用于基因编辑，例如能够装载进AAV病毒的SaCas9（1053 aa）以及更小的微型CRISPR-Cas系统Cas12f（400~550 aa）。已发表的工作重建了CRISPR-Cas系统的起源，发现了原核转座子编码的IscB和TnpB蛋白分别是Cas9与Cas12核酸酶的祖先。这些祖先蛋白尺寸较小，但是否具备核酸酶活性缺乏证据；直到2021年，IscB和TnpB被发现在非编码RNA     （omegaRNA或reRNA）引导下切割双链DNA，证实了其与CRISPR-Cas系统相似的工作机制。TnpB由IS200/IS605等原核转座子家族编码，并被推测参与转座子的扩张。TnpB的分布非常广泛，在目前已知的基因组存在超过百万的拷贝；而此前研究只发现了一种在人类细胞中具有活性的TnpB核酸酶（ISDra2），且效率不高；因此，TnpB这一有潜力作为微型编辑工具的多样性宝库急需系统性的挖掘和研究。同时，由于可能推动转座子扩张，TnpB靶向切割DNA所依赖的关键元件（如reRNA）与转座子或存在关联，因而可以基于转座子信息进行预测，这将为工具的开发提供便利。     6月29日，中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院研究员王皓毅、博士项光海和动物所研究员张勇团队合作，在《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）上，在线发表了题为Evolutionary mining and functional characterization of TnpB nucleases identify efficient miniature genome editors的研究论文。《自然-生物技术》同时发表了Research Briefing文章，对该成果进行总结和展望（Hypercompact genome editors are discovered by mining a transposon family）。该研究创新性地建立了对TnpB相关靶向基因编辑系统的大规模挖掘方法，并首次对多样性极其丰富的TnpB核酸酶进行了大规模挖掘，从而鉴定到33个在原核系统具有靶向编辑活性的TnpB蛋白，其中5个在真核系统具有活性。     研究对ISfinder原核转座子数据库中IS605编码的TnpB蛋白进行了全面的分析和挖掘，从64个候选项中鉴定出25种在大肠杆菌中活跃的系统，其中3种在人类细胞中具有基因编辑活性。该工作对功能数据的进一步分析揭示了TnpB蛋白相关的reRNA骨架与IS200/IS605转座子的RE序列具有完全重叠的3’末端，而TAM序列则与转座子上游的插入位点序列相同。研究表明，在TnpB系统中，与RNA介导的编辑器相关的三大要素（核酸酶、gRNA骨架和TAM序列）均可通过生物信息分析准确预测，这为大规模筛选高活性TnpB核酸酶奠定了基础。这一发现同时进一步确定了TnpB在IS605中的功能，即作为归巢核酸酶切割转座之后的原位点，从而诱导重组修复实现转座子的拷贝数扩增。 进一步，该团队从4个方面对TnpB相关的reRNA骨架进行了分析。结果表明：reRNA骨架在120-300nt的长度范围内均能够有效发挥功能，而120-140nt的reRNA骨架活性最强；reRNA骨架在3’末端的碱基对其功能有重要影响，单一碱基的突变即会显著降低编辑活性；靶向序列的长度在16-20nt为最佳；靠近TAM端的12nt是TnpB编辑器的核心序列。研究进一步整合分析了影响TnpB编辑器活性的潜在因素，发现了来自细菌的、由多拷贝转座子编码的、具有完整蛋白结构域和保守氨基酸的TnpB编辑器更为活跃。     该团队基于上述研究，建立了大规模挖掘全新TnpB基因编辑器的方法（如图），对部分未经转座子注释的原核基因组进行了从头注释和功能预测，并直接在人类细胞系中筛选获得了新的微型高活性TnpB编辑器ISAam1（369 aa）和ISYmu1（382 aa）。与其他微型Cas蛋白的平行比较发现，ISAam1和ISYmu1的活性与SaCas9相当，显著高于数种已报道的Cas12f蛋白及其变体。     综上，该研究建立了适用于TnpB编辑器的大规模筛选体系，进一步证明了TnpB在转座子扩张中的功能，并对这一类编辑器进行了系统的功能解析，从而获得了目前最小的具备原创知识产权的微型基因编辑器。考虑到体内基因治疗和细胞治疗经常因Cas蛋白过大而递送受限，这一成果将推动相关方面的研究和临床应用。     王皓毅致力于新型基因编辑工具的开发及CAR-T细胞治疗研究；张勇致力于转座子等机制介导的新重复基因的起源和进化研究。两个团队的合作推动了对TnpB的挖掘。研究工作得到科学技术部、中国科学院战略性先导科技专项、农业农村部和国家自然科学基金委员会等的支持。
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